Kulatý stůl ZD: genová terapie pomůže v příštích letech desítkám lidí. Nad náklady zůstává otazník

Zdravotnický deník uspořádal v Česku první podobnou diskuzi na téma financování přípravků pro tzv. moderní terapie. Zprava: ředitelka SÚKL Irena Storová, výkonný ředitel AIFP Jakub Dvořáček, náměstek MZ Filip Vrubel, prof. Jiří Mayer, předsedkyně lékové komise SZP Kateřina Podrazilová, šéfredaktor ZD a moderátor diskuze Tomáš Cikrt a vydavatel ZD Ivo Hartmann. Foto: Martin Kovář

Dají šanci žít lidem, kteří by jinak s jistotou zemřeli – zároveň ale budou stát systém veřejného zdravotního pojištění řádově více peněz, než bylo dosud běžné. Jak už jsme informovali zde, blíží se moderní terapie, jako je genová léčba, i do České republiky, a s sebou přinášejí těžké otázky, na něž je třeba začít hledat odpovědi. Doposud totiž stěží jen odhadujeme, jaký počet pacientů vlastně bude léčbu potřebovat, kolik má péče stát a zda na ni vůbec budou prostředky. První podobnou diskusi na téma moderních terapií uspořádal v polovině prosince Zdravotnický deník.

 

„Domnívám se, že jsme na prahu něčeho, co pracovně nazývám biologická revoluce. Myslím, že nás v relativně blízké době očekávají převratné věci,“ říká profesor Jiří Mayer, předseda České hematologické společnosti ČLS JEP a přednosta Interní hematologické a onkologické kliniky FN Brno a LF MU. „Genová terapie se dlouho nedařila, nicméně v poslední době zde máme některé signifikantní úspěchy. Zatím modifikace naší genetické informace využívá toho, co umí viry. Ty se samy o sobě nedokážou pomnožit, musí využít buňku – jsou to vlastně nitrobuněční parazité. Protože se umí velmi dobře inkorporovat do genetické informace, využívá se upravených virů k tomu, aby se něco do genetické informace vneslo,“ popisuje profesor Mayer. Díky metodě CRISPER, která byla objevena před několika lety, tak lze mezi některá dvě písmena genetického kódu vložit či upravit informaci. „To genovou terapii signifikantně ovlivní,“ dodává profesor Mayer.

„Domnívám se, že jsme na prahu něčeho, co pracovně nazývám biologická revoluce. Myslím, že nás v relativně blízké době očekávají převratné věci,“ říká profesor Jiří Mayer, předseda České hematologické společnosti ČLS JEP a přednosta Interní hematologické a onkologické kliniky FN Brno a LF MU.

Už nyní se ale v praxi začínají používat genové terapie využívající buňky s chimerickým antigenním receptorem (CAR). „Je to poměrně převratná věc. Pomocí virového transferu se do buněk pacienta vnese na povrch bílých krvinek, kterými buňka poznává, proti čemu reagovat, receptor proti konkrétnímu nádorovému antigenu. Buňky se pak vrátí pacientovi. Je to tedy do jisté míry cílená transplantace. Potence je přitom obrovská,“ konstatuje Jiří Mayer.

Jak už jsme informovali, jsou v současnosti dostupné dva preparáty od firmy Novartis a Gilead využívané v hematoonkologii. Jde o léčbu, která je pro pacienty poslední možností na záchranu života. Přípravky jsou indikovány pro dvě hlavní skupiny: pacienty s akutní lymfoblastickou leukémií do 25 let a nemocné s nehodgkinovskými lymfomy. Podle studie zahrnující pacienty z druhé skupiny, kteří by jinak zemřeli, sice křivka přežití při nasazení genové terapie dále klesá, ale zastaví se mezi 40 a 50 procenty.

V tuto chvíli je tedy terapii možno nasadit lidem s rezistentní nebo relabující hematoonkologickou diagnózou, počet indikací se ale oproti těm výše zmíněným bude zřejmě dále rozrůstat. „Jsem hluboce přesvědčen, že indikací bude přibývat a sofistikovanost procedur se bude zvětšovat. Zatím je to taková fáze jedna, ale velmi intenzivně se pracuje na tom, aby se buňky daly potencovat nebo vypnout, kdyby reakce byla intenzivní, nebo je později už v organizmu nechceme,“ vysvětluje profesor Mayer.

