Léčivé přípravky pro moderní terapie, kam spadají i buněčné a genové terapie, jsou velkým krokem směrem k personalizované medicíně, říká náměstek ministerstva zdravotnictví Filip Vrubel. Pacientům mohou přidat léta strávená v plné kvalitě zdraví. Hodnocení těchto přípravků z hlediska úhrady z veřejného zdravotního pojištění ovšem bude muset doznat změn, na kterých nyní ministerstvo pracuje. Vedle nákladové efektivity, je třeba použít tzv. měkká kritéria, v „multi-kriteriálním rozhodovacím algoritmu“. Náměstek Vrubel přiblížil svůj náhled na toto téma Zdravotnickému deníku.
Jak se vy osobně díváte na buněčnou a genovou terapii? Myslíte si, že je to něco tak nového, že bychom mohli hovořit třeba o generační změně léčby?
Já tuto terapii neumím hodnotit z medicínského hlediska, ale pokud se na ní podívám ze systémového či regulatorního hlediska, pak je to bezesporu velká změna, která si vyžádá nové způsoby hodnocení. Ale takových novinek a zásadních inovací bylo i v nedávné historii víc. Ze začátku byly spojeny s určitými obavami a pak si našly své místo v rámci poskytování zdravotní péče. Typickým příkladem je biologická léčba, která ještě relativně nedávno byla velkou novinkou, provázenou obavami z dopadu do rozpočtu veřejného zdravotního pojištění. Dnes je už relativně běžnou záležitostí. Masové nasazení biologické léčby nejen v ČR, ale i jinde v Evropě a ve světě, vedlo k poklesu cen a tedy dostupnosti pro běžné systémy zdravotního pojištění, postavené na sociálním a solidárním principu tak, jako je náš sytém. Vnímám tedy obavy v řadách odborníků, ale i zdravotních pojišťoven, ohledně nákladů těchto nových terapií. Tyto obavy jsou stejně legitimní, jako když se před lety řešila nejenom biologická léčba, ale třeba i rozvolňování preskripčních, nebo indikačních omezení, které jsou také spojené s určitými náklady navíc. Úlohou státu je v tuto chvíli poskytnout dostatek nástrojů, aby na jedné straně dodavatelé, na straně druhé zdravotní pojišťovny, byly schopny najít takový režim existence těchto technologií v systému veřejného zdravotního pojištění, který je učiní dostupnými pro české pacienty. Na druhou stranu, genová terapie a podobné zásadní a finančně náročné inovace nás budou nutit intenzivněji řešit budoucnost financování zdravotnictví v ČR, protože je potřeba se na ten problém dívat mnohem více komplexně.
Je tou zásadní změnou, která si vyžádá možná trochu jiný regulatorní přístup, skutečnost, že je genová terapie jednorázovou léčbou?
V konkrétních případech ano, ale celkově je genová terapie obecně pojem, který může zahrnovat mnoho různých druhů terapií, různých onemocnění. Nyní přichází na trh opravdu dva přípravky, o kterých víme, že se také zajímají o vstup do systému veřejného zdravotního pojištění a ty splňují to, co vy říkáte. Obecně vzato, regulatorně, ale spadají pod pojem „léčivý přípravek pro moderní terapie“, což nemusí být jenom genová terapie, ale i somato-buněčná terapie, nebo přípravky tkáňového inženýrství. Cílí na celou škálu různých druhů onemocnění. Umím si tudíž představit, že se tyto terapie uplatní i při chronické léčbě. Je to otevřené téma. Tak či tak, léčivé přípravky pro moderní terapie jsou velkým krokem směrem k personalizované medicíně, což kvalitativně může v některých diagnózách posunout léčbu někam dál, ale rozhodně to neznamená, že by plošně nahradily stávající zavedenou léčbu. I tak ale pravděpodobně budou v následujících dekádách znamenat čím dál větší podíl na výdajích zdravotních pojišťoven za léky.
