Úterý, 22. června, 2021

Mnohočetný myelom: do ČR míří léky, které prodlouží život o roky. Za cenu, kterou si asi nebudeme moci dovolit

DALŠÍ ČLÁNKY AUTORA

Situace začíná být kritická, a to ještě nejsme v nejhorším – pokud tedy nebudeme urychleně jednat. Tak by se dal shrnout stav na poli centrové péče, která v posledních letech stojí stále více peněz a zároveň se ocitá pod větším tlakem než kdy dříve. Předzvěstí toho, jak bude situace vypadat v řadě oblastí využívajících nákladnou terapii, je přitom podle odborníků léčba pacientů s mnohočetným myelomem. Současná péče dává nemocným roky života místo měsíců, už nyní je ale velmi drahá. Přípravky, které míří na náš trh, pak život o další roky prodlouží – jenže nemoc nevyléčí a zároveň stojí ještě mnohem víc než léčba současná. O tom, jak dál postupovat, diskutovali odborníci na prosincovém semináři v poslanecké sněmovně. Podle lékařů by přitom mohlo napomoci zavedení risk sharingových a cost sharingových programů, které by mohly ušetřit třetinu prostředků. Pojišťovny ovšem tuto cestu tak nadějně nevidí.

 

„Mnohočetný myelom lze modelově uvést jako příklad, kdy systém selhává. Potýkáme se se základními potížemi ufinancovat to, co máme, a to v období, do kterého se řítí několik velmi účinných, ale také pekelně drahých léčebných kombinací. Proto se snažíme pozvednout hlas a upozornit na to. Systém je svým způsobem schizofrenní – v nelehké situaci je pojišťovna, managementy nemocnic i přednostové a lékaři, na které to dopadá a kteří musí rozhodnout, kdo bude či nebude léčen,“ říká předseda České myelomové skupiny profesor Roman Hájek z ostravské kliniky hematoonkologie. O problematice nákladné léčby v hematoonkologii obecně jsme psali zde.

Mnohočetný myelom je druhý nejčastější krevní nádor, který je velmi komplikovaný a nepřichází u něj v úvahu monoterapie. Celkově tvoří desetinu hematoonkologických malignit a jedno procento nádorů obecně. Ročně je diagnostikován u šesti stovek pacientů (medián věku je 63 let), a protože se daří rozevírat nůžky mezi incidencí a mortalitou, léčených pacientů každoročně přibývá. Zatímco v roce 2010 tak bylo ve všech českých centrech sledováno 1440 pacientů, loni už to bylo 2091.

Podle profesora Hájka měl vývoj léčby tři zlomové body – zavedení alkeranu, melfalanu a dexametazonu, což jsou léky, které jsou využívané i dnes, po 40 letech od zavedení, a to za zlomek ceny oproti lékům novým. Dalším zásadním zlomem byla autologní transplantace kostní dřeně, která navzdory tomu, že byla ještě na přelomu tisíciletí považována za terapii velmi nákladnou, dnes stojí jako dva měsíční cykly léčby nové. Třetím skokem pak bylo zavedení přípravků Revlimid a Velcade.

„Říká se, že v posledních pěti letech jde o nádor s nejvíce efektivní léčbou a největším pokrokem měřeným délkou přežití a dobou do progrese. Nás teď čeká další období, do kterého se doslovně hrnou nové léky, a my si zase myslíme, že to bude revoluční, ale ekonomicky úplně zdrcující,“ konstatuje Roman Hájek s tím, že dnes se týká úplné vyléčení deseti procent pacientů. Pro takovýto efekt je ale potřeba i do budoucna nejvíce investovat hned na začátku léčby, a to jak intenzitou terapie, tak ekonomicky. Se současnými možnostmi by tak během pěti let bylo možné vyléčit celou třetinu až 40 procent pacientů. „Tito pacienti už nikdy nebudou potřebovat léčit a zemřou na nějakou běžnou chorobu. Tam směřujeme, v této chvíli je ale systém tak přeregulovaný, že se k lékům, které bychom chtěli přidat, nemůžeme dostat. Je to částečně nepochopením pojišťoven, ale i systému, protože léky pro toto ještě nejsou schváleny. Je také pravda, že narážíme na velkou konzervativnost lékařů,“ přiznává Hájek.

