Personalizovaná zdravotní péče by jednou mohla zajistit účinnou léčbu pacientům, u nichž skutečně zachrání či výrazně prodlouží život, a naopak ušetřit finance za terapii podanou lidem, kteří z ní profitovat nemohou. Zatím je ovšem tato oblast v plenkách a chybí mechanismy, které by státní správa mohla použít. Pravidla jsou totiž nastavena tak, že nepočítají s malými skupinkami pacientů, a lékový úřad tak ani nemá možnost dát takovým přípravkům zelenou. Změnit to má novela, která upravuje pravidla pro vstup vysoce inovativních přípravků a navíc zavádí novou cestu schvalování úhrady pro léky na vzácná onemocnění. Problematice se věnoval Kulatý stůl Zdravotnického deníku s názvem Personalizovaná medicína klepe na dveře českého zdravotnictví, který se konal 1. července v Praze.
„Tato medicína je někdy považována za medicínu snů, jde o medicínu šitou na míru pro konkrétní pacienty. Už to není metoda pokusu a omylu, jestli bude daná léčba účinná či nikoliv. To medicínu posouvá obrovským způsobem kupředu. To, že to stojí a bude stát peníze, je pravda, a je na ministerstvu a zdravotních pojišťovnách, abychom nalezli vhodný mechanizmus úhrad. Je jasné, že peníze, které na to budou muset být vyčleněny, nebudou malé a bude třeba zvažovat přínos,“ uvádí ministr Adam Vojtěch.
Na problematické přiznání úhrady poukazuje také přednosta Onkologické a radioterapeutické kliniky FN Plzeň a děkan Lékařské fakulty v Plzni UK Jindřich Fínek. „V současné době SÚKL nemá mechanizmus, jak nákladovost těchto léků posoudit. My můžeme vysvětlit medicínský přínos , ale to nestačí – SÚKL je úřad a musí se tak chovat podle svých metodik . Musí tu být mechanizmus, jak tuto léčbu zvážit oproti standardním metodám. Hovoříme tu totiž o jednotlivých pacientech, kteří za půl roku zemřou. Když se ale trefíme do správné mutace správnou léčbou, mohou nám tu s námi být za pět let,“ nastiňuje profesor Fínek.
V čem je problém? „S personalizovanou medicínou ještě neumíme pracovat. Umíme se z pohledu státní správy a zákonů zaměřit na širokou masu, ale nepočítá se tam s malými skupinami pacientů. Nemáme tedy rámec, abychom s tím mohli pracovat, což je v tuto chvíli největší překážka,“ konstatuje ředitelka lékového ústavu Irena Storová.
„U inovací a nových molekul vidíme, že náznaky přidané hodnoty oproti standardům mohou být obrovské, ale kvantita dat v době registrace bývá dost malá. Jsou tam malé populace a ani soubory kazuistik nejsou extra robustní. I kvalita dat je z našeho pohledu nízká. Neříkám to jako kritiku, ale jako fakt. Tak to je vzhledem k tomu, o jak malé skupiny pacientů se jedná. Na to náš systém není připraven,“ vysvětluje Irena Storová s tím, že výsledkem je nenaplněná medicínská potřeba a tlak na podmínečné či dočasné registrace, který z druhé strany vyrovnává tlak ze strany plátců. „My se musíme dívat na poměr dostupnost pacientům a udržitelnost, ať to je populární či ne. Musíme posoudit důkazy a mít tvrdá data, že tam zlepšení pro pacienta je,“ dodává Storová.
Úhradu první personalizované léčby SÚKL zamítl
Na úrovni personalizovaných přípravků má zatím SÚKL zkušenost s přípravkem s účinnou látkou larotrektinib, což je první na histologii nádoru nezávislá cílená terapie. Lékový ústav k němu přitom poměrně rychle vydal negativní hodnotící zprávu, a to právě z důvodu v dnešních podmínkách nedostačující kvality dat. V květnu tak bylo zamítnuto přiznání úhrady a nyní leží na ministerstvu zdravotnictví odvolání. Podle Storové se ovšem v tomto nijak nelišíme od jiných zemí – Německo či Velká Británie několik dnů po nás vydaly negativní stanovisko (nicméně v dubnu vydal britský úřad National Institute for Health and Care Excellence – NICE – pozitivní stanovisko – poznámka redakce) a třeba Francie technologii pro účely úhrad vůbec nehodnotila jako ostatní humánní léčivé přípravky, takže ji hradí lokálními individuálními mechanizmy. V České republice je tak každopádně výsledkem to, že terapie zůstává kandidátem na úhradu přes paragraf 16.
V tom by mohla pomoci novela zákona o veřejném zdravotním pojištění, která je nyní na legislativní radě vlády. Úprava zákona o veřejném zdravotním pojištění mimo jiné právě zavádí nový způsob vstupu pro léky na vzácná onemocnění, které dnes mají problém splnit požadavky pro získání trvalé úhrady. Vedle toho přichází se změnami v režimu vysoce inovativních léčivých přípravků (VILP). Režim dočasné úhrady VILP by měl nově dávat prostor inovativním přípravkům, aby sebraly potřebná data a splnily nákladovou efektivitu, takže se ze současných 2+1 roku prodlouží na 3+2 roky (více zde).
„Tento systém umožní obejít ekonomické překážky, které jsou kladeny v současném systému. Do procesu správního řízení se zapojí odborné společnosti či pacientské organizace, ale i pro ně bude zásadní real world evidence, se kterou jsme zvyklí pracovat. Kvalita dat bývá proměnlivá, ale předpokládáme, že nastane výrazné zlepšení, pokud se do toho začne včasněji zapojovat Evropská léková agentura, která hodnotí, stejně jako my všichni, risk benefit,“ poukazuje Irena Storová s tím, že pokud se podaří navrhovanou novelu přijmout, lékový ústav na ni dále naváže.
„Na zákon se těšíme, protože sami nejsme komfortní v tom, že musíme vydat negativní hodnotící zprávu, i kdyby šlo o jednoho či dva pacienty, kteří by z toho měli profitovat. Je tu ale rámec, který musíme dodržet, a když ho dodržíme, následuje odvolání – jenže když ho nedodržíme, následuje odvolání také. Pohybujeme se tedy v mantinelech, a ve chvíli, kdy se rozvolní, budeme komfortnější. Naším cílem není pacientům něco zamezovat,“ doplňuje Storová.
K diskusi o úhradě personalizované medicíny a významu „big data“ se vrátíme v navazujícím článku.
Kulatý stůl vznikl za laskavé podpory společnosti Roche jako generálního partnera a společnosti Sprinx System jako partnera akce.
Michaela Koubová
Foto: Radek Čepelák
Čtěte také: Personalizovaná medicína může zásadně změnit efektivitu léčby, nejdřív se ale musíme…
