Genová a buněčná terapie, která je díky příchodu CAR-T terapií v Česku dostupná od roku 2019, pomohla již několika desítkám pacientů s hematoonkologickými onemocněními. Do budoucna se však spektrum těch, kdo z tohoto typu terapie budou profitovat, velmi pravděpodobně rozšíří. Proto bude třeba včas hledat cesty, abychom dokázali tuto moderní, ale také finančně náročnou léčbu pacientům zajistit. Otázkou tak je, zda alespoň u části nemocných zajistit standardní úhradu, nebo nechat posouzení na individuální bázi. Problematice se věnoval Kulatý stůl ZD na téma dva roky s buněčnou a genovou terapií v ČR, který se konal 7. prosince v Praze.
„Dnes za centra mluvíme o jednotkách pacientů. Předpokládáme tedy, že potřeba určitě bude narůstat – probíhají klinické studie a prostor se bude rozšiřovat. Bude to tedy o diskuzi, ke které jsme byli vždy připraveni,“ uvádí přednosta I. Interní kliniky – hematologie 1. LF a VFN profesor Marek Trněný. „Moderní terapie nás vede k individuální úrovni. Doby, kdy šlo o tisíce pacientů, na nichž se efekt prokazoval, v tuto chvíli ustupují, a i naše přemýšlení se bude měnit,“ dodává.
Jeho slova potvrzuje předseda České hematologické společnosti ČLS JEP a přednosta Interní hematologické a onkologické kliniky LF MU a FN Brno profesor Jiří Mayer. „Z hlediska preparátů, které jsou dnes k dispozici a mají dané indikace, v počtu pacientů nebude docházet k nárůstu, protože množství pacientů v těchto indikacích je stabilní. Nicméně se objevují preparáty na další nemoci, a my budeme muset diskutovat o tom, zda má Česká republika na to, aby je sem vpustila,“ upozorňuje Jiří Mayer.
K novým indikacím pro genovou a buněčnou terapii, které by v dohledné době mohly přijít do Česka, patří folikulární lymfom a mnohočetný myelom. U druhé zmíněné indikace přitom může jít o více desítek nemocných, kde by navíc mohlo být snazší vybrat pacienty v dobrém zdravotním stavu. Indikace terapie u mnohočetného myelomu by tak počty léčených pacientů mohla zdvoj i ztrojnásobit.
„Jedná se o dva preparáty, přičemž podle informací farmaceutických firem by příští rok měla probíhat certifikace center. Pokud vše půjde dobře, mohli by být pacienti léčeni v roce 2023,“ říká k tomu vedoucí programu buněčné terapie na Interní hematologické a onkologické klinice LF MU a FN Brno František Folber.
Podle ředitele Ústavu hematologie a krevní transfuze Petra Cetkovského je navíc prostor i u dalších věkových skupin, a studie jsou i u nejrozšířenější chronické lymfoblastické leukemie.
Budou jednou terapii dělat i česká výzkumná pracoviště?
Hlavním úkolem tak nyní bude zajistit finanční udržitelnost a zároveň dostupnost pro pacienty, kteří z genové a buněčné terapie mohou profitovat. A protože jde v jejich případě o život, je zásadní také rychlost, s jakou jim bude terapie schválena. Proto je třeba nedělat zbytečné administrativní prodlevy a zároveň už dopředu poskytnout centrům jasná pravidla, za jakých pojišťovny léčbu hradí.
„CAR-T terapií bude přibývat a je velmi důležité, aby i ministerstvo zdravotnictví, které nastavuje úhradový systém prostřednictvím vyhlášky, bylo do jednání zavzato. Cílem tohoto panelu by tak měla být i výzva k novému vedení ministerstva zdravotnictví, aby centra věděla, jakým způsobem se bude do budoucna vyvíjet financování. Pacientů by se měl proces dotýkat co nejméně a péči by měli dostat co nejrychleji. Nový systém vzniklý za účasti ministerstva, plátců i nemocnic by měl předvídat úhradu ze zdravotního pojištění. To bude o to důležitější, protože v systému veřejného zdravotního pojištění už tolik peněz nebude a je otázka, jak bude nové vedení pohlížet na navýšení platby za státní pojištěnce a přísun peněz do veřejného zdravotního pojištění obecně,“ podtrhává Lenka Teska Arnoštová z Centra zdravotnického práva Právnické fakulty UK, která se za svého působení na ministerstvu zdravotnictví zasloužila o posílení práv pacientů.
Že je nutno o dalším vývoji na poli genové a buněčné terapie vést debatu zejména s odbornými společnostmi, souhlasí i zdravotní pojišťovny. „Do budoucna očekáváme přirozený rozvoj v této oblasti, tedy přirozený nárůst počtu pacientů léčených genovou terapií. Musíme tedy i do budoucna s odbornými společnostmi diskutovat racionalitu aplikace moderních terapií,“ říká náměstek VZP Jan Bodnár s tím, že doufá, že počty pacientů nebudou do budoucna stoupat v desítkách či stovkách procent.
