Myelodysplastický syndrom: pacienti dojíždějí za život prodlužující léčbou hodiny. Mnozí na ni proto nenastoupí

Myelodysplastický syndrom postihuje většinou pacienty v seniorském věku. Pokud je indikováná hypometylační léčba, musí nemocný dojíždět sedmkrát do měsíce do specializovaného centra. Dlouhé dojíždění sanitou, nezřídla s doprovodem, ale zvyšuje náklady, pacietny vyčerpává a zvyšuje riziko infekcí. Foto: Pixabay

Koncentrace nákladné léčby ve specializovaných centrech je krok, který nepochybně zefektivňuje péči a také zvyšuje její kvalitu. Přesto má ale v Česku tento přístup své mouchy. Na jednu takovou narazili v posledních dvou letech pacienti s myelodysplastickým syndromem. Takzvaná hypometylační léčba, kterou u nás využívají desítky pacientů, se podává formou injekcí sedm dní po sobě každé čtyři týdny. Problém ale je, že pacienti, většinou v seniorském věku, s komorbiditami a náchylností k infekcím, mohli tuto léčbu podstupovat jen v šesti městech v republice – a většina z nich tak musela hodiny dojíždět. Pro některé byly dokonce podmínky natolik nevyhovující, že pro ně léčba nebyla možná. Nyní se pojišťovny uvolily, že se počet pracovišť, kde bude možné injekce podat, rozšíří, bohužel ale stále ne tak, aby se k péči všichni pacienti dostali bez problémů. Problematice se věnoval včerejší Klub AM Review.

 

Myelodysplastický syndrom je závažné onemocnění krvetvorby, jehož výskyt se v poslední době s tím, jak stárne populace, zvyšuje (jde obvykle o pacienty nad 65 let; nad 70 let je 20 až 40 nových případů na sto tisíc lidí ročně). Onemocnění vzniká z nejasných příčin, deset až dvacet procent případů se ovšem rozvine sekundárně po léčbě cytostatiky, ozařování nebo kontaktu s chemikáliemi. Choroba postihuje kostní dřeň – kmenové buňky, které produkují krvinky, jsou poškozeny a mohou mít zkrácenou životnost. Část krevních buněk tak má změněný vzhled a v krevním oběhu není funkčních a zralých krvinek dostatek.

Průběh syndromu může být velmi různorodý – nejtypičtější je nedostatek červených krvinek (někteří pacienti trpí pouze mírnou chudokrevností a jsou stabilní, takže ani nepotřebují léčbu), u dalších jsou postiženy bílé krvinky, což vede k častějším infekcím, nebo je nedostatek destiček a lidé tak jsou vystaveni riziku krvácení. Někteří nemocní mají nižší počty všech krevních buněk a u celých 30 procent pacientů může dokonce dojít k rozvoji akutní leukémie.

Nemocní jsou v rámci terapie rozdělováni na ty s nižším rizikem, kteří přežívají déle (tři až sedm let) a je u nich menší riziko transformace do akutní leukémie, a ty ve vyšším riziku, kde se přežívání bez léčby pohybuje mezi šesti až dvanácti měsíci. Podle závažnosti choroby je také nasazována terapie, která může být podpůrná, ve formě růstových faktorů, imunosupresiv, imunomodulace, epigenetické terapie, chemoterapie či transplantace. Mnoho nemocných také potřebuje transfuze, a to ve frekvenci jednou měsíčně, ale třeba i několikrát za týden. Těmto lidem pak může pomoci zmiňovaná imunomodulační léčba, která u 90 procent vede k tomu, že transfuze nepotřebují, což velmi zvyšuje kvalitu života. Epigenetická terapie zase pacientům prodlužuje přežití z mediánu 15 měsíců na 24,5 měsíce.

Počet pacientů na terapii poklesl

Imunomodulační léčba (lenalinomide) a epigenetická terapie (azacytidin) jsou ovšem nové přístupy, jejichž užití je vázáno na specializovaná centra. Center vysoce specializované hematoonkologické péče je přitom v Česku osm, z toho jsou ovšem tři v Praze; další se nacházejí v Brně, Olomouci, Ostravě, Plzni a Hradci Králové. Dále tu pak jsou centra s rozšířenou hematologickou péčí, která jsou například v Českých Budějovicích nebo v Liberci, ta ovšem centrové léky indikovat nemohou.

