Zdravotnické systémy po celém světě se dnes musí vypořádat s tím, jak budou hradit nákladné inovativní léky. Jednou z cest, jak zajistit, že úhrada půjde jen za efektivní terapií, jsou outcome-based risksharingové modely. Ty pracují s tím, že pojišťovna terapii uhradí pouze tehdy, pokud skutečně u pacienta naplní deklarované výsledky – v opačném případě jde úhrada na vrub výrobce. Problém ovšem je, že tento přístup vyžaduje komplexní data o všech pacientech s danou diagnózou. Proto se k odpilotování tohoto přístupu nabízejí vzácná onemocnění, kde je malý počet pacientů a inovativní léky zároveň bývají velmi nákladné. Na II. ročníku summitu Ekonomika zdravotnictví to řekl ředitel HTA Oaks Consulting Martin Kolek.
„Outcome-based risksharing je v případě vstupu léčivých přípravků pro vzácná onemocnění nutností. Specifikem vzácných onemocnění je, že celkový počet pacientů je sice velký, ale v jednotlivých diagnózách se často bavíme jen o jednotkách pacientů. Celé je to o tom, že pokud chceme aplikovat oucome-based risksharing, musíme mít dostatečnou datovou základnu a sofistikovaný systém, který nám ušetří čas a umožní risksharing nastavit, vyhodnocovat a kontrolovat, jestli se kýžený efekt u pacientů skutečně dostavil,“ uvádí Martin Kolek.
Základními typy risksharingových smluv jsou dnes finanční a outcome-based modely. V Česku se přitom nyní nejčastěji používá finanční typ, který je poměrně jednoduchý a není k němu potřeba žádné velké sledování dat. Nevýhodou ovšem je, že nejde o zcela spravedlivý systém. S plátci se totiž domluví celkový budget, který se za inovativní léčbu utratí, což znamená, že je nastaven strop nákladů, a to buď na pacienta, nebo na celý systém.
„V podstatě to znamená, že když léčba funguje lépe než ve studii, je za to přípravek penalizován. Pořád totiž máme stejnou částku, kterou za něj pojišťovny utratí. To, že pacienti z léčby profitují více, ve financích není zohledněno. Oproti tomu outcome-based risksharing nabízí spravedlivější schéma. Nastaví se totiž kritérium léčby, na které se cílí, a když se ho nedocílí, funguje to jako záruka a firma peníze vrátí zpět,“ vysvětluje Martin Kolek s tím, že takovýto systém je transparentní a dominantní tlak na cenu je nahrazen tlakem na efektivitu.
Tím, že by výrobci v tomto systému byli nuceni platit za neefektivní léky, by se ve výsledku tyto přípravky dostaly ze systému pryč. Nemuselo by se tak podle Kolka přistupovat k indikačním omezením, která nejsou v souladu s SPC.
Budou výrobci věřit svým produktům?
Na druhou stranu pro to, aby bylo možné outcome-based risksharing realizovat, je nezbytné mít rychlý parametrizovaný systém poskytující aktuální data. S tím souvisí i disciplína data poctivě vyplňovat. Zároveň může vyvstat obava, že některým stakeholderům nebude k datům umožněn přístup a nebudou si je moci zkontrolovat. Tyto bariéry by ale bylo možné odstranit díky kvalitním automatizovaným systémům.
Vedle toho je ale otázka, nakolik budou sami výrobci věřit svým produktům, že výsledkům dostojí, aby byli ochotni do takovýchto schémat jít. Nevýhodou pak je nejistá predikce nákladů, protože není možno dopředu odhadnout, zda bude lék fungovat stejně jako ve studii, lépe, anebo hůře. „Pokud ale bude lék pro systém nákladnější, bude to doprovázeno tím, že efekt byl ještě lepší, než se podle studie očekávalo,“ doplňuje Martin Kolek.
Že ale zavádění outcome-based risksharingu není nic jednoduchého, ukazuje příklad Itálie. Tam model zavedli pro nové zdravotní technologie už v roce 2006, jenže infrastruktura pro sledování výsledků byla závislá na manuálních vstupech. Protože byl systém náročný na personál a navíc bylo hodnocení relevantních klinických outcomes neúspěšné, povedlo se ušetřit pouze zhruba pět procent nákladů. I v dalších zemích dnes stále ještě schází datová základna, proto outcome-based risksharingy nejsou příliš využívané a upřednostňována bývají finanční schémata v podobě prostých slev či rozpočtových stropů.
První vlaštovkou je registr Lucas
Co se týče konkrétně léčby vzácných onemocnění, mívají evropské země specifické výhodnější podmínky pro vstup do úhrad, avšak většinou s pevnými kritérii. Může jít o rychlejší vstup do úhrad, vyšší hodnota hranice ochoty platit, vyšší limity dopadů na rozpočet či speciální fondy pro hrazení péče. V Česku máme od začátku letošního roku novou speciální cestu pro vstup do úhrad u léků na vzácná onemocnění, která spočívá v posouzení ministerskou komisí, v níž jsou zastoupeni i lékaři a pacienti a zohledňují se tzv. měkká kritéria, jako je dopad na kvalitu života. Podle Kolka ovšem tento způsob není nejšťastnější.
„Jedná se za zavřenými dveřmi a nikdo neví, jaký bude výsledek. Smutné na tom je, že nejsou stanovena pevná kritéria, která by říkala, tento přípravek ano, tento ne. Nejistota tu není jen pro pacienta, ale ani pro pojišťovny, lékaře a výrobce. Nikdo neví, jak plánovat, ať už z pozice plátce v podobě nákladů na léčbu, nebo z pozice výrobců, a to nemluvíme o pacientech, kteří nevědí, jestli se k léčbě dostanou,“ domnívá se Kolek s tím, že vyřešit tuto nejistotu by mohl právě outcome-based risksharing.
Pro efektivní plánování a řízení péče bychom ale potřebovali znát, kolik je pacientů s danou diagnózou a kolik je vhodných pro konkrétní terapii, kolik nemocných čerpá péči a jakou, kolik péče stojí, jaká je efektivita, úspěšnost a kvalita péče v závislosti na rozsahu a struktuře péče a také jaká je dostupnost péče, a to jak regionální, tak časová.
„Proč si myslím, že outcome-based risksharing je ideální opilotovat na vzácných onemocněních, je to, že pacientů je málo, léčba je často nákladná, protože vývoj je vzhledem k počtu pacientů u vzácných onemocnění dražší než u rozšířených nemocí, a výsledek není tak jistý, protože studie jsou prováděny na menším množství pacientů,“ vysvětluje Martin Kolek.
Vzhledem k tomu, že pacientů je málo a pečuje o ně úzký okruh odborníků, není problém je identifikovat. Musíme přitom mít informace o všech nejen v souvislosti s konkrétní léčbou, ale ohledně jejich diagnózy obecně. Pro sdílení informací o tom, jak léčba funguje, je také potřeba napojení na evropské struktury. Bylo by navíc vhodné, aby systém mohli validovat všichni, kdo se procesu účastní.
„Jde to udělat efektivně, i když je to náročné. Systémy už ale dnes existují. Příkladem je registr Lucas, který už běží u karcinomu plic, splňuje všechny požadované atributy a dokonce má integrovaný modul pro vyhodnocení preformance based risksharingu,“ uzavírá Martin Kolek.
Poděkování za podporu konference patří hlavním odborným partnerům – společnostem Roche a ORCZ a generálním partnerům Takeda, MSD, Novartis, Zentiva, Alk, Satum, ČPP a Kooperativa.
Foto: Radek Čepelák
Michaela Koubová