Pokud zůstaneme u těch jednorázových terapií, bude u nich třeba volit jiný způsob posuzování nákladové efektivity?
Určitě. Toto umí zhodnotit nákladová efektivita zejména v kvalitě života, protože zohledňuje počet přidaných let v plné kvalitě zdraví. Počítá se poměr inkrementálních nákladů a přínosů, tzv. ICER, který umí vypočítat, kolik by stál hypotetický rok přidaného života v plné kvalitě zdraví při použití hodnoceného léčivého přípravku. A věřím, že tyto inovace, o kterých hovoříme, budou mířit na vysokou hodnotu oněch přidaných let v plné kvalitě zdraví. Problém spíš je, zda máme dostatek dat, která jsou schopná tento parametr prokázat. Tohle bude první riziko, první nejistota, která se bude týkat nových technologií.
Vzhledem k jejich nákladnosti je zde asi důležité, více než jinde, aby pojišťovny a výrobci, nebo dodavatelé, nějakým způsobem sdíleli finanční rizika zpřístupnění léků pacientům. Jak by to mělo probíhat?
Standardní typ sdílení rizika mezi zdravotní pojišťovnou a farmaceutickou firmou dnes spočívá spíše na úrovni ekonomických zajištění ve smyslu zastropování nákladů do systému veřejného zdravotního pojištění, nebo poskytování slev. U nových typů technologií si umím představit, že víc na místě je opravdu řešení těch konkrétních výstupů. To znamená, jestliže přichází technologie, která tvrdí, že má určitý účinek, a zvláště v situaci, kdy ten účinek dnes není ještě prokázán v dlouhodobém horizontu, protože takhle nejsou ani designovány klinické studie, je určitě velmi fér, aby farmaceutická firma nabídla takové podmínky, které zajistí, že bude zpětně hodnocena reakce (odpověď – response) každého jednotlivého pacienta na danou technologii. Bavíme se tím pádem o schématech, postavených na hodnocení účinku daného léku u daného pacienta. Ověří se, zda skutečně nastal kýžený efekt, který byl na začátku slibován. Pokud ano, pak samozřejmě je plně na místě, aby zdravotní pojišťovna léčbu zaplatila tak, jak byly na začátku SUKLem stanoveny podmínky a výše úhrady. Ale pokud ne, tak aby zde byl nějaký mechanismus, kdy farmaceutická firma, dodavatel, bude kompenzovat negativní efekt, resp. efekt, který se nedostavil. Samozřejmě neříkám, jakým způsobem kompenzovat. Neříkáme, jestli kompletně, nebo jak. To už je otázka dohody mezi zdravotní pojišťovnou a dodavatelem a konkrétní technologie a mechanismu jejího účinku.
Co byste očekával v této souvislosti od odborných společností?
Odborná společnost je zde nezastupitelná zejména v tom, aby pro SUKL identifikovala způsob léčby daného onemocnění. Měla by popsat, jak léčba daného onemocnění probíhá dnes, a pokud přijde nový léčivý přípravek, kam ho do schématu léčby zasadí, tedy jaké je jeho potenciální postavení v klinické praxi. Co dává smysl použít v léčbě jako první, co po té, když první linie selže, do jaké linie spadá hodnocený léčivý přípravek, pro jaké typy pacientů je nasazen. Velmi důležitá zde bude i diagnostika. Je třeba identifikovat, jaké přesné diagnostické postupy se uplatní před tím, než bude rozhodnuto, zda danému pacientovi léčivý přípravek pro genovou terapii bude poskytnut. Spolupráce mezi SUKLem a odbornými společnostmi je dnes už na velmi vysoké úrovni. Odborné společnosti jsou součástí procesu, umí identifikovat postavení léčivého přípravku v klinické praxi a řada z nich umí zohledňovat ekonomické dopady nových intervencí a definovat pacienty, kteří mohou z nasazení nejdražších léků skutečně profitovat.
