Do tuzemské hematoonkologie vstupuje nová CAR-T terapie, první pacient ji dostane už v červnu. Tato moderní forma genové léčby, která využívá vlastní T-lymfocyty pacienta, znamená zásadní posun v léčbě některých závažných nádorových onemocnění. Jako v jedné z prvních zemí v Evropě tak bude v Česku dostupných všech 6 terapií schválených v Evropské unii. Všeobecná zdravotní pojišťovna (VZP) o tom informovala v tiskové zprávě.

T-lymfocyty pacienta odborníci při CAR-T terapii v laboratorních podmínkách geneticky upravují tak, aby dokázaly rozpoznávat a ničit nádorové buňky. A následně je vrátí zpět do organismu.

V Evropské unii je v současnosti schváleno 6 CAR-T přípravků. A všechny jsou nyní dostupné také českým pacientům díky úhradě ze systému veřejného zdravotního pojištění. Česká republika se tím zařadila mezi první evropské země, které mají k dispozici kompletní portfolio všech schválených CAR-T terapií.

Pozitivní odezva u 99 % pacientů

Nově dostupná terapie míří především k pacientům s mnohočetným myelomem, závažným nádorovým onemocněním krvetvorby vznikajícím v kostní dřeni. Primárně je určena dospělým pacientům s mnohočetným myelomem, kteří již podstoupili alespoň jednu předchozí terapii.

Princip léčby spočívá ve využití vlastního imunitního systému pacienta. Z odebraných bílých krvinek se připraví individuální léčivý přípravek, který je „ušitý na míru“ konkrétnímu nemocnému. „Nově vstupující CAR-T terapie má u pacientů mimořádně dobrou odezvu, zhruba 99 % pacientů odpoví na léčbu. VZP předpokládá, že nově vstupující CAR-T terapie by do konce roku 2028 mohla být podána až 80 našim klientům,“ popisuje ředitel VZP Ivan Duškov.

Čeští pacienti na CAR-T terapie čekali delší dobu. Mimo jiné i kvůli vysoké celosvětové poptávce a omezené výrobní kapacitě. „To ukazuje, o jak mimořádně účinnou léčbu jde. Chci ocenit mimořádně konstruktivní a rychlé jednání VZP. Jsem velmi rád, že pro prvního nemocného v České republice se lék už vyrábí a dostane jej v červnu. Možnost časného použití od prvního relapsu onemocnění umožní co nejefektivnější použití této unikátní léčby,“ uvedl přednosta Kliniky hematoonkologie Fakultní nemocnice Ostrava Roman Hájek. Pacienti podle něj ocení skutečnost, že jde o jednorázovou léčbu, což podpoří jejich následnou kvalitu života.

Mimořádně technologicky náročný proces

CAR-T terapie se nevyužívá pouze u mnohočetného myelomu, ale také u vybraných dalších hematologických malignit. Její přelomovost spočívá v mechanismu účinku. Upravené imunitní buňky po návratu do organismu aktivně vyhledávají nádorové buňky a likvidují je. „U některých diagnóz dokáže CAR-T terapie výrazně změnit dosavadní nepříznivou prognózu a nabídnout pacientům šanci i tam, kde byly možnosti léčby velmi omezené,“ vysvětluje Duškov.

Genetická úprava buněk je technologicky velmi náročný proces, který dokáže zajistit pouze omezený počet specializovaných laboratoří v Evropě. T-lymfocyty jsou při výrobě vybaveny speciálním receptorem, který jim umožňuje rozpoznat konkrétní molekuly na povrchu nádorových buněk a cíleně na ně zaútočit.

Mohlo by vás zajímat

Po dokončení výroby jsou upravené buňky přepraveny zpět do léčebného centra a pacientovi podány jednorázově nitrožilní infuzí. Výroba léčivého přípravku trvá několik týdnů. Celý proces od odběru buněk po jejich navrácení pacientovi, označovaný jako „od žíly k žíle“, obvykle zabere 22 až 28 dní. Výrobu a logistiku zajišťují specializované závody například v Německu, Belgii nebo Velké Británii.

Právě složitá výroba a logistika patří mezi hlavní překážky širšího rozšíření CAR-T terapií. Dalším významným limitem jsou velmi vysoké náklady na léčbu. V České republice proto mohou tyto přípravky podávat pouze vysoce specializovaná centrech hematoonkologické péče.