Zatímco EU připravuje svůj Akt o biotechnologiích, stakeholdeři z USA varují, že bez systémové reformy může Evropa propásnout svůj biotechnologický okamžik. Komisař Olivér Várhelyi vyzývá k novému pojetí biotechnologického a farmaceutického ekosystému EU.

V reakci na výzvu Komise k předložení důkazů se ozvaly americké hlasy z průmyslové, akademické a advokační sféry, které vyjádřily jasné obavy. Evropa vyniká ve výzkumu, ale její systémy jsou stále příliš pomalé, roztříštěné a nechtějí riskovat, aby mohly zaujmout vedoucí postavení v globálních biotechnologických inovacích.

Jejich poselství, které o několik dní později zopakoval komisař Olivér Várhelyi na mezinárodním sjezdu BIO v Bostonu, který se konal v polovině června, zní, že samotná vědecká excelence výsledky nepřinese.

V Evropě podle jeho slov „…musíme dělat věci jinak v tom smyslu, že musíme usnadnit inovace v Evropě. Musíme usnadnit výrobu v Evropě. A musíme zajistit, aby se léčba dostala k pacientům mnohem rychleji.“

Pokud se tyto systémy nezreformují, mohou průlomové objevy v biotechnologiích zůstat uzamčeny v laboratoři.

Mohlo by vás zajímat

Zefektivnění klinických hodnocení: společná priorita

V odpovědi společnosti Pfizer na výzvu Komise k předložení důkazů byly tyto problémy a cesta vpřed jasně popsány. „ Akt o biotechnologiích by se měl zaměřit na optimalizaci procesu klinických zkoušek, usnadnění rychlejšího přístupu pacientů k inovativním léčebným postupům a v konečném důsledku na zlepšení postavení Evropy jako světového centra biofarmaceutického výzkumu.“

Společnost Pfizer vyzvala k rychlejšímu etickému posuzování a dřívějšímu vědeckému dialogu. Vyzvala rovněž k cílené revizi nařízení o klinických hodnoceních (CTR) a informačního systému klinických hodnocení (CTIS), které vedoucí představitelé průmyslu považují za zásadní pro budoucí konkurenceschopnost EU.

Asociace organizací klinického výzkumu (ACRO) bila na poplach pomocí dat. S odkazem na údaje zveřejněné Evropskou federací farmaceutického průmyslu a asociací (EFPIA) uvedla, že podíl Evropy na celosvětových klinických hodnoceních klesl z 22 procent v roce 2013 na 12 procent v roce 2023 – což znamená o 60 000 testovacích míst pro evropské pacienty méně.

Agentura ACRO dodala, že technická omezení systému CTIS „omezují kapacitu žadatelů o klinické hodnocení“ a nutí zadavatele a smluvní výzkumné organizace, aby nedostatky systému obcházeli, což vyžaduje další čas a náklady.

Společnost Johnson & Johnson rovněž upozornila na regulační zátěž a roztříštěnost, s nimiž se společnosti potýkají. Vyzvala tvůrce politik, aby „prováděli pravidelná hodnocení dopadů, kontroly konkurenceschopnosti a retrospektivní hodnocení toho, jak administrativní procesy ovlivňují odvětví přírodních věd, s cílem snížit do roku 2029 zbytečnou byrokracii alespoň o 50 procent a zároveň se zasadit o robustní rámec duševního vlastnictví, který by poskytoval právní jistotu a podporoval inovace a investice“.

Sjednocení roztříštěných pravidel a posílení globálních vazeb

Kromě systému zkoušek mnoho amerických přispěvatelů poukázalo na širší souvislosti: biotechnologické prostředí EU se vyznačuje právní roztříštěností a nadměrnou regulací. Americká obchodní komora při EU (AmCham EU) popsala současné prostředí jako prostředí, které se vyznačuje „roztříštěnou implementací a nekoordinovanými regulačními vrstvami“.

Varovala, že bez větší provázanosti všech předpisů, od nařízení REACH přes nařízení o zdravotnických prostředcích, nařízení o diagnostice in vitro až po farmaceutický balíček, hrozí EU ztráta investic a talentů ve prospěch regionů s předvídatelnějšími a přehlednějšími systémy.