Zmínil jste, jak je definována buněčná a genová terapie v platném zákoně. Připravujete nějaké další legislativní úpravy?
Dneska je ta léčba upravená v legislativě pouze, co se týče registrace léků. Máme kategorii léčivých přípravků pro moderní terapie, která je plně harmonizovaná v rámci celé EU. Registrace takových léků běží na centralizované úrovni u Evropské lékové agentury. Proces výzkumu, vývoje, klinických hodnocení a registrace je znám a popsán. V tuto chvíli chybí pro tyto léky specifický následný proces reálného vstupu na trh, získání regulované ceny a regulované úhrady. A to ovlivňuje dostupnost těchto léčiv pro pacienta.
Je třeba to upravovat, nevystačí se se současnými postupy?
Domníváme se, že je potřeba to upravit. Dnešní postupy se sice mohou uplatnit, ale ve valné většině případů by takové žádosti nebyly úspěšné, a to z toho důvodu, že nový léčivý přípravek, který přichází na trh, musí splnit nejenom to, že je akceptovatelný z hlediska dopadů do rozpočtů veřejného zdravotního pojištění, ale musí prokázat i nákladovou efektivitu. Celá řada inovativních léčiv nemá problém tuto nákladovou efektivitu, akceptovatelnou hranici ochoty platit splnit. Nicméně u nejmodernějších technologií to bude problém ze dvou možných důvodů. Tím prvním je, že cena těchto technologií bude ze začátku příliš vysoká. Nemáme úplně jasná data o dlouhodobém efektu. Nevíme, jakýbude poměr inkrementálních nákladů a přínosů daného léčivého přípravku. Tím pádem může být výsledek takový, že daný lék daleko překračuje hranici nákladové efektivity. To je jedna z možností. Pravděpodobně tam bude i druhá možnost, totiž, že vůbec ta technologie bude spojena s takovými nejistotami, že nelze validně a správně analýzu nákladové efektivity připravit. Což je dnes ale taktéž důvodem pro to, aby se takovým léčivým přípravkům nestanovila úhrada. Tudíž jsme přesvědčeni, že u těchto nejmodernějších léků, stejně tak jako u léků pro vzácná onemocnění, je potřeba, aby se uplatnila trochu jiná kritéria pro přiznání úhrady z veřejného zdravotního pojištění. Aby se více podpořila měkká kritéria, v jakémsi multi-kriteriálním rozhodovacím algoritmu, kde bude hrát roli právě přínos pro pacienta, kvalita života, společenské dopady, socioekonomické dopady, které se dnes neumí v procesu vstupu léčivého přípravku na trh dostatečně zohlednit. Tato kritéria by měla mít větší přednost před nákladovou efektivitou samotnou. Na tom se nyní pracuje. Příslušná novela zákona o veřejném zdravotním pojištění je nyní ve vnitřním připomínkovém řízení.
Myslíte, že se už letos některé z léků pro buněčnou a genovou terapii dostanou k českým pacientům?
Podle mých informací buď o úhradu bylo v nedávné době požádáno, nebo se bude žádat, protože dodavatelé už vstoupili do jednání se zdravotními pojišťovnami, resp. se SUKLem tak, aby si správně připravili žádost o získání úhrady. Samozřejmě oni tu žádost mohou podat už nyní. Legislativa jim to umožňuje s těmi výhradami, resp. nejistotami, které jsem tu popsal. Pokud by prokázali validně a metodicky správnou analýzu nákladové efektivity a splnili by tu hranici ochoty platit, pak mohou být jejich přípravky hrazeny už dnes. Pokud by však narazili na nedostatky současné legislativní úpravy, pak by jim pomohla až novela, kterou v tuto chvíli připravujeme a ta by mohla být účinná nejdříve až v druhé polovině příštího roku.
Tomáš Cikrt
