Zatímco v dostupnosti komerčních genových a buněčných terapií patří Česko do první evropské desítky, ve vlastním akademickém vývoji se až tak moc nemáme čím chlubit. Pokud by přitom stát podpořil vlastní vývoj a výrobu CAR-T léčby, mohl by ušetřit stamiliony. Vedle naděje pro pacienty, u nichž jiná terapie selhává, je třešničkou na dortu prestiž univerzit. Význam českého akademického výzkumu CAR-T terapií přiblížil na sympoziu Zdravotnického deníku Genové a buněčné terapie v Česku přednosta Kliniky hematoonkologie FN Ostrava a předseda České myelomové skupiny Roman Hájek.
„V úhradě CAR-T terapie jsme na tom dobře. V roce 2024 jsme byli mezi deseti nejlepšími v Evropě a myslím, že tam jsme stále i letos. Když ale přeskočíme na vědu, výzkum, vývoj a klinické akademické studie, tak na tom tak dobře nejsme. Čínu, která je číslem jedna, nikdy nedoženeme. V CAR-T terapiích se ji snaží dohnat Amerika, ale nedožene ji, protože mají ostřejší regulace. A Evropa má nejen ostřejší regulace, ale i obrovskou byrokracii. Když to spojíme s C.K. Rakouskem, naší byrokracií a všemi konzervatismy, které tu jsou, a neschopností se pohnout dál bez flexibility, nemůžeme na tom být dobře,“ konstatuje Roman Hájek.
Přesto jsou podle něj i u nás pozitivní vlaštovky. A při srovnání se střední a východní Evropou jsme jediným státem, kde běží klinické studie včetně těch akademických i další výzkum v oblasti hematoonkologie.
Připomeňme, že CAR-T terapie spočívá v odběru bílých krvinek (T-lymfocytů) pacienta, které se následně v laboratoři geneticky upraví. Vloží se do nich gen pro takzvaný chimérický antigenní receptor (CAR), který jim umožní rozpoznat rakovinné buňky. Buňky pak pacient dostane formou infuze zpět.
Mohlo by vás zajímat
CAR-T akademické studie dělá jen jedno české centrum
CAR-T terapie u nás podává 9 center, klinických studií se jich ale účastní jen 7. Akademický výzkum dělají 4 centra a akademické studie s CAR-T provádí pouze jedno centrum – Ústav hematologie a krevní transfuze.
„Máme tu také dobře postavenou facilitu U svaté Anny vedenou docentkou Koutnou. Ta už má zkušenost s buněčnou terapií, protože komerčně dělají mezenchymální buňky a virus specifické T-lymfocyty. Mají připravenou i CAR-T facilitu. Zaměřují se na solidní nádory a jednáme o tom, že nám pomohou doplnit portfolio hematoonkologie,“ popisuje Hájek.
Podle něj tu máme i centrum excelence CREATIC při Masarykově univerzitě v Brně, které by taktéž bylo možné do budoucna nejen k vývoji a výrobě CAR-T terapií využít.
Bude možné využít darované buňky?
Další výzkum pak provádí Blood Cancer Research Group a LERCO OU v Ostravě, kde působí i sám profesor Hájek.
„Od začátku, sedm let zpátky, se systematicky věnujeme alogenním CAR-T (běžně se provádějí autologní CAR-T terapie, tedy vyrobené z vlastních buněk pacienta, pozn. red.). Výhodou by měla být logistika. Představte si, že přijde dárce, vezmete mu krev, vyrobíte CAR-T buňky pro 10 či 15 pacientů, zamrazíte je a pak je můžete podávat. Je to flexibilnější a ekonomická náročnost je dramaticky nižší než u autologních CAR-T. K happyendu ale ještě chybí, aby se ve světě ukázalo, že tato léčba funguje lépe, než je doposud dokázané,“ přibližuje Hájek.
Výrobní facilita má být hotová letos v červnu a akademické studie snad odstartují v roce 2027. Kapacita ovšem bude malá a nemůže produkovat více různých terapií dohromady.
Výzkum běží také při Laboratoři nádorové biologie a imunoterapie v Plzni. Tady se vědci zaměřují hlavně na NK buňky (Natural Killer Cells, tedy přirození zabijáci, jsou bílé krvinky vrozené imunity, které okamžitě ničí nádorové a virem infikované buňky). „Všichni se ale posunujeme velmi pomalu,“ dodává Hájek.
Na úsporu půl miliardy stačí výroba 125 dávek
A proč u nás vlastně výzkum v hematoonkologii a CAR-T terapiích konkrétně potřebujeme? „Pro univerzity a nemocnice je strašně důležitý. Pro nás jsou důležité s tím související publikační výstupy, patenty i spin-off skupiny. A pro nemocnice je zase důležitá dostupnost inovativní léčby a naděje pro nemocné, pokud vyvineme něco nového, co by mohlo fungovat tam, kde zatím nic nefunguje,“ přibližuje Hájek.
A pak je tu ekonomická stránka věci. Jen v Ostravě ušetří díky klinickým studiím zhruba 200 milionů ročně, což je 30 % tamních nákladů na centrové léky. Při přepočtu na celou republiku se tak na centrových lécích uspoří 1,5 až 2 miliardy ročně.
Hájek zároveň odhaduje, že se v hematoonkologii ustálí spotřeba CAR-T na celou republiku během dvou let zhruba na 300 dávkách. Pokud přitom klesne do té doby cena za jednu na 5 milionů korun, znamená to náklady 1,5 miliardy.
„Jaká by měla být produkce akademických CAR-T, aby tam byla vidět výrazná úspora, tedy 500 milionů? Bylo by třeba vyrobit jen 125 kusů á 1 milion nebo 160 kusů á 2 miliony korun za rok. To je celé. Ale máme od toho strašně daleko. Je tedy otázka, zda tady mohou být takové podmínky, abychom toho dosáhli. A zda takové aktivity nemá výrazněji podpořit jak ministerstvo zdravotnictví, jak se stalo například v Holandsku, tak zdravotní pojišťovny,“ dodává Hájek.