„V postupu, jak je pacient diagnostikován, hraje roli primární péče, kam přichází pacient s určitými symptomy nebo v rámci prevence. Místní hematolog stanoví diagnózu a u většiny hematoonkologických onemocnění následně pacienta referuje do specializovaného centra, aby byla potvrzena a upřesněna diagnóza a navržena další léčebná strategie. U pacientů s myelodysplastickým syndromem jako pacientská organizace propagujeme názor odborné skupiny, aby byl pacient alespoň jednou měl být vyšetřen v centru. Jedná se totiž o velmi heterogenní skupinu pacientů, kde více než kdekoliv jinde platí individualizovaná léčba,“ vysvětluje Jana Pelouchová, předsedkyně spolu Diagnóza leukemie.

Hypometylační léčbu by přitom měli dostat ti pacienti, kteří by byli kandidáty alogenní transplantaci kostní dřeně (jediná terapie s nadějí na dlouhodobé vyléčení), ale vzhledem k vysokému věku či komorbiditám ji nemohou podstoupit. Terapie je tak indikována u nemocných se středním a vysokým rizikem a také u chronické myelomonocytární leukemie a akutní myeloblastické leukemie. „Léky sice onemocnění nemohou vyléčit, ale mohou je stabilizovat, v individuálních případech i na dlouhou řadu let,“ upřesňuje Ivan Vonke, primář oddělení Klinické hematologie Nemocnice České Budějovice.

Podle Anny Jonášové z I. interní kliniky – kliniky hematologie 1. LF UK a VFN v Praze se přitom v celé České republice hypometylační terapií léčí odhadem kolem sedmdesáti až osmdesáti pacientů, v době, kdy systém fungoval a pacienti nemuseli dojíždět daleko, jich ale bylo okolo stovky. „Domníváme se, že pacientů je po republice víc. Podle mapy našeho registru víme, že jsou v České republice oblasti, kde se lidé k hematologické péči vůbec nedostanou,“ říká Jonášová.

Nutnost dojíždět do centra, která nastala v loňském roce, tedy zapříčinila, že klesá počet léčených pacientů. Například v Libereckém kraji se v centru s rozšířenou hematologickou péčí léčilo v roce 2014 šest pacientů a o rok později devět, v roce 2016 to ale byli už pouze dva a letos tři. V tomto roce přitom centrum zaznamenalo pět dalších pacientů, u nichž byla jasná indikace, přesto se léčit nezačali. Českobudějovické centrum dřív mívalo čtyři až šest pacientů, ovšem ve chvíli, kdy lidé museli začít dojíždět, počty klesly na jednoho pacienta. „Následek u vysoce rizikového myelodysplastického syndromu je přitom fatální. Pacienti se nedožijí dvanácti měsíců,“ přibližuje Jonášová.

V minulosti systém fungoval, problém je ale zákon

Jak tedy terapie vypadá? „Pokud je pacient v centru indikován k hypometylační léčbě, následuje série injekcí, které ovšem vyžadují aplikaci prostřednictvím zdravotníka, protože se jedná o specifické ředění síly. Odpadá tak možnost dostat lék přímo do ruky, jak jsou zvyklí třeba pacienti léčení interferonem, což jsou subkutánní injekce, které si pacient aplikuje sám. Nastává tedy problém, jak dostat lék k pacientovi – místo, kde byl indikován, totiž může být ve velké vzdálenosti od bydliště. Každodenní dojíždění během kúry přitom znamená mnohem víc než nepohodlí – jde o pacienty vyššího věku, u nichž myelodysplastický syndrom není jejich jediným onemocněním. Může se stát, že je pacient také imunitně oslabený, protože má nízkou hladinou neutrofilů. To, co je pro zdravého člověka pár kýchnutí s rýmou, tu může mít fatální následky. Vzniká tedy paradox, kdy takto náročné cestování za terapií pacienta ohrožuje na zdraví,“ poukazuje Jana Pelouchová s tím, že se léčba podává sedm dní po sobě (obvykle pondělí až pátek a pondělí až úterý) jednou za čtyři týdny.

V minulosti tady přitom fungoval systém, kdy byla léčba pacientovi v centru indikována a on ji následně dostal s sebou s tím, že mu ji aplikuje zdravotník v místě bydliště. Tento postup se však zadrhl na správné lékárenské praxi, kdy není jisté, zda pacient při transportu a skladování přípravku postupoval správně. „Léky mají předepsané určité klimatické podmínky a my nevíme, jestli to člověk nenechá ležet v mrazu v autě nebo se to neohřeje pod zadním sklem,“ načrtává Ivan Vonke.