AmCham EU vyzvala Komisi, aby svou politiku v oblasti biotechnologií sladila s důvěryhodnými globálními rámci, jako je ICH Q12 a spolupráce mezi EMA a FDA, které usnadňují interoperabilitu a omezují duplicitu.

„Biotechnologiím se nemůže dařit ve vakuu politických ambicí,“ uvedla komora a zdůraznila, že odolnost nelze zaměňovat se soběstačností.

Globální odolnost a záruky duálního využití

Společnost Johnson & Johnson podobně vyzvala EU, aby „uznala hodnotu globálních a diverzifikovaných sítí pro výzkum a vývoj, výrobu a dodávky léků a zdravotnických prostředků proti znepokojivému trendu přesouvání výroby a lokalizace“.

Centrum Johns Hopkins pro zdravotní bezpečnost se ve svém podání zaměřilo na rizika biologické bezpečnosti spojená s novými biotechnologiemi. Vyzvalo Evropskou komisi, aby převzala vedoucí úlohu při „vyžadování univerzálního screeningu syntézy nukleových kyselin pro poskytovatele“, a zároveň doporučilo, aby EU „vytvořila dohled nad výzkumem duálního využití in silico, který vzbuzuje obavy (týkající se modelů umělé inteligence a generovaných dat), aby se snížila rizika záměrného zneužití“.

Zejména zdůraznilo význam zohlednění hrozeb pandemického rozsahu a uvedlo, že „EU by měla v analýzách rizik a přínosů nových technologií upřednostnit rizika rozsáhlých pandemických škod, a to jak úmyslných, tak náhodných“.

Středisko dále uvedlo, že „odpovědné chování při vývoji technologií a provádění technických a politických záruk, které zmírňují potenciál zneužití, jsou zásadní pro dosažení následného přijetí technologií, zabránění neúspěchům v důsledku incidentů s nesprávným chováním a zvýšení důvěry veřejnosti ve vědu“.

Budování biotechnologií od základů

Američtí stakeholdeři nejen kritizovali, ale nabízeli i řešení. Společnost Pfizer se zasazovala o širší investiční strategii, která by podpořila výzkum a vývoj v rané fázi a rozšiřování, a navrhla nové finanční iniciativy pod vedením EU založené na iniciativě pro inovativní zdravotnictví. Vyzvala také k vytvoření specializovaných „biohubů“ na celém kontinentu, kde by se mohl sbližovat výzkum, výroba a regulační podpora.

V reakci sítě mládeže RareGen zaujímaly významné místo malé a střední podniky (MSP). Organizace uvedla, že „problémy se neúměrně dotýkají malých a středních podniků, spin-offů a start-upů, tedy hybných sil inovací v tomto odvětví“. Za klíčové překážky označili roztříštěné regulační rámce, omezený přístup ke kapitálu tolerujícímu riziko a nekonzistentní digitální infrastrukturu.

Jejich doporučení zahrnovala urychlení sjednocování právních předpisů a vstupu na trh, rozšiřování investičních cest a budování přeshraniční sítě talentů v oblasti biotechnologií, aby se lépe propojila evropská vědecká síla s komerčními výsledky.

Organizace Breakthrough T1D, celosvětová organizace pro výzkum diabetu 1. typu (T1D), vyzvala k větší regulační soudržnosti, která by podpořila inovace v oblasti terapií, jež se vztahují na více rámců EU.

Skupina varovala, že nejednotná pravidla EU a jednotlivých států, která zahrnují léčivé přípravky pro moderní terapii, zdravotnické prostředky a geneticky modifikované organismy (GMO), „způsobují zbytečná zpoždění a zátěž pro výzkumné pracovníky, vývojáře a výrobce“.

Vzhledem k tomu, že v Evropě probíhá více než 30 aktivních klinických hodnocení, vyzvala organizace Breakthrough T1D Komisi, aby „centralizovala a zefektivnila dohled“.

Organizace rovněž doporučila vytvořit specializovanou infrastrukturu pro podporu výroby, přičemž se inspirovala Evropskou laboratoří pro molekulární biologii (EMBL) a Nizozemskou organizací pro aplikovaný vědecký výzkum (TNO).