Miliarda navíc u jediné diagnózy

Léky, které k nám nyní přicházejí, se ovšem zaměřují na ovlivnění méně efektivní části léčby v době relapsu. Tam účinek terapie není takový, jaký bychom si představovali – což se může změnit, ovšem za vysokou cenu.

Podívejme se na vývoj efektu terapie blíže. Lidí, kteří na léčbu při relapsu reagovali, byla v závislosti na počtu dostupných léků v roce 2000 čtvrtina, o deset let později polovina a s přípravky, které nyní míří do registračních řízení, bude efekt u 90 procent pacientů. „Nebude to už o přežití čtyři, pět měsíců do doby další progrese, ale bude to třeba o třiceti měsících,“ přibližuje profesor Hájek s tím, že jsou lékaři schopni odléčit efektivně tři až čtyři relapsy.

Odborníci se tak domnívají, že pokud se nové léky dostanou na trh, bude to ve finále znamenat skokový pětiletý posun v délce přežití – u mladších lidí (tj. do 65 let) se v 50 až 60 procentech prodlouží přežití na dobu delší než deset let, u starších půjde zhruba o třetinu případů. Nejde ovšem o jeden lék, ale o hledání takového přípravku, na který pacient zareaguje. V současnosti se přitom směřuje od dvojkombinací k trojkombinacím, bohužel ale zároveň od nákladů ve výši 120 tisíc ke 200 až 250 tisícům za měsíc.

„Je otázkou, jestli na to systém má. Z mého pohledu bychom tady léky velmi rádi měli, protože chceme zlepšit prognózu,“ dodává Roman Hájek. Senátor Jan Žaloudík, který je zároveň šéfem Masarykova onkologického ústavu, ovšem poukazuje na to, že moderní léčbou sice takto lze pacienta poměrně dlouho udržet při životě, nelze ho ale vyléčit. To ve výsledku znamená obrovské náklady. Pokud se zahrnou všechny léčebné kombinace a rostoucí počty pacientů, bude to reálně znamenat prodražení léčby zhruba třikrát – a pojišťovny by si tak měly připravit zhruba miliardu navíc jen u léčby myelomu.

Jasná data. Pacienti jsou už deset let sledováni v registru

Aby lékaři měli v ruce tvrdá data o výsledcích léčby, funguje už téměř deset let RMG registr, kde je v současnosti sledováno přes 5000 pacientů s mnohočetným myelomem (zapojeno je 19 českých center a čtyři slovenská). Ze sesbíraných údajů je přitom patrné, že zatímco do roku 2007 jasně převažovali pacienti v první linii léčby – celkem jich bylo 57 procent, postupně se tato skupina smrskla na současných 40 procent. Oproti tomu těch, kdo prodělávají pátou a další linii léčby, už je letos 14 procent (před deseti lety to nebyl skoro nikdo). Medián přežití od diagnózy tak je v tuto chvíli 53,2 měsíce (tedy skoro 4,5 roku; bez moderních postupů to bylo 15,5 měsíce).

Registr zároveň zaznamenal i nepříznivý dopad, který mohou mít regulační omezení. Jsou v něm totiž zařazeni jak pacienti léčení přípravkem Revlimid v klinické studii, kde ho dostávali dle indikace do progrese onemocnění, tak ti léčení na pojišťovnu. V druhém případě ovšem byla až do loňska nastavená tzv. stop rules, případně 4200 mg dávka, což ve výsledku vedlo k velkým rozdílům mezi oběma skupinami a nevyužití léčebného potenciálu přípravku v případě léčby na pojišťovnu. „To je příklad, jak by to asi vypadat nemělo,“ podotýká profesor Vladimír Maisnar ze IV. interní hematologické kliniky FN Hradec Králové. Od prosince se ovšem dosavadní restrikce mění, v důsledku toho ovšem také odborníci očekávají zdvojnásobení spotřeby Revlimidu – a i nákladů na něj.