Proto tuto praxi vystřídal postup, kdy se přípravek předával z lékárny u specializovaného centra do lékárny u centra s rozšířenou péčí, takže byl zajištěn náležitý postup při transportu. „Vše fungovalo docela dobře bez adekvátních rizik. Pak ale přišlo poznání, a řekl bych, že jde o nedomyšlenost zákona u této kategorie léků, že je lékárna smí vydat pouze naředěné a připravené k aplikaci. To není možné – nejde lék naředit v Praze a aplikovat ho v Budějovicích, protože má po naředění velmi krátkou expiraci, tuším tři hodiny. Na týden dopředu to tedy připravit rozhodně nejde. Kvůli tomu systém aplikace injekčních léků mimo hlavní centra zkolaboval,“ vysvětluje Vonke.

Výsledek? „Vytváří se nerovnosti přístupu k léčbě. Je třeba, aby léčba putovala za pacientem. Nyní jen ti, kdo bydlí blízko specializovaného centra, problém neřeší,“ říká Pelouchová.

Zbytečné navyšování nákladů

Paradoxní je navíc to, že dlouhé dojíždění stojí pojišťovnu nemalé peníze. Pokud totiž bude pacient dojíždět z Liberce do Prahy, převoz zdravotnickou dopravní službou vyjde na 4700 korun (s doprovodem kolem 9000 korun). Ve výsledku tak může pojišťovna za dopravní služby zaplatit měsíčně desítky tisíc korun. „Roční náklady na dojíždění našich pacientů do Prahy na aplikace jsou zhruba čtvrt milionu korun,“ konstatuje Ivan Vonke.

Podle Anny Jonášové by proto bylo na místě, aby pacient poté, co absolvuje podrobná vyšetření ve vysoce specializovaném centru, dostával léčbu v menších hematologických centrech tak, aby nemusel absolvovat zdlouhavé dojíždění. „U nás to vidíme. Dojíždění je strašné, ale nikomu na tom, že pacienti takto sanitou jezdí, nezáleží. Navíc sanity potom musíme vypisovat a centrum je musí zaplatit. Cyklus léčby stojí dejme tomu 120 tisíc, k tomu ale připočtěte čtyřicet až padesát tisíc za dojíždění. Je to navíc příšerné martyrium, protože sanita cykluje po Praze, ještě jede někoho vyzvednout do Motola a do IKEM. Pacienti tak vstávají třeba ve tři hodiny ráno. Snažili jsme se to řešit tím, že pro nejzazší vzdálenosti u nás pacienti leží, což je ale úplně směšné – ležet sedm dní kvůli subkutánní injekci. Znamená to tedy spoustu absurdit, které by byly jednoduše řešitelné změnou formulky na papíře,“ poukazuje Anna Jonášová.

Výše naznačený systém péče přitom funguje v cizině, kde indikace probíhá v centru, terapii ale dostává co nejblíže svému bydlišti. „Pacienti se ptají, proč máme kaskádovité uspořádání vysoce specializovaných center a center s rozšířenou péčí, pokud nemůžeme zajistit pacientům širší dostupnost léčby – proč to někde funguje a jinde ne,“ říká Jana Pelouchová.

Jednání s plátci péče o možné změně stavu už přitom proběhlo, takže pojišťovny nabídly možnost nasmlouvat léčbu do vybraných center s rozšířenou péčí. „Při snaze o změnu systému jsem se velmi snažil, aby byla nasmlouvána všechna centra s rozšířenou péčí za určitých podmínek, jako je konzultace na velkém centru, aby pacienti byli správně indikovaní. To se bohužel nepodařilo prosadit – pojišťovna si udělala svou analýzu a podle počtu léčených pacientů z pověření velkého centra dala možnost nasmlouvání několika centrům s rozšířenou péčí. My mezi ně patříme,“ říká Vonke s tím, že díky nasmlouvání opět začínají počty pacientů v českobudějovickém centru stoupat. Další pracoviště, které může nově terapii podávat, je ještě v Pelhřimově.

U nově léčených pacientů je tedy už možno zahájit léčbu v centru s rozšířenou působností, problém je ale u rozléčených pacientů. „Když máte jako centrum nasmlouvaný nějaký lék, dostanete na něj rozpočet. U rozléčených pacientů by se tedy měly převádět finance, což má logiku, ale domluvit se na tom je přinejmenším velmi zdlouhavé, protože na konci to musí podepsat statutární zástupci organizací,“ uzavírá Vonke.

Michaela Koubová