Úterý, 16. srpna, 2022

Dostupnost buněčné a genové terapie se v uplynulých dvou letech podařilo zajistit na jedničku, shodují se odborníci

DALŠÍ ČLÁNKY AUTORA

Zatímco ve většině medicínských oborů nebyly uplynulé dva roky vzhledem k covidu příliš vydařené, jinak je tomu v oblasti buněčné a genové terapie. Zdá se totiž, že právě zde se povedlo domluvit se a nastavit pravidla tak dobře, že, přinejmenším z hlediska odborníků, není třeba vesměs nic měnit. Díky společným stanoviskům s VZP a zprostředkováním expresní cesty, kterou bylo možno žádosti o úhradu posílat, se dařilo léčbu pacientům zajišťovat velmi rychle. Také financování této nákladné terapie bylo nastaveno způsobem, který nenabourává centrové rozpočty ani cash-flow nemocnic. Otázkou ovšem je, zda bude postup zachován i do budoucna a jak ho promění novela zákona 48/1997 o veřejném zdravotním pojištění, která začne platit v lednu. Problematice se věnoval Kulatý stůl ZD na téma dva roky s buněčnou a genovou terapií v ČR, který se konal 7. prosince v Praze.

V současnosti je buněčná a genová terapie zvaná CAR-T v Česku schválena pro pacienty s agresivními B lymfomy (raritní indikací je pak akutní lymfoblastická leukémie), na jejichž léčbu dnes máme dva preparáty. Nově se také objevil další přípravek na léčbu vzácnějšího lymfomu z plášťových buněk.

„S preparáty jsme se naučili zacházet klinicky a učíme se s nimi zacházet i z hlediska administrativní práce. To, co ale vidím jako nejdůležitější, je detailní a důkladná spolupráce mezi centrem indikujícím a tím, kde CAR-T terapie provádí. Indikující centrum si totiž indikováním nemůže myslet, že má vystaráno – je důležité, aby pacienti, než se jim terapie vyrobí, neprogredovali. Proto je třeba přemýšlet o léčbě, aby pacienti přicházeli v dobrém stavu,“ popisuje ředitel Ústavu hematologie a krevní transfuze (ÚHKT) Petr Cetkovský.

Ředitel Ústavu hematologie a krevní transfuze (ÚHKT) Petr Cetkovský.

Pro pacienty po relapsu, pro něž doposud v podstatě nebyly léčebné možnosti, se tak díky buněčné a genové terapii lékaři dostali do fáze, kdy léčbu musí sekvenčně plánovat. Například ve FN Brno, kde mají jedny z nejrozsáhlejších zkušeností s touto terapií, měli už v roce 2020 jako jediní k dispozici oba dnes dostupné preparáty. Loni se tak podle vedoucího programu buněčné terapie na Interní hematologické a onkologické klinice LF MU a FN Brno Františka Folbera s novinkou naučili zacházet a nyní mohou dále pracovat na tom, jak co nejlépe vytipovávat pacienty, u kterých je co nejmenší riziko selhání.

„Letos jsme se hodně věnovali edukaci kolegů z jiných, referujících pracovišť, což se bude vracet i v tom, že zatím nám referují pacienty na CAR-T i centra jako Ostrava či Olomouc, která zanedlouho budou sama léčit. Mohou si tak léčbu osahat a vyhnout se některým dětským nemocem, které jsme v uplynulém roce řešili my,“ vysvětluje vedoucí oddělení buněčné terapie na ÚHKT Robert Pytlík s tím, že ústav dosud k léčbě indikoval 42 pacientů, k terapii se jich ale dostalo 31.

Zásadní je rychlost

Jedna věc je ale se s léčbou naučit zacházet klinicky, a druhá umět se s indikací popasovat po administrativní a úhradové stránce. „Na kulatém stole před rokem jsme domluvili nesmírně důležitou věc. Velmi negativně jsme tehdy hodnotili prodlevu při schvalování přes paragraf 16. Tady se ale nejedná o standardní záležitost a pacientům jde o holý život, přičemž procedura výroby nějakou dobu trvá, takže jde o dny, ne-li o hodiny. Bývalý náměstek VZP David Šmehlík tehdy řekl, že při relativně malém množství pacientů se mají žádosti posílat přímo na něj. A to skutečně fungovalo, pan náměstek zařídil promptní schválení. A počty pacientů u nás léčených nasvědčují tomu, že byly indikace rozumné,“ popisuje předseda České hematologické společnosti ČLS JEP a přednosta Interní hematologické a onkologické kliniky LF MU a FN Brno Jiří Mayer.