Náklady v řádu stovek milionů. Pro začátek

Problém ovšem je, že moderní terapie jsou velmi nákladné. V USA stojí samotná genová manipulace 350 tisíc dolarů za pacienta, další náklady si ale vyžádá i léčba okolo. U velké části pacientů se totiž objevují závažné nežádoucí účinky v podobě syndromu z uvolnění cytokinů, které je nutno zvládat centrovou léčbou (tocilizumab) – což si vyžaduje dalších 150 tisíc dolarů. Podle výkonného ředitele Asociace inovativního farmaceutického průmyslu Jakuba Dvořáčka ale u nás bude cena nižší. „Jsem přesvědčen, že u nás se pohybujeme o polovinu níže. Určitě se s tím tedy systém vypořádá,“ domnívá se Dvořáček.

Výkonný ředitel AIFP Jakub Dvořáček se domnívá, že by u nás mohla být genová terapie o polovinu levnější než v USA.

Jiní si tím ale tak jistí nejsou. Svaz zdravotních pojišťoven (SZP) zjišťoval, kolik bude stát léčba na evropském trhu, protože už řeší případ pacienta, který o terapii žádá. „Cena je v řádech vyšší, než je v dnešní době běžné. A pacientů nebudou jednotky, ale desítky, možná stovky. Proto je legitimní bavit se o tom, jak a komu bude péče poskytována a kdo z ní bude mít největší benefit,“ říká předsedkyně Lékové komise SZP Kateřina Podrazilová.

Situaci vyostřuje také vysoká informovanost pacientů o možnostech léčby. „Když máte někoho, kdo má třetí relaps onemocnění a choroba se vleče už několikátým rokem, tak nezřídka přijde do ambulance s tím, že to má nastudované – včera dal SÚKL něčemu úhradu a on už se toho dožaduje. Jsme tedy v nelehké situaci,“ vysvětluje profesor Mayer s tím, že pokud se pacient při relapsu ptá, jestli skutečně ani v zahraničí neexistuje nějaká další léčebná možnost, nemůže mu lékař informace zatajovat.

Pacientů sice zpočátku zřejmě budou jednotky, připravit bychom se ale měli přinejmenším na desítky – a tedy náklady v řádu stovek milionů. „Zatím to asi nebude v řádu miliard,“ myslí si Jiří Mayer.

Ředitel VZP Zdeněk Kabátek se neobává, že by náklady na moderní terapie vystřelily do raketových výšin a rozbořily systém veřejného zdravotního pojištění.

Že by náklady na moderní terapie neměly vyletět do raketových výšek, se neobává ani ředitel VZP Zdeněk Kabátek. „Nebojím se katastrofického růstu nákladů. Před třemi, čtyřmi lety jsem byl svědkem toho, když se debatovalo o biologické léčbě a scénáře byly zcela katastrofické, že kolem roku 2019 či 2020 bude hrozit zhroucení systému. Nakonec se ukázalo, že situace tak dramatická není – nárůst je v řádu okolo deseti procent. Spíše je třeba zamyslet se nad otázkou, jak budou plátci řešit situaci v budoucnu, až přestane fungovat dobrá ekonomická situace,“ poukazuje Kabátek.

Po potvrzuje i Kateřina Podrazilová. „Nemůžeme pacientům potom říct, teď jsme v recesi, už na novinku nemáme. Proto bychom bez ohledu na to, že je konjunktura, měli bedlivě vážit, co systém unese,“ zdůrazňuje předsedkyně Lékové komise SZP.

Cena samotné terapie není vše

Jenže otazník je, jak už bylo naznačeno výše, i kolem dalších nákladů s léčbou spojených. „Každý lék znamená nějakou minutáž práce sestry, lékaře, dále práce v ambulancích, laboratořích, rentgen, CT, lékárny a X dalších věcí. My tu máme koeficient plus minus tři procenta a nikdy jsem neviděl, že by do kalkulací někdo zahrnul práci personálu,“ poukazuje profesor Mayer. A není vůbec jasné, zda zdravotnická zařízení vystačí s tím, co mají dnes nasmlouvané. „Musí se to zahrnout do fakturace, jinak to bude nemocnice potápět,“ dodává Mayer.

