Úspěch AstraZeneky s léčbou rakoviny a debata o editaci genomu

Technologie CRISPR (Clustered regularly interspaced short palindromic repeats - úseky s nahromaděnými pravidelně rozmístěnými krátkými repeticemi) nahradila starší, pomalejší a těžkopádnější metody genetického inženýrství. Ve svém výzkumu jí využívá i firma AstraZeneca. Foto: AstraZeneca

Výsledky nejnovějších testů Lynparzy z dílny AstraZeneky dávají naději pacientům s rakovinou prsu. V Americe experti řešili otázku editace genomu. Proti dědičným chorobám možná uspěje nová zbraň.

Britsko-švédská farmaceutická skupina AstraZeneca oznámila výsledky nejnovějších testů svého léku Lynparza. Ukazuje se, že v léčbě rakoviny prsu může být daleko efektivnější než dosavadní chemoterapeutická metoda. Lynparza je jeden ze tří nových léků, které v minulých letech AstraZeneca představila. Na rozdíl od imunoterapeutických produktů jako je například durvalumab, na sebe ale neupoutala takovou pozornost.

Vážný konkurent imunoterapie

A zdá se, že neprávem. Třetí, a poslední, fáze klinických testů ukázala, že počet pacientů, pro které by Lynparza představovala efektivní léčbu, se zvýšil o 75 procent. Lék ale musí projít ještě schvalovacím kolečkem u regulátorů. V současnosti je Lynparza používána jen k léčbě rakoviny vaječníků. Za loňský rok přinesl AstraZenece tržby ve výši 218 milionů liber (6,9 miliardy korun).

„Loňské tržby jsou dosažitelné i letos,“ řekl listu Financial Times Alistair Campbell, analytik investiční banky Berenberg s tím, že existuje šance, aby bylo Lynparzu možné časem použít k léčbě i jiných druhů rakoviny, například prostaty. Akcie AstraZeneky na příznivou zprávu o výsledcích třetí fáze klinických testů v pátek zareagovaly více než dvouprocentním posílením.

Dobré zprávy navíc přicházejí v době, kdy AstraZeneca před týdnem oznámila své loňské hospodářské výsledky. Z nich je patrné, že na farmaceutickou skupinu nepříznivě dopadá vypršení patentové ochrany starších léků, které však firmě dosud zajišťovaly většinu tržeb.

Lynparza, respektive její účinná látka olaparib, patří k „rodině“ takzvaných PARP inhibitorů, které blokují schopnost rakovinných buněk opravit svoji DNA, je-li poškozena. Rakovinné buňky tak umírají. AstraZeneca byla první, která takový inhibitor uvedla v roce 2014 na trh. Lynparza je dnes používána v 31 zemích světa.

Třetí fáze klinických testů ukázala, že PARP inhibitor má efekt i u pacientů s metastatickou rakovinou prsu. Zároveň jde o první test u takové léčby, který prokázal, že je účinná i jinde, než u rakoviny vaječníků. AstraZeneca zveřejnila výsledky těchto testů jen několik měsíců poté, co její americký rival AbbVie s podobnými zkouškami neuspěl. Ten však své léky kombinoval s chemoterapií.

Účinná zbraň proti dědičným chorobám

Možná poněkud ve stínu úspěchů při testování léků na rakovinu prsu zůstala debata o etice úpravy lidského genomu. Ta se konala tento týden v Chicagu, kam Národní akademie věd USA sezvala odborníky z celého světa, aby diskutovali o etice úpravy lidského genomu.

Kolokvium došlo podle listu Financial Times k závěru, že takový zásah je přípustný v případě, že zabrání přenosu vážných dědičných chorob. Naopak musí být zcela vyloučen tehdy, když by šlo o „nemedicínské účely“. Současně se vědci shodli na tom, že úprava genomu by musela podléhat přísné regulaci a dohledu.

Vědci se zaměřili na možnosti upravování buněk, které jsou zodpovědné za reprodukci, a tedy i přenos defektních genů. Technika, která by to umožňovala je k dispozici nově. Genetici totiž objevili způsob, jak mnohem rychleji a přesněji „editovat“ DNA u žijících buněk.

Panel se shodl na tom, že v této oblasti na vědce čeká ještě mnoho let výzkumu, než se bude úprava reprodukčních buněk moci testovat na lidech. Nicméně „technologie“ se vyvíjí dost rychle na to, aby bylo „možné dělat skutečně věrohodné závěry a rozhodnutí.“

Opatrnost nade vše

Někteří kritici ovšem v programování genomu za účelem vymýcení dědičných chorob vidí vážný etický problém. Podle nich totiž lidstvo „nemá žádné právo určovat svou genetickou budoucnost“. Současně varují před tím, že úpravy lidské DNA mohou mít nepředvídatelné a škodlivé důsledky. Ty se nemusejí projevit okamžitě, ale až za několik generací.

Existují rovněž obavy, že by genetické programování mohlo být využíváno (a možná zneužíváno) v jiné než medicínské oblasti. To znamená, že kromě odstranění rizika přenosu dědičné choroby by se mohl upravovat vzhled a inteligence člověka. „Editace genomu pokládá otázky, zda její přínosy převáží nad riziky a zda bude využívána férově u všech lidí,“ řekla listu Financial Times profesorka Wisconsinské univerzity Alta Charová.

Dosavadní znalost editace genomu vychází z relativně jednoduchého a velmi precizního procesu úpravy DNA známého jako CRISPR (Clustered regularly interspaced short palindromic repeats – úseky s nahromaděnými pravidelně rozmístěnými krátkými repeticemi). Během posledních pěti let tato technologie nahradila starší, pomalejší a těžkopádnější metody genetického inženýrství, známé například ze zemědělství.

Petr Musil