MediQuills, americký think tank, dodal, že vývoj rekombinantních vakcín v Evropě zaostává kvůli nepřiměřeným požadavkům na biologickou bezpečnost a nejednotným vnitrostátním pravidlům pro geneticky modifikované organismy. Naléhavě vyzval EU, aby reformovala svůj rámec pro geneticky modifikované organismy a podpořila rozšiřování technologií vakcín nové generace v soukromém sektoru.

Data a talent: životodárná síla biotechnologií

Dalším jednotícím tématem byly digitálně řízené biotechnologie. Společnost Pfizer vyzvala k vytvoření „jasného a uceleného rámce pro správu dat“, který by zajistil soukromí informací o pacientech a zároveň umožnil výzkumným pracovníkům využívat sílu dat pro inovace.

Společnost Johnson & Johnson zdůraznila potřebu „prosazovat robustní rámec duševního vlastnictví, který by poskytoval právní jistotu a podporoval inovace a investice“.

Vyzvala také k silným investicím do dovedností a naléhavě vyzvala EU, aby „začlenila odvětví přírodních věd jako kritickou součást evropského programu dovedností, zdvojnásobila počet absolventů v oblasti vědy, technologií, inženýrství a matematiky (STEM) každý rok a přilákala a udržela si mezinárodní a vysoce kvalifikovanou pracovní sílu“.

Společnost Pfizer podobně zdůraznila význam mobility a odborné přípravy a poukázala na irskou síť BioPharmaChem Skillnet jako na model celoevropského rozvoje pracovních sil v oblasti regulační vědy a procesního inženýrství.

Politický tlak: Várhelyiho biotechnologický manifest

Vystoupení komisaře Olivera Várhelyiho na mezinárodním sjezdu BIO v Bostonu vneslo do transatlantické diskuse politický impuls. „Máme před sebou jedinečnou příležitost,“ řekl účastníkům a zdůraznil, že „biotechnologie budou klíčovým pilířem“ pro poskytování rychlejší a inovativnější léčby.

„Ale aby se tak stalo, musíme dělat věci jinak,“ řekl Várhelyi. „Musíme usnadnit inovace v Evropě. Musíme usnadnit výrobu v Evropě. A musíme zajistit, aby se terapie dostávaly k pacientům mnohem rychleji.“

Uznal, že v Evropě je „nesmírně“ složitá regulace, a poznamenal, že „pokud chceme, aby se tyto nové technologie objevily, musíme jim to usnadnit, zjednodušit a mnohem rychleji je dostat na trh“.

Aby se pokles klinických studií zvrátil, je podle něj třeba, „aby se klinické studie vrátily do Evropy… tam, kde se provádějí klinické studie, se s největší pravděpodobností bude i vyrábět.“

Nový legislativní rámec je nezbytný

Várhelyi nastínil svou vizi Aktu o biotechnologiích a uvedl, že EU musí „vytvořit legislativní rámec, který otevře možnosti vývoje těchto nových terapií“. Za strategické priority označil umělou inteligenci, genovou terapii a lepší integraci mezi léčivy, zdravotnickými prostředky a digitálním zdravím.

V souvislosti se spoluprací mezi EU a USA zdůraznil vzájemnou závislost: „Jsme v tom společně.“ Várhelyi uvedl, že prozkoumá možnost rozšíření stávajících dohod o vzájemném uznávání mezi Evropskou agenturou pro léčivé přípravky (EMA) a americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA), a zdůraznil význam „vzájemného uznávání“ klinických hodnocení a omezení duplicity.

K budování výrobních kapacit Várhelyi uvedl, že EU zavedla flexibilní rámec státní podpory, který členským státům umožňuje upřednostňovat investice do biotechnologií s „povolovacími postupy maximálně do 60 dnů“.

Pokud výroba v EU zůstane neperspektivní, „nezapomeňte, že jsme obklopeni kandidátskými zeměmi“, které již uplatňují správnou výrobní praxi (SVP) a další normy EU a mohou se zapojit do dodavatelských řetězců.

Shrnul, co je v sázce, a varoval: „Chceme v této soutěži zvítězit. Nemáme jinou možnost než vyhrát. Nemůžeme si dovolit prohrát.“

Nicole Verbeeck

Článek byl převzat ze zpravodajského portálu EU Perspectives, který stejně jako Zdravotnický deník, Ekonomický deník a Česká justice patří do vydavatelství Media Network.