Centra pro vzácná onemocnění odstartovala třemi piloty, mají poskytnout data ke stanovení úhrady

Ve foyer ministerstva zdravotnictví včera odstartovala putovní výstava s podtitulem Fotografie, které vám mohou otevřít oči fotografa Michala Trčky, který zachytil desítky nevyléčitelně nemocných dětí. Expozice bude do konce března přístupná veřejnosti. Foto: MK

Nejdřív tři pilotní projekty, pak systémová úhrada. Po takové variantě nakonec sáhlo ministerstvo zdravotnictví v souvislosti s centry pro vzácná onemocnění, jejichž zřízení přislíbilo už v loňském roce. Pokud vše půjde podle plánu, měla by v příštím roce vedle oficiální sítě center začít platit také novela, která dá zelenou standardní úhradě léků na vzácná onemocnění. Doposud se totiž tzv. orphany hradí zpravidla přes paragraf 16. Změny představilo ministerstvo zdravotnictví při příležitosti dnešního Dne vzácných onemocnění.

 

„Pro nás je téma jednou z priorit, na které spolupracujeme s pacientskými organizacemi. Od loňského roku, kdy jsme také pořádali tiskovou konferenci ke Dni vzácných onemocnění, jsme se poměrně výrazně posunuli. Jedním cílem je, aby vznikla centra pro péči o pacienty se vzácnými onemocněními. Slibovali jsme, že budou spuštěna od Nového roku. Aktuálně běží pilotní projekt, protože jsme po analýzách dospěli k závěru, že nejdříve potřebujeme zmapovat reálnou strukturu. Cílem je tedy zmapovat ekonomickou náročnost péče o pacienty, abychom pak následně ve spolupráci se zdravotními pojišťovnami mohli správně nastavit úhradu,“ přibližuje ministr zdravotnictví Adam Vojtěch.

Proč jsou centra poskytující komplexní péči tak důležitá? „Vzácní nejsou jen pacienti, ale také odborníci. Proto je náš veliký sen, aby se specializovaná péče poskytovaná odborníky, kteří znají vzácná onemocnění a umějí je léčit, soustřeďovala do specializovaných pracovišť,“ říká Anna Arellanesová, předsedkyně České asociace pro vzácná onemocnění.

Například Anna Hlavicová, pacientka se spinální svalovou atrofií, dnes musí i několikrát měsíčně dojíždět na různá pracoviště, což je pro ni vzhledem k tomu, že je upoutaná na vozík a odkázaná na pomoc druhých, fyzicky i psychicky velmi náročné. „Jsem ráda, že fungují pracoviště, kde budu moci být během jednoho dne vyšetřena od několika odborníků, kteří si budou vědět rady, co se mnou,“ říká Hlavicová.

Projekty běží v Praze, později by ale centra měla být i v Brně

Letos proto byly spuštěny tři piloty – dva ve FN Motol (pediatrická klinika a klinika dětské neurologie) a jeden v pražské VFN (klinika dětského a dorostového lékařství). Centra se věnují cystické fibróze, nervosvalovým chorobám a dědičným metabolickým onemocněním a v pilotním režimu by měla fungovat půl roku. Během té doby by měla být ve spolupráci s ÚZIS sbírána data, na jejichž základě pak má být stanovena standardní úhrada.

„Důvod, proč jsou projekty tři, je, že vzhledem k heterogenitě onemocnění nejsme schopni na bázi jednoho projektu zmapovat reálné toky. Ukazuje se také, že léčba těchto onemocnění není jen o farmakoterapii, ale o celé řadě navazujících postupů, procedur a následné péče, které potřebujeme zmapovat. Pointou pilotních projektů tak je, že se chceme podívat retrospektivně do minulosti na rok 2016 a 2017 a vytipovat diagnózy, které centry prošly. Na základě analýzy a sběru dat u konkrétních pacientů chceme zjistit reálnou nákladovost. Budeme přitom sbírat nejen data, která se týkají péče v těchto zdravotnických zařízeních, ale díky spolupráci s pojišťovnami a ÚZIS také data plynoucí z poskytování zdravotní péče v jiných zařízeních,“ vysvětluje náměstek pro zdravotní péči Roman Prymula.

Podle náměstka by síť center měla do budoucna kopírovat Evropskou referenční sít pro vzácná onemocnění (ERN) a zahrnovat by měla 18 až 24 pracovišť. „Dominantní počet center bude v Praze a v Brně,“ dodává Prymula.

Zároveň bude možné, aby pacienti s velmi vzácnými nemocemi, s jejichž léčbou v Česku nemáme zkušenosti, byli léčeni za hranicemi. Již dnes je přitom péče o pacienty se vzácnými onemocněními koncentrována do osmi zdravotnických zařízení, která jsou od března 2017 zapojena do ERN, což usnadňuje získávání zkušeností ze zahraničí. Tato pracoviště však dosud na svou činnost nedostávala zvlášť alokované zdroje na pacienty se vzácnými chorobami, což se snad do budoucna změní. Na základě nákladové analýzy vzniklé díky pilotům totiž bude rozhodnuto o hrazení péče všech poskytovatelů zapojených do ERN.

