Beam Therapeutics zakládá start-up pro editaci genů

Na společném podniku s Beam Terapeutics se mimo jiné bude podílet Harvardova univerzita a Massachusettský technologický institut. Editační technologie využívají metodu CRISPR, nicméně nový start-up chce přijít s postupem, který bude k tomu ustávajícímu komplementární. Foto: Flickr - Ernesto del Aguila III, National Human Genome Research Institute, NIH - CRISPR-Cas9

Americká biotechnologická společnost Beam Therapeutics spouští start-up, jehož cílem bude vývoj „precizní genetické medicíny“ schopné editovat genetický kód. Beam je první taková společnost, která má za cíl vyvinout nové typy terapií, jež jsou založené na editačních technologiích využívajících segmenty nahromaděných pravidelně rozmístěných krátkých palindromických repetic (CRISPR – Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats).

 

Nový podnik se zaměří na rozvoj editačních platforem DNA, jež vyvinul David Liu a jeho tým na Harvardově univerzitě, a platforem RNA, za nimiž stojí tým Feng Zhanga z Massachusettského technologického institutu (MIT). Cílem má být technologie, která bude například schopna „opravovat“ mutace genů, jež jsou odpovědné za vznik různých nemocí.

„Editory nukleových bází jsou schopny provádět změny s vysokou mírou efektivnosti a současně bezprecedentní kontrolou,“ uvedl John Evans, výkonný ředitel Beam Therapeutics. „Naše společnost vytvořila potřebnou technologii pro editaci bází a nyní je odhodlaná jít ještě dál a vyvinout editory jako novou terapii pro pacienty trpícími vážnými nemocemi,“ dodal.

Dvě miliardy proti genetickým chorobám

Do společného podniku bude vloženo 87 milionů dolarů (1,9 miliardy korun), z nichž většinu investují fondy venture kapitálu F-Prime Capital Partners a ARCH Venture Partners. Na vývoji se budou pochopitelně podílet i Liu se Zhangem, potažmo Harvardova univerzita a MIT.

„Naši společníci pomohli dostat editaci genů na mapu medicíny. Spolu s Beam Therapeutics se znovu sejdou v jedné laboratoři, aby celou metodu posunuli ještě dál,“ řekl Stephen Knight, prezident F-Prime Capital Partners.

„S touto technologií editace genů nové generace se Beam Therapeutics a s ním spolupracující vědecký tým stane skutečně unikátním, neboť zřejmě bude schopen změnit přístup v prevenci vzniku nejrůznějších chorob,“ doplnil Robert Nelsen, ředitel a spoluzakladatel fondu ARCH Venture Partners. Podobně to vidí i Kristina Burowová ze stejné investiční společnosti, která zdůraznila urychlení pokroku v léčbě genetických nemocí.

Lidské tělo obsahuje zhruba tři miliardy základních párů bází DNA, tyto báze se označují písmeny A, G, T, C a U. DNA z nás dělá to, čím jsme. Nově vzniklý start-up bude usilovat o metodu, která bude de facto schopna tato jednotlivá písmena měnit a tím nemocem předcházet nebo je léčit.

Genetické pero

Podle Liua je známo zhruba šedesát tisíc genetických poruch, z nichž přibližně polovina je způsobena nějakou genetickou mutací. „To se stane, když se některý základní pár vytvoří z nesprávných písmen,“ řekl Liu portálu BusinessInsider.com.

Společnost Beam Therapeutics chce editaci genů používat jako pero, které by bylo schopné špatné písmeno přepsat na to správné – například C na T nebo G na A. Beam také bude zkoumat, jak takové změny v lidské DNA či RNA následně pracují.

David Liu, který před časem založil společnost Editas pro editaci genů na bázi CRISPR, tvrdí, že nová metoda by měla být komplementární právě vůči CRISPR. Ta se dá označit spíše jako molekulární nůžky, což je prý mírně jiný princip, než na jakém nově vzniklá společnost bude pracovat.

„Existují tisíce genetických nemocí, kterých by se společnost ráda zbavila. Jenže zatím nemáme technologii, která by je všechny zvládla odstranit,“ řekl Liu. Zároveň je přesvědčen, že vědci nesou odpovědnost za to, že se pokusí vyvinout tolik terapií, kolik jen je v jejich silách, aby bylo léčitelných co nejvíce genetických chorob.

Kapitál projektu věří

Technologie editování DNA i RNA je relativně nová. David Liu a jeho tým poprvé o editaci genů informovali v roce 2016 v časopise Nature. Biolot Feng Zhang z MIT publikoval svůj výzkum editace RNA v časopise Science loni v říjnu.

Ačkoli oba vědecké týmy doposud pracovaly ve svých vlastních laboratořích, všimly si, že i ostatní týmy jejich technologie testují a ověřují. Nyní oba vítají, že se sejdou ve společném podniku, což může být „nejlepší volbou pro rozvoj genové editace, z níž jednoho dne bude lidstvo těžit“.

Rovněž zapojení dvou poměrně silných investorů lze chápat jako znamení, že výzkum skýtá určitou naději. F-Prime Capital Partners je globální společností, která se zaměřuje na investování venture (rizikového) kapitálu do vývoje biotechnologií a zdravotnictví. Už od roku 1969 úzce spolupracuje s podnikateli i akademickou sférou na nejrůznějších inovacích v uvedených oborech. Podobné zkušenosti má za sebou také ARCH Venture Partners. Tato investiční společnost za poslední tři dekády investovala do více než 230 projektů přes tři miliardy dolarů (65 miliard korun).

Petr Musil