Dostupnost péče v jednotlivých centrech se začíná lišit

Jak v současnosti léčba pacientů s mnohočetným myelomem vypadá? Většina nákladné terapie je soustředěna v sedmi velkých hematologických centrech, která tak léčí drahými centrovými prostředky a také léky hrazenými přes paragraf 16. Právě zde je tak nárůst nákladů jednoznačně nejmarkantnější. Centra už se sice podle profesora Ivana Špičky z I. interní kliniky – kliniky hematologie 1. LF a VFN s nárůstem cen některých léků potýkala v minulosti, obvykle ale šlo o jednotlivé přípravky v rozdílných časech, takže se po nastavení regulačních pravidel dařilo situaci balancovat. Nyní sem ovšem přichází celá skupina léčiv, navíc použitelných u řady diagnóz. A to vede k problémům mezi pojišťovnami, managementy nemocnic a lékaři.

„Zatímco zhruba do minulého roku byla spolupráce mezi třemi výkonnými faktory relativně v pořádku, dnes se poměry mění a začínají se ukazovat třecí plochy. Z hlediska zdravotních pojišťoven to byla například změna u úhrady na paragraf 16, která byla zařazena do budgetu centrových léků. To pro managementy nemocnic znamenalo, a my to dobře víme, protože nám to bylo podrobně vysvětleno, podstatnou finanční zátěž. Pak samozřejmě managementy nemůžou dělat nic jiného, než na obory více dohlédnout za pomoci nových schvalovacích procesů. Ty sice mohou znamenat určitý filtr zbytečných indikací, tak ale časovou nebo jinou zátěž. Dělat to musí, aby udržely rozpočet. Abych byl spravedlivý, i lékaři nesou část viny – do určité míry je můžeme podezřívat z nadužívání drahé péče. Když je taková péče dostupná volně, je tendence ji používat i v hraničních případech,“ popisuje situaci profesor Špička.

Důsledek toho všeho je, že VFN odsmlouvala na jeden nákladný lék úhradu. „Dostupnost léčby začíná být v rámci republiky rozdílná, což je stav, který je velmi, velmi varující,“ zdůrazňuje Špička. Zároveň to vypadá, že je případ jen první vlaštovkou a dost možná se k takovému kroku bude přistupovat častěji a ve více zařízeních. „Máte tady přednosty, kteří řeknou, že nechtějí slyšet o žádném novém léku, protože jsou pod takovým tlakem, že nemůžou spát. Když to začne říkat víc přednostů, jsme v pasti,“ dodává profesor Hájek.

Taková situace může velmi těžce dopadat na pacienty. „Nastala situace, kdy se nemůžeme smířit s tím, že řádně evidovaný, registrovaný lék se stanovenou úhradou byl odsmlouván ze strany managementu nemocnice a vzniká tak obrovský etický problém, zda bude ukončena léčba z ekonomických důvodů, což si myslím, že je pro pacienta hrozná rána,“ říká k tomu předseda klubu pacientů Mnohočetný myelom Petr Hylena, který chorobou trpí 12 let. O rostoucím tlaku na lékaře, kteří mají čím dál častěji, slovy onkoložky Petry Tesařové, zakrývat ekonomická rozhodnutí bílým pláštěm, jsme psali také zde.

Je řešením risk sharing?

Dalším dopadem je to, že dlouhé schvalovací procesy mohou vést k jednomu, dvěma či dokonce třem měsícům odkladu léčby. „Dochází už i k osobní iniciativě pacientů, kteří začínají navštěvovat pojišťovny na ředitelství a ptají se, co mají dělat. Někdy se i zmiňují o riziku žaloby,“ uvádí Ivan Špička.