Předseda České hematologické společnosti ČLS JEP a přednosta Interní hematologické a onkologické kliniky LF MU a FN Brno Jiří Mayer (na plátně vpravo dole), vedoucí oddělení buněčné terapie na ÚHKT Robert Pytlík (vlevo nahoře) a vedoucí samostatného oddělení léčiv a zdravotnických prostředků ČPZP Pavel Mlynář (vlevo dole) se kulatého stolu zúčastnili vzdáleně.

Postup vytvořený v posledních letech kvitují i pojišťovny, byť by raději viděly méně individuální způsob schvalování úhrad. „Ohlédnutí za posledními dvěma roky s léčivými přípravky pro moderní terapie je pozitivního charakteru. Nejedná se jen o CAR-T terapie, ale i o somatobuněčnou terapii, kde máme dva přípravky se stanovenou úhradou na SÚKL. U genové terapie je situace trochu komplikovanější – v tuto chvíli máme uzavřená ujednání, která nám stanovují úhradový rámec a limitují rizika vstupu do úhrady pro tři léčivé přípravky, u dalších léků pak probíhají jednání s držiteli rozhodnutí o registraci. Jde o hematologické indikace u CAR-T, ale také u neurologické indikace spinální muskulární atrofie. Úhrada zaměstnaneckých zdravotních pojišťoven je v tuto chvíli navázána na individuální schválení, které je problémem a máme před sebou ještě kus cesty,“ uvádí vedoucí samostatného oddělení léčiv a zdravotnických prostředků ČPZP Pavel Mlynář s tím, že pojišťovna zatím schválila léčbu pro devět klientů.

Náměstek VZP Jan Bodnár.

VZP také zdůrazňuje co nejrychlejší proces schvalování. „Je tu administrativní šiml, který zatěžuje nejen lékaře, ale i pojišťovny, protože vidíme ne úplnou účelnost naplňování legislativních požadavků. U schvalování, kde hrozí prodleva ve smyslu zhoršení zdravotního stavu pacienta, jsme schopni reagovat flexibilněji než u běžného typu onemocnění, kde dochází ke schvalování přes, dnes už skoro bývalý, paragraf 16 (nově půjde o paragraf 19 a 20). Jsme schopni dohodnout se na zrychleném řízení, nebylo by ale od věci, kdybychom dohodu lépe statuovali,“ říká k tomu nový náměstek VZP Jan Bodnár s tím, že se na toto téma plánuje v příštím roce intenzivně bavit s odbornými společnostmi.

Největší česká zdravotní pojišťovna přitom dnes ve spolupráci s odbornými společnostmi postupuje tak, že uzavírají společná stanoviska, kde jsou zahrnuta indikační kritéria i odhadované počty pacientů. Loni přitom bylo k buněčné a genové terapii schváleno 14 pojištěnců VZP, letos to bylo do dnešního dne 18.

Vedoucí programu buněčné terapie na Interní hematologické a onkologické klinice LF MU a FN Brno František Folber.

„Společná stanoviska jsou institut, který se osvědčil, takže bychom v něm minimální pro příští rok pokračovali. Co se týče textace společných stanovisek, subjektivně vnímám, že by mohla být leckdy konkrétnější. Některé údaje jsou příliš obecné, a byl bych rád, kdybychom nalezli shodu na tom, jak konkretizovat například indikační kritéria,“ míní Bodnár, podle kterého ale politika VZP vůči posuzování buněčné a genové terapie zůstane nadále konzistentní.

Nic moc neměňme, apelují lékaři

Odborníci by rádi, aby situace zůstala zachována tak, jak se ji povedlo nastavit. „Nám by stačilo, kdyby to fungovalo jako doposud a měli bychom přímou linku, aby byly rychlé kroky kontrolovatelné a podniknuté bezprostředně a s rychlou odezvou na obou stranách,“ zdůrazňuje Petr Cetkovský. „Byl bych pro to, aby se nic moc neměnilo. Je skvělé, že se to podařilo i finančně, takže když je to nad centrovou léčbu, tak jsme peníze vždycky dostali. A nastavit se podařilo i průměrné měsíční úhrady, protože kdybychom měli deset CAR-T terapií za sto milionů, tak by to mohl být problém z hlediska cash-flow,“ dodává.

