Léčba mnohočetného myelomu: od boje o měsíce života k naději na vyléčení

Projekt CRAB si chce zvýšit informovanost lékařů prvního kontaktu o mnohočetném myelomu, možnostech jeho diagnostiky a novinkách v oblasti léčby. Foto: projectcrab.cz

Ještě před patnácti lety žila s mnohočetným myelomem déle než pět let pouhá třetina pacientů. Dnes se však statistiky obrátily – až třetina pacientů žije díky léčbě deset let bez jakýchkoliv projevů nemoci. Za změnu vděčíme novým biologickým lékům, jejichž spektrum se má i do budoucna rozšiřovat. Myelom by tak podle profesora Ivana Špičky mohl v budoucnu stanout po boku akutní lymfoblastové leukémie u dětí, která se dá vyléčit téměř už všech případů.

 

„Léčba je v rámci ČR centralizovaná a dobře organizovaná. O pacienty se stará Česká myelomová skupina, což jsou hlavní hematologická centra zaštiťující léčbu. Má to své důvody vědecké i ekonomické, protože léčba je extrémně finančně náročná,“ uvádí Ivan Špička z kliniky hematologie 1. LF a VFN v Praze.

Podle něj se přitom během prvního půl století, kdy se nemoc začala léčit, vyhlídky pacientů v podstatě nelepšily – používala se kombinace steroidů s chemoterapií, pak přibyla vysokodávková terapie. „Teprve od začátku tohoto století se začaly výsledky dramaticky zlepšovat a díky zavádění biologických léků tento trend pokračuje každým rokem. Biologická léčba je trend protinádorové léčby obecně, protože možnosti chemoterapie se zdají být vyčerpány. V rámci celé onkologie však myelom patří mezi dva tři nádory, kde je posun naprosto nejmarkantnější. Díky terapii je třetina lidí deset let bez nemoci. Dnes už to vypadá na 40 procent remisí, tedy vyléčení hned v úvodu léčby,“ dodává profesor Špička. Ještě do nedávna bylo přitom průměrné přežití pacientů s myelomem méně než tři roky.

Mnohočetný myelom je po lymfomu druhé nejčastější zhoubné onemocnění krve vyskytující se hlavně ve vyšším věku. Většině pacientů je přes 60 let, mladší 40 let představují zhruba tři procenta všech případů. V současnosti žije v ČR téměř 1700 pacientů s myelomem, jen loni bylo diagnostikováno přes 400 nových případů. Na celém světě trpí chorobou kolem 230 tisíc osob.

Problém? Necharakteristické příznaky

V čem vlastně nemoc spočívá? Jde o poruchu plazmatických buněk, které začnou rychle růst a hromadí se v kostní dřeni. Onemocnění postihuje řadu orgánů – nejčastěji jde o příznaky související s postižením krve a anémií, tedy slabost, únava a snížená obrana proti infekcím. Zasaženy bývají také kosti, v nichž nádorové buňky bují. Ke spontánní zlomenině přitom může dojít i v páteři, další život ohrožující komplikace je pak vysoká hladina kalcia z rozpadu kostí. Choroba může postihnout také ledviny, které v některých případech rychle selhávají. Charakteristickým rysem choroby je produkce patologického imunoglobulinu, který místo aby chránil organizmus před infekcí, jen ho zatěžuje.

„Právě kvůli necharakterističnosti příznaků se myelom diagnostikuje poměrně obtížně a pozdě. Proto se na naší fakultě rozjel program CRAB, který prováděla Česká myelomová skupina po celé republice. Pomocí edukace lékařů prvního kontaktu jsme se snažili změnit situaci, protože podle první analýzy přichází polovina pacientů pozdě a s orgánovými komplikacemi. Po roce působení programu se zvýšil počet pacientů diagnostikovaných do dvou či tří měsíců o sedm procent, podle poslední analýzy je to dokonce 15 procent,“ podotýká profesor Špička.

V současnosti se léčba myelomu posunula do fáze, kdy lékaři u části pacientů usilují o kompletní uzdravení tak, že už není potřeba léčba. Když se remise nepovede dosáhnout, snaží se dlouhodobě chorobu kontrolovat. „To je cílem u starších pacientů, kterým se léčba nemůže dávat v plných dávkách. Provádí se to dvěma způsoby – jednak konsolidací, kdy se léčba opakuje či modifikuje, nebo se používá udržovací léčba s malými dávkami tak, aby s ní člověk neměl potíže, ale zároveň ho udržovala ve stabilním stadiu,“ vysvětluje Ivan Špička.

V současnosti jsou na trhu tři typy biologických léků hrazených pojišťovnou. Ty je však možné podávat jen v určité stanovené dávce, větší pak pojišťovna u nás ani jinde ve světě nezaplatí.

„Zjednodušeně řečeno stojí jedna kůra se stanovenou dávkou léku kolem milionu korun, délka terapie se pohybuje kolem roku. Když se teď budget na jednu linii vyčerpá, musí se počkat, jestli choroba nevypukne znovu. Většina hematologů na celém světě proto bojuje za povolení udržovací léčby. O té se v rámci EU diskutuje už tři roky a předpokládá se, že v roce 2015 se rozhodne – myslím, že kladně,“ doufá profesor Špička.

Spektrum dostupných léků bude pestřejší

V současnosti se používají hlavně dva typy biologických léků – imunomodulační látky a inhibitory proteazomu. Ty se liší zejména ve způsobu podávání. Zatímco první typ se užívá v tabletách, druhý bere pacient jednou či dvakrát týdně formou podkožních injekcí. Čeští pacienti se však mají ve větší míře než např. na Slovensku či v Polsku možnost zapojit také do klinických studií. Podle profesora Špičky jsou totiž nyní tři skupiny léků ve stadiu rozpracování. První skupinou je další generace již povolených léků, kde by mělo být používání schváleno během jednoho či dvou let a některé z přípravků už je možné v omezené míře používat nyní. Další jsou protilátky cílené proti nádorovým buňkám, které se jeví velmi nadějně – v jedné ze studií jsou pacienti na protilátce čtyři roky a bez problémů. Tyto přípravky by mohly být schváleny za dva nebo tři roky. Poslední skupina je mix různě fungujících biologických léků, které zřejmě nebudou dostupné dříve než za pět let.

Jak jsme na tom s dostupností léčby ve srovnání se západními státy? „Máme ještě rezervu – nejvíce v tom, že jsme se jako hematologové ve snaze co nejrychleji schválit jeden z léků sami omezili během úvodního jednání s odpovědnými orgány a dnes je to na úkor pacientů. Souhlasili jsme s příliš přísným nastavením pravidel, kdy je možné léčbu podat. Lék se nasadí, ale po čtyřech měsících je stop a rozhoduje se, zda můžeme pokračovat. Ten stop máme jenom tady v ČR, je to evropský unikát. Když ho odbouráme, jsme na 90 procentech využitelnosti léků v porovnání s vyspělými státy. Problémem ovšem zůstává zatěžující administrativa spojená s žádostmi o úhradu léků,“ uzavírá Ivan Špička.

Michaela Koubová