Únorové zasedání Evropské lékové agentury (EMA) přineslo zásadní zprávy pro miliony Evropanů. Historicky první kombinovaná mRNA vakcína slibuje zjednodušení podzimního očkování proti chřipce a covidu jedinou dávkou. Velký posun nastal i v dětské onkologii, kde nová cílená terapie otevírá další možnosti v léčbě nejčastějšího mozkového nádoru u dětí. Celkem agentura schválila 12 nových léčiv; 2 zamítla.

Jedním z přípravků, které na svém únorovém zasedání schválila Evropská léková agentura, je mRNA vakcína proti chřipce a covidu zároveň mCombriax od Moderny. Jde o vůbec první takové očkování pro lidi ve věku 50 let a více. Do začátku února přitom bylo v Evropě nahlášeno celkem skoro 282 milionů případů covidu. A symptomatických případů chřipky bývá ročně kolem 50 milionů.

Většina průběhů covidu a chřipky sice je mírná nebo středně závažná, ale vyskytují se i závažné případy, zejména u starších a lidí s oslabeným imunitním systémem. A ty mohou pacienta stát život. Pokud se přitom člověk nakazí oběma viry zároveň, je riziko těžkého průběhu ještě větší.

„mCombriax funguje stejně jako jiné vakcíny tím, že připravuje tělo na obranu proti infekci. Obsahuje messenger RNA s instrukcemi pro tvorbu proteinů, které se nacházejí u viru SARS-CoV-2 a následujících sezónních virů chřipky: chřipka typu A-H1N1, chřipka typu A-H3N2 a chřipka typu B linie Victoria. Jako první kombinovaná vakcína proti covid-19/chřipce nabízí mCombriax lidem možnost jednorázového očkování k ochraně proti oběma nemocem,“ uvádí Evropská léková agentura.

Mohlo by vás zajímat

Při rozhodování agentura vycházela ze studie zahrnující 8 tisíc lidí nad 50 let. Ta ukázala, že osoby, které dostaly vakcínu mCombriax, měly hladiny protilátek proti chřipce a SARS-CoV-2 obdobnou jako ti, kdo dostali zvlášť mRNA vakcínu proti covidu Spikevax a očkování proti chřipce Fluzone HD/Fluarix.

Chemoterapie mívá velké nežádoucí účinky

Podmínečné schválení dále dostal lék Ojemda (tovorafenib) společnosti Ipsen k léčbě dětí od věku půl roku, které mají gliom nízkého stupně malignity. Jde o nejčastější nádor mozku u dětí. Přestože je přežití obecně vysoké, mnoho pacientů trpí závažnými dlouhodobými komplikacemi ovlivňujícími zrak, pohyb, učení a celkový vývoj. Ve výsledku tak má nemoc velký dopad na kvalitu jejich života.

Současné možnosti léčby zahrnují chirurgický zákrok a chemoterapii. Ta sice může být u některých pacientů účinná, její přínosy jsou ale často mírné a mnohdy způsobuje značné vedlejší účinky. Cílená terapie je navíc dostupná pouze pacientům, jejichž nádory mají mutaci BRAF V600E. Pro ty, jejichž onemocnění se po této léčbě zhorší, však neexistují žádné další možnosti léčby.

Nádor přestane růst

Ojemda je nová perorální cílená terapie podávaná jednou týdně, která je určená pro širší skupinu pacientů. Terapii lze použít, pokud má nádor určité změny v genu BRAF, a to u pacientů, jejichž onemocnění se zhoršilo navzdory předchozí léčbě jedním nebo více systémovými léky. Účinná látka tovorafenib funguje tak, že blokuje proteiny RAF zapojené do růstu nádoru.

Rozhodnutí lékové agentury je založeno na datech z klinické studie, do které bylo zařazeno 77 pacientů. 40 pacientů (52,6 %) na léčbu zareagovalo a odpověď trvala v průměru 18 měsíců. U žádného pacienta bohužel nádor zcela nezmizel. 29 zareagovalo na léčbu částečně, kdy se velikost nádoru zmenšila alespoň o 50 % a neobjevily se nové léze. 11 pacientů dosáhlo mírné odpovědi, to znamená 25 až 49procentní zmenšení velikosti nádoru.

