Onkologové se stále více setkávají nejen se vzácnými onemocněními, ale i s jejich podtypy. Klíčové je pro jejich efektivní léčbu spolupráce napříč Evropou i shromažďování dat. „Chceme, aby se pacienti dostali do kvalifikovaných center. Nemusí se tam léčit, ale měli by tam získat doporučení, jak by jejich léčba měla vypadat,“ řekla k současnému stavua budoucnosti medicíny v oblasti vzácných onemocnění Kateřina Kopečková, zástupkyně přednostky pro vědu a výzkum Onkologické kliniky 2. LF UK a FN Motol na summitu Ekonomika zdravotnictví, kterou pořádal Zdravotnický deník.
„V současné době se my onkologové nesetkáváme jen s takzvanými hardcore vzácnými onemocněními, ale i běžné choroby jako plicní karcinom, kolorektální karcinom nebo melanom se díky novým znalostem vědy rozpadají na podtypy vzácných onemocnění. Na ty ale není v lékové legislativě pomyšleno,“ upozornila Kopečková. Jako příklad uvedla příklad vzácné mutace napříč nádory, která se léčí jedním preparátem napříč diagnózami. A zmínila, že nejde o ojedinělý případ, takových mutací existuje více.
Jako zásadní se podle Kateřiny Kopečkové ukazuje spolupráce odborníků v rámci Evropské unie. „Česká republika může být velmi hrdá, protože patří mezi státy s největším zastoupením napříč referenčními sítěmi pro vzácná onemocnění. V ČR jsou členy evropské sítě pro vzácná nádorová onemocnění Nemocnice Motol, Masarykův onkologický ústav, Thomayerova nemocnice a Ústav pro matku a dítě,“ vyjmenovala Kopečková. V rámci EU sdílejí jednotlivá centra společně diagnostické a terapeutické postupy a mezinárodní databáze. Do roku 2023 by mělo být v EU léčeno již 75 procent nemocných v centrech.
Předávání dětských pacientů někdy vázne
V České republice vzniká také návrh systému komplexní sdílené zdravotně-sociální péče o pacienty s vzácnými onemocněními, který byl diskutovaný na Meziresortní pracovní skupině pro vzácná onemocnění při Ministerstvu zdravotnictví. „Cílem by mělo být vytvoření obecného návrhu standardu pro komplexní péči jak pro děti, tak pro dospělé, ale i pro přechodné období, kdy předávání dětských pacientů se vzácnými onemocněními do dospělých ambulancí někdy vázne a ti pacienti se ztrácí v systému,“ vysvětlila Kopečková. Do tohoto systému by mělo být zapojeno pět různých center.
Pilotní projekt by měl vycházet i z demografické struktury pacientů, z nákladů vykázaných výkonů v jednotlivých centrech, z vynaložených nákladů ze strany nemocnice, tedy osobních nákladů a režie a z nákladů na ambulantní péči. „Zásadní bude používání takzvaných orpha kódů. To je mezinárodní klasifikace, v níž má každé vzácné onemocnění své unikátní číslo. To by mělo být identifikátorem pacienta se vzácným onemocněním,“ vysvětlila Kopečková. A dodala, že orpha kódy neslouží jen lékařům ve specializovaných centrech: „Na péči o pacienty se vzácnými onkologickými onemocněními se podílejí i chirurgové nebo ortopedi.“ Výstupem projektu mají být data, která by sloužila i pro komunikaci s pojišťovnami.
medicíny v oblasti vzácných onemocnění.
Podobný cíl má i projekt odborníku z Masarykova onkologického ústavu, který reflektuje vzácná onemocnění i ve skupině časnějších nádorů – jako jsou nádory střeva. „Rozběhli jsme registr tumor molekulárních boardů, kdy děláme molekulární analýzu, s jejíž pomocí bychom chtěli léčit vzácné podtypy léčivými přípravky, které jsou třeba již registrovány, ale jsou registrovány pro jinou diagnózu, ale se stejnou mutací,“ vysvětlila Kopečková. Také data z tohoto projektu by měla sloužit mimo jiné i při komunikaci s plátci.
Kopečková také upozornila, že u léčivých přípravků pro vzácná onemocnění neboli orphanů existuje řada limitací: „Například to, že většina léků, které dostávají úhradu, jsou léky pro již existující diagnózu. Problémem je podle Kopečkové i nerovnost mezi léčbou dětských a dospělých pacientů. „Léky pro pediatrickou péči jsou v menšině.“
Dostat pacienty do kvalifikovaných center
Kateřina Kopečková mluvila i o novele zákona o zdravotní péči 48/1997: „Všichni jsme měli velká očekávání, nicméně v současné době je touto cestou podáno jen deset žádostí. Osobně bych nebyla tak skeptická. Stanovit pevná pravidla je velmi obtížné, protože se jedná o velmi rozdílné léky z pohledu indikací i počtu pacientů, ve smyslu orphanů jsou tam soft kritéria, která jsou různá pro různá onemocnění.“ Za výrazný benefit nicméně považuje, že jsme jedním z mála států EU, který má specifický přístup k hodnocení, které nebere ohled jen na nákladovou efektivitu.
A co zefektivní výzkum a léčbu vzácných onemocnění v budoucnosti? Podle zástupkyně přednostky pro vědu a výzkum na motolské Onkologické klinice určitě data a dostupnost jejich sdílení. Kopečková mimo jiné zmínila i evropský projekt pro dvě vzácné diagnózy, jehož součástí je i vznik cloudu, v němž budou sdílena veškerá data o pacientech. „Ta budou přístupná pro výzkumníky a lékaře, ale vize je taková, že by s těmito daty mohli nakládat i sami pacienti, samozřejmě za dodržení podmínek GDPR,“ řekla Kopečková.
Jakub Němec
Foto: Radek Čepelák
Poděkování za podporu konference patří hlavním odborným partnerům – společnostem Roche a ORCZ a generálním partnerům Takeda, MSD, Novartis, Zentiva, Alk, Satum, ČPP a Kooperativa.