„Stanoviska pro nás byla funkční, co ale považujeme za nejdůležitější, je rychlost schvalování. Byli bychom rádi, kdyby se nám u CAR-T terapie povedlo najít nadstandardní turbocestu. My už sice dnes léky při ohrožení života můžeme podat na vlastní zodpovědnost, nicméně nevím, co by mi na to řekl ekonomický náměstek,“ poukazuje profesor Mayer.

Přednosta I. Interní kliniky – hematologie 1. LF a VFN profesor Marek Trněný.

„Společné stanovisko znamená, že lidé a instituce jsou spolu schopni mluvit a hledat řešení. To je nejdůležitější,“ potvrzuje přednosta I. Interní kliniky – hematologie 1. LF a VFN profesor Marek Trněný.

Dosavadní stav chválí také Lenka Teska Arnoštová z Centra zdravotnického práva Právnické fakulty UK, která se za svého působení na ministerstvu zdravotnictví zasloužila o posílení práv pacientů. „Dva roky tu fungujeme v nějakém režimu a byla by škoda, kdyby byl tento směr opuštěn. Společné stanovisko odborníků a plátců řeší stav předvídatelnosti, na který v té době nereagovala státní správa, SÚKL ani další aktéři,“ dodává Lenka Teska Arnoštová.

Dopad novely je zatím nejasný

Změny ovšem brzy může přinést novela zákona 48/1997 o veřejném zdravotním pojištění, která platí od příštího měsíce a snaží se mimo jiné ošetřit právě onen dosavadní paragraf 16. „Novela nám přináší několik docela velkých neznámých. Novelizace hovoří o odlišných pravidlech paragrafu 16. Teoreticky by samotná úprava měla vést ke zrychlení procesu (u prvního stupně schvalování je nově 15 denní lhůta), ale uvidíme, jak bude vypadat aplikační praxe a jak se nám povede ideu zákona naplnit. Byli bychom rádi, kdyby se nám podařilo obecný mechanizmus paragrafu 16 zrychlit a zpružnit. Za sebe pak mohu deklarovat, že tam, kde je v pozadí dobro pacienta, musíme s nějakou diskrecí postupovat tak, abychom dosáhli kýženého výsledku. Pokud je tu riziko prodlevy a nelze čekat na běžné schvalovací mechanizmy, musíme se bavit o tom, že proces zrychlíme ne úplně standardním mechanizmem,“ poukazuje Jan Bodnár.

„Nastavená cesta pro současné indikace poběží dále, protože zatím funguje. Co se týče změny ve schvalování, nejsem tak optimistický, že se nám zrychlí. Přínosné by ale mohlo být, že je nově dobře popsána situace nebezpečí z prodlení. Pokud něco takového hrozí, je v zákoně napsáno, že má být pojišťovna pouze informována a ke schválení může dojít až zpětně. Určitým způsobem to bylo popsáno i ve stávající legislativě, teď je to ale definováno úžeji. To by teoreticky mohlo cestu zrychlit,“ načrtává Pavel Mlynář.

Lenka Teska Arnoštová z Centra medicínského práva.

Doposud se nám tak každopádně povedlo najít cestu, jak tu nejnákladnější léčbu zajistit pacientům rychle tak, aby z ní mohli profitovat. Tato možnost má přitom obrovský význam nejen pro samotného pacienta, ale také pro lékaře.

„Pokud bychom nepodávali v Česku nákladnou léčbu, i třeba jen pro malý počet pacientů, stalo by se české zdravotnictví frustrovaným. V onkologii by to vypadalo tak, že když lékaři vidí, že nemohou pomoci pacientovi, kterého jsou schopni o několik desítek kilometrů za hranicemi účinně léčit, tak ti ambicióznější odejdou. Těm méně ambiciózním zbude více práce a častěji nebudou dělat dobře ani to, k čemu by objektivně podmínky měli. Budou léčit pacienty sice méně nákladnou léčbou, ale se suboptimálními výsledky, takže systém nic neušetří. Naopak pokud budeme schopni pacientům léčbu poskytnout, naučíme se s ní dobře zacházet a ušetříme za marnou léčbu, která nebývá úplně laciná, ale my ji podáváme pacientům ze zoufalství, že jim nemáme co jiného poskytnout,“ uzavírá Robert Pytlík.

Kulatý stůl věnovaný dvěma letům genové a buněčné terapie v Česku se konal 7. prosince v Praze.

Kulatý stůl se konal za laskavé podpory společností Novartis a Gilead.

Michaela Koubová

Foto: Radek Čepelák

DALŠÍ ČLÁNKY Z RUBRIKY