Aby společnost potvrdila účinnost a bezpečnost léku, zavázala se předložit výsledky probíhající randomizované, kontrolované studie fáze 3.

Jednorázový lék na spavou nemoc

Souhlas agentury dále získaly léky:

  • Onerji (levodopa/karbidopa) firmy Tanabe k léčbě dospělých s pokročilou Parkinsonovou chorobou.
  • Rhapsido (remibrutinib) společnosti Novartis k léčbě chronické spontánní kopřivky.
  • Palsonify (paltusotin) od Crinetics Pharmaceuticals k léčbě akromegalie, vzácné hormonální poruchy, která je způsobena nadměrnou produkcí růstového hormonu hypofýzou.
  • Xolremdi (mavorixafor) firmy X4 Pharmaceuticals k léčbě syndromu WHIM, což je velmi vzácné dědičné onemocnění, při kterém jsou pacienti náchylnější k infekcím. WHIM je zkratka pro bradavice, hypogamaglobulinemii (nízká hladina protilátek), infekce a myelokathexi (stav, kdy jsou imunitní buňky zachyceny v kostní dřeni a brání jim v boji s infekcemi). Pacienti dlouhodobě trpí infekcemi a hrozí jim vyšší riziko rakoviny způsobené viry.

Souhlas k použití mimo EU navíc dostal přípravek Acoziborole Winthrop (acoziborol) od Sanofi Winthrop Industrie, což je jednorázový perorální lék na spavou nemoc způsobenou prvokem Trypanosoma brucei gambiense. Onemocnění způsobené touto bakterií je bez léčby obvykle smrtelné a současné terapie jsou složité. Naštěstí se ale daří přenos parazita v mnoha zemích eliminovat a díky tomu je v Africe nyní ročně hlášeno méně než tisíc případů.

Trypanosoma brucei gambiense čili g-HAT se šíří kousnutím muchy tse-tse. V prvních několika dnech po infekci mohou mít pacienti horečku, bolest hlavy a vyrážku. Pozdější fáze postihuje nervový systém a způsobuje poruchy spánku a změny chování. Nový lék je účinný ve všech stadiích, čímž odpadá nutnost lumbální punkce a hospitalizace. To léčbu zjednodušuje a zpřístupňuje.

Rozhodnutí vychází ze studie zahrnující 208 dospělých a dospívajících od 15 let s g-HAT, kteří dostali jednorázovou dávku léku. Výsledky ukázaly, že po 18 měsících byla léčba úspěšná u přibližně 95 % (159 ze 167) osob s pozdějším stadiem onemocnění a u 100 % (41 ze 41) v prvním a středním stadiu. To znamená, že pacienti neměli klinické příznaky, nevyskytovaly se u nich paraziti a hladina bílých krvinek byla pod stanovenou hranicí.

Dvě nesouhlasná stanoviska

Agentura dále přijala pozitivní stanoviska k 6 biosimilárním léčivům:

  • Bysumlog (inzulin lispro) a Dazparda (inzulin aspart) k léčbě diabetu.
  • Fubelv (etanercept) k léčbě revmatoidní artritidy, juvenilní idiopatické artritidy, psoriatické artritidy, axiální spondyloartritidy, ložiskové psoriázy a dětské ložiskové psoriázy.
  • Poherdy (pertuzumab) k léčbě rakoviny prsu.
  • Tuyory (tocilizumab) k léčbě revmatoidní artritidy, covidu-19, systémové juvenilní idiopatické artritidy, polyartikulární juvenilní idiopatické artritidy, závažného nebo život ohrožujícího syndromu uvolňování cytokinů indukovaného CAR-T buňkami a obrovskobuněčné arteritidy.
  • Zandoriah (teriparatid) k léčbě osteoporózy.

Ne naopak řekla agentura léku Daybu (trofinetid) od Acadia Pharmaceuticals. Jde o přípravek určený k léčbě Rettova syndromu, genetického onemocnění doprovázeného mentálním postižením, ztrátou řeči a regresí získaných dovedností ve věku od 6 do 18 měsíců. Zamítnut byl také Iloperidone (iloperidon) od Vanda Pharmaceuticals určený k léčbě schizofrenie a akutní léčbě manických nebo smíšených epizod spojených s bipolární poruchou.