Výzvou přitom bude i fakt, že se genová a buněčná terapie stává dostupnou i pro výzkumná pracoviště. „CD19 CAR-T umíme vyrobit a zahájili jsme studii, kde máme dva pacienty, kteří nemají indikaci pro komerčně vyráběné CAR-T. Uvidíme, jak bude studie úspěšná. Každopádně by to částečně mohlo pomoci, protože to umíme vyrobit levněji,“ podotýká Cetkovský. „CAR-T jsme skutečně schopni vyrobit a pacientům podat, ale obávám se, zda to neskončí na legislativních pravidlech, kdy pojišťovna bude ze zákona nucena hradit komerční preparáty než levnější preparáty vyvinuté v akademickém výzkumu. Současná legislativa to neumožňuje. Není to ale otázka příštího nebo přespříštího roku, ale horizontu pěti či deseti let,“ doplňuje vedoucí oddělení buněčné terapie na ÚHKT Robert Pytlík s tím, že i nadále by tato terapie měla být poskytována v rámci vysoce specializovaných center.
Možnou cestou vstupu do úhrad je i nová cesta pro orphany
Svazové pojišťovny by uvítaly, kdyby nové přípravky směřovaly k posouzení na SÚKL, a to i když jsou majoritně podávány v rámci nemocniční péče, kde platí jiná pravidla a léky jsou hrazeny v rámci centrového budgetu (přičemž jsou svazové pojišťovny stejně jako VZP v případě růstu počtu pacientů schopny pružně navýšit centrům paušální platbu). „Při posouzení na SÚKL bychom tam měli hodnocení regulátora. Na základě toho bychom mohli lépe nastavovat smluvní ujednání s průmyslem a omezit tak individuální schvalování,“ domnívá se vedoucí samostatného oddělení léčiv a zdravotnických prostředků ČPZP Pavel Mlynář a dodává, že díky tomu by se plátci dostali k posouzení nákladové efektivity a jak je intervence daleko od hranice ochoty platit.
Velkou neznámou je dnes navíc nová cesta vstupu do úhrad u léků na vzácná onemocnění, kterou přináší novela zákona o veřejném zdravotním pojištění platná od ledna příštího roku. „To se budeme všichni učit a ukáže se, zda je to hratelná cesta i pro genovou či somatobuněčnou terapii,“ konstatuje možný směr budoucí diskuse Mlynář.
Podle odborníků má však standardní schvalování svá úskalí. „Souhlasím, že optimální by bylo, kdyby SÚKL řekl, že schvaluje CAR-T terapii pro určitou skupinu pacientů a šlo by to automaticky. To bychom byli rádi. SÚKL je ale regulační orgán, který má na starosti posuzování řady aspektů, a toto jsou trochu výjimečné situace. Zní hezky, že pro určitou skupinu by to šlo automaticky, ale v řadě případů je individuální přístup důležitý,“ říká k tomu Marek Trněný.
Jak navíc poukazuje Petr Cetkovský, i kdyby šla úhrada standardní cestou, centra by se někdy zřejmě jednání nevyhnula – měla by totiž nastavený limit, a pokud by došlo k jeho překročení, beztak by situaci s pojišťovnou musela řešit.
Podle Františka Folbra by také zřejmě bylo problematické nastavit správně hranici mezi standardním/automatickým postupem a individuálním schválením. „Mohli bychom se dostat do extrémů, kdy by automatickým schválením prošlo strašně moc pacientů, anebo by naopak bylo tak přísné, že by stejně šli pacienti nakonec individuální cestou. Nastavení hranice si úplně neumím představit,“ konstatuje Folber.
Přístup musí být založený na důkazech
I podle Františka Folbra tak bude u těchto terapií vždy hodně záviset na individuálním posouzení pacienta – není totiž možné bez dalšího léčit všechny, kdo splňují indikaci stanovenou v SPC. „Nepojímá to komplexně pacienta, jeho historii, aktuální stav a to, co je pacient schopen vydržet. Nevím, jestli se to dá definovat v bodech, které jsou paušálně splnitelné bez toho, abychom se dívali na konkrétního pacienta,“ podtrhává František Folber s tím, že využití skóre hodnotícího celkový stav může smísit pacienty, jejichž stav je zhoršený právě kvůli řešenému onemocnění, s těmi, kde jsou ještě další důvody.
Plátci se však domnívají, že o něco by se definice zpřesnit dala. „U těchto specifických léčiv k tomu musíme přistupovat speciálně. U mnohočetného myelomu se nám povedlo definovat pacienta tak, aby nebyl diskriminován. Pokud je zhoršení v důsledku mnohočetného myelomu, může být terapie podána a podmínky úhrady jsou naplněny. To už SÚKL u některých přípravků umí. Lepší popsání bychom tedy mohli do plošných podmínek úhrady nějak dostat,“ reaguje Mlynář.
Lékový ústav by sice podle odborníků k úpravě podmínek daných v SPC přistoupit mohl, v současné situaci, kdy VZP uzavírá společná stanoviska s odbornými společnostmi, na jejichž základě pak revizní lékaři rozhodují, ale něco takového ze strany odborníků nelze očekávat. „My specifickou indikaci dát nemůžeme, protože nemáme data na to, že budeme někoho podle něčeho diskriminovat. Dostali bychom se na tenký led. Sami ale pacienty vyfiltrujeme podle nejlepšího vědomí a svědomí, a důkazem toho je, že pacientů je relativně málo,“ říká k tomu Jiří Mayer s tím, že i ve společném stanovisku s VZP je zaneseno, že pacient musí být v dobrém zdravotním stavu – další konkretizace na věk nebo třeba váhu ale dle něj není možná.
„Musíme u této terapie pracovat s evidence-based. Máme své zkušenosti a pocity, ale máme-li nastavovat pravidla, musí to být založeno na důkazech. A pak záleží na odpovědnosti lékařů,“ dodává Marek Trněný.
Kulatý stůl se konal za laskavé podpory společností Novartis a Gilead.
Michaela Koubová
Foto: Radek Čepelák