„Česká centra – fakultní nemocnice a kliniky – byla velmi aktivní a zapojila se do většiny těchto referenčních sítí. Vstup vůbec nebyl jednoduchý, byly to velmi tvrdé podmínky srovnatelné s akreditací. Naším cílem je, aby pacienti měli tu nejkvalitnější péči, a pokud tato péče není dostupná u nás, abychom referovali pacienty do jiných center, kde péči mohou dostat,“ dodává odborná garantka ČAVO Kateřina Kopečková z Onkologické kliniky 2. LF a FN Motol.

Orphany se budou hodnotit podle měkkých kritérií, tedy i dle kvality života

Druhá oblast, na které už ministerstvo již nějakou dobu pracuje, se týká léků na vzácná onemocnění. „Pacientů jednotlivých diagnóz je malé množství, takže jsou léky často finančně velmi náročné – za jednoho pacienta se léčba pohybuje v řádech milionů, možná i desítek milionů ročně. Na druhou stranu jsou léky často účinné a pacientům pomáhají, takže chceme najít cestu, jak péči zpřístupnit. Dnes jsou pacienti nuceni jít přes paragraf 16, protože léky nesplňují nákladovou efektivitu a není tak možno stanovit jim úhradu v rámci standardního řízení,“ uvádí ministr Vojtěch s tím, že celou třetinu žádostí přes paragraf 16 tvoří právě orphany. Pokud je však lék hrazen tímto způsobem, jsou náklady na něj vyšší než v případě, že by mu byla standardně stanovena úhrada.

Do přípravy novely ministerstvo již podruhé (v prvním případě šlo o úpravu úhrad zdravotnických prostředků) intenzivně zapojilo pacienty. V pracovní skupině vedené náměstkem Filipem Vrubelem pak byli účastni také zástupci zdravotních pojišťoven, SÚKL, odborných společností, komor či průmyslu.

„Po celý loňský rok jsme připravovali novelu zákona o veřejném zdravotní pojištění, která by měla zdokonalit vstup nových inovativních léčiv a léčiv na vzácná onemocnění na český trh. Problém je, že léky na vzácná onemocnění se dnes nedostávají k pacientům snadno. Z jejich povahy je jasné, že není dostatek dat o působení v reálné klinické praxi a nákladové efektivitě, a pokud dostatek dat je, pak nákladová efektivita není srovnatelná s běžnými léky. Podle nás ale není správné, aby jen z důvodu nákladové neefektivity či nedostatku dat nebyly léky hrazeny. Proto navrhujeme takovou právní úpravu, která u těchto léčiv bude posuzovat jiné vlastnosti a parametry, jimiž mají být trochu měkčí kritéria, jako je reálný přínos pro pacienta, závažnost onemocnění či zlepšení kvality života,“ popisuje Filip Vrubel.

Protože ale mohou být tato měkčí kritéria ovlivněna subjektivním chápáním posuzovatelů, neměla by zodpovědnost za jejich vstup do úhrad záviset na jednom člověku. Místo toho by rozhodování mělo být na kolektivním rozhodování komisionálního orgánu, který přezkoumá jednotlivé parametry týkající se daného přípravku, přínos pro pacienta i společenskou potřebu v kontextu stability systému veřejného zdravotního pojištění. Součástí rozhodovacího orgánu by přitom neměli být jen úředníci, ale také zástupci odborných společností a pacientských organizací. „Pro zohlednění společenské potřebnosti je třeba reálný pohled uživatelů,“ dodává Vrubel.

První draft změny už pracovní skupina projednala

Připomeňme, že novela se nebude týkat pouze orphanů, ale obecně by měla zrychlit vstup inovací. SÚKL by díky tomu měl být odbřemeněn od méně důležitých správních řízení tak, aby inovace dostaly prioritu.

„Chceme také více pracovat i s možností individuálních dohod mezi zdravotními pojišťovnami a výrobci léčiv na bázi risk-sharingu nebo performance-based risk-sharingu. To znamená sdílení nákladů mezi subjekty tak, aby se firmy zavazovaly, že nebude-li dostatečná účinnost léku pro pacienty, budou se podílet na nákladech léku hrazeného z veřejného zdravotního pojištění, případně se zastropuje maximální náklad na daný lék. Zdravotní pojišťovny již dnes tyto modely používají a jsem rád, že se v posledních letech rozšířily. My pracujeme se zdravotními pojišťovnami na tom, aby se tyto modely zdokonalily dál,“ uvádí Filip Vrubel.

Součástí změny má být také úprava režimu vysoce inovativních léčivých přípravků (VILP). Zde by se měla dočasná úhrada prodloužit z 2+1 roku na 3+2 roky s tím, že zde bude závazek limitace nákladů systému a také doléčení pacientů na náklady výrobce v případě, že po ukončení dočasného režimu nebude stanovena trvalá úhrada.

Pracovní skupina už na přelomu roku projednala první draft návrhu a ministerstvo předpokládá, že by novela měla jít během měsíce do připomínkového řízení. Účinná by pak mohla být v prvním čtvrtletí 2020.

Michaela Koubová