Způsob, jakým způsobem se na léčbu posílají prostředky, situaci nijak neusnadňuje. „Dostáváme se do šedé zóny úhrad. Léky na paragraf 16 se nezřídka hradí z paušálů nebo rozpočtů na centrové léky obecně, což zdravotnickým zařízením nepochybně přináší velké problémy. V minulosti jsme navíc opakovaně viděli, že nebyla synchronizace mezi tvorbou úhradové vyhlášky a mezi tím, jak SÚKL přiznával úhradu novým preparátům. Sám jsem v mnoha případech zažil, že přišli zástupci farmaceutické firmy, řekli, že od zítřka máme úhradu, ale úhradová vyhláška obsahovala paušál z doby před dvěma lety. V hematologické onkologii to v minulosti skutečně dělalo obrovské problémy – pro segment, který má 2,5 miliardy obrat na centrových lécích, to znamenalo desítky až stovky milionů. Proto bych apeloval na to, aby vstup moderních terapií byl dobře připravený i s úhradovými mechanizmy,“ zdůrazňuje Jiří Mayer.

Se změnou způsobu financování centrové péče souhlasí i farmafirmy. „Peníze v tomto případě musí následovat pacienta, jak je to pro tento typ terapií v jiných zemích. Pojišťovna musí být schopna profinancovat terapii přímo do nemocnice,“ uvádí Jakub Dvořáček. O změně systému debatuje i Svaz zdravotních pojišťoven, přičemž ve hře je i případový paušál. „Mohla by to být cesta, ale v tuto chvíli to nenašlo širší odezvy. Budeme o tom dál debatovat,“ říká k tomu Kateřina Podrazilová.

Cena genové terapie je v řádech vyšší, než je v dnešní době běžné. A pacientů nebudou jednotky, ale desítky, možná stovky, varuje předsedkyně lékové komise Svazu zdravotních pojišťoven Kateřina Podrazilová.

Ať tak či tak, důležité podle profesora Mayera je, aby o přiznání léčby a regulaci na základě ekonomických parametrů nemuseli rozhodovat zdravotníci, kteří o dané pacienty pečují. „Když je západní Evropě preparát hrazený, indikovaný a podává se, neřeší se, jestli na dané pracoviště přišlo pacientů 20, 50 nebo 200. Centrový lék se nedá úplně zneužít – choroby mají svou epidemiologii. Jestli se farmaceutické firmy a pojišťovny domluví, že se do segmentu dá dejme tomu sto milionů ročně a odléčí se všichni pacienti, je to v pořádku. Počítat ale pacienty, když v říjnu docházejí peníze, není dobře,“ myslí si Jiří Mayer.

Pomůže utajení cen a daňové úlevy?

Pokud se přitom rozhodneme, že terapie má pro české pacienty benefit a chtěli bychom ji indikovaným skupinám poskytnout, je třeba také zajistit, aby terapie vůbec v Česku byla dostupná. Podle Jakuba Dvořáčka je v tomto bodě důležité, aby cena léčby zůstale navenek utajena. „Proto bych apeloval, abychom pro všechnu nákladnou léčbu stavěli systém tak, aby ceny byly k dispozici pro regulátory, ale musíme udržet důvěrnost informace pro externí referencování a zbytek světa,“ podtrhává Dvořáček.

Měli bychom ceny nových léků tutlat, nebo netutlat? Ptá se šéf Masarykova onkologického ústavu Jan Žaloudík.

To navzdory nejrůznějším tlakům na transparentnost podle senátora a šéfa Masarykova onkologického ústavu Jana Žaloudíka funguje v nějaké podobě i dnes. „Otázka je, zda tutlat či netutlat. Tutláme proto, abychom mohli mít léky levnější než na západě. Jenže Rekonstrukce státu a ti, kdo si myslí, že pořád krademe, tu hru nehrají, a my to musíme zveřejňovat. Řešení je tedy uveřejnit a začernit. Legislativní terno je zveřejněné černo,“ říká k tomu profesor Žaloudík.

Dostupnost moderních terapií v souvislosti s ochotou farmafirem domluvit se na alternativních úhradových schématech založených na účinnosti terapie u daného pacienta pak podle Dvořáčka ovlivňuje ještě jeden aspekt. Pokud má totiž farmaceutická firma z nějakého důvodu léčit pacienta na vlastní náklady, pak nejenže poskytuje lék zdarma, ale ještě z něj musí platit daň.

„Tím je farmaceutická společnost značně demotivovaná, aby do takové věci šla. Je to tedy o debatě s ministerstvem zdravotnictví a financí. Kolegové ve Francii to vyřešili tak, že přípravky, které jsou ve zvláštních smluvních vztazích s pojišťovnami, mají od ministerstva financí výjimku a nejsou zdaňovány,“ dodává Jakub Dvořáček s tím, že se průmysl bude snažit jednat o podobné možnosti i s českým ministerstvem financí.

Kulatý stůl se konal díky laskavé podpoře společnosti Novartis.

Text: Michaela Koubová, foto: Martin Kovář