V tomto bodě připomíná senátor Žaloudík další, již delší dobu přítomný nemilý fakt týkající se centrové léčby obecně. „Doporučuju každému, když bude mít nádorové onemocnění, aby si ho pořídil nejlépe leden, únor, každopádně v prvním pololetí. Přijít s nádorem v říjnu a dál je úžasná nemoudrost. Když se tedy budeme bavit o ekvitě, není to jen nemocnice ta či ona, ale i o tom, kdy se nádor podaří diagnostikovat. Na jaře peníze jsou, pak se vytrácejí a nakonec nastává léčba hrazená, leč nehrazená,“ říká profesor Žaloudík.

Jan Žaloudík zároveň poukazuje na dalšího aktéra v celém procesu, kterým jsou výrobci. „Je otázka, proč to ti padouši firmy dělají za statisíce, když je to někdy pidimolekula, kterou umím nakreslit. A není to Žaloudíkův nápad. Americký demokratický senátor napsal, že volají zástupce firem a grilují je v Kongresu, proč jsou léky tak drahé – v Americe mají ten problém také. A oni se nechají čtyři hodiny grilovat, pak sednou do svých tryskáčů a celou cestu domů se nám smějí. Také zkoušejí, kam až to jde stlačit. Chyba je tedy i v soudruzích, že ceny neuvěřitelně vytáčejí, a dokud se jim nedá najevo, že takhle ne – oprava motoru za pět tisíc, což je běžná cena onkologické operace, a naleštění karoserie za 500 tisíc, což je adjuvantní léčba některou biomolekulou, to už začíná být nefér. Je také třeba, aby to oni zodpovídali společnosti, ne doktoři,“ míní Žaloudík. „Cost efektivita, pokud mluvíme o solidních nádorech, ne o leukémiích a myelomech, taková není. Je také třeba začít debatu o cost sharingu a risk sharingu. Jsou tu preparáty bez prediktorů, kde se pak dá statistikami dokázat, že jste prodloužili přežití o dva a půl měsíce za mnoho a mnoho milionů na případ,“ dodává senátor. Nutno podotknout, že od doby konání semináře, tedy od prosince, se situace pohnula. Výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu Jakub Dvořáček sám upozornil, že farmafirmy v Česku v tomto směru plánují spolupracovat na změnách a začít platit jen za léky, které pacientovi skutečně zabraly (více zde). To také ocenil profesor Žaloudík, jehož reakci si můžete přečíst zde.

Stejného názoru jsou i další lékaři. „Při velké ochotě a flexibilitě zdravotních pojišťoven a farmaceutických firem by problém mohly posunout, i když ne vyřešit, cost sharing a risk sharing programy. U myelomu z toho lze získat 200, 300 milionů, a jestli to jde u jedné diagnózy, tak věřím, že to jde i u jiných,“ myslí si profesor Hájek. Podle něj by rámci risk sharingu měly být první dva cykly zdarma a pojišťovna by je začala hradit až v případě, kdy by se ukázalo, že na léčbu pacient reaguje.

Podle Milana Krotkého z VZP jsou ale představy odborníků o risk sharingu zavádějící. „Máme vzájemně zkreslené představy o tom, jak to druhý dělá a jak situaci vnímá,“ myslí si Krotký, podle něhož nelze paušálně říct, že risk sharing ušetří 30 procent.

Debata o tom, co s nákladnou centrovou léčbou, tak prozatím zůstává bez základního konsenzu. Jistou naději snad skýtá pracovní skupina, která se začala scházet, slovy profesora Žaloudíka, ve sklepeních ministerstva zdravotnictví. Pokud ale zůstanou ceny nových léčiv vysoko, je jedno jisté: buď budeme muset (dost možná ad infinitum) přilévat do zdravotnictví finance, nebo sebereme peníze v jiném segmentu (jak ostatně řekla na semináři šéfka Koalice pro zdraví Jana Petrenko, sami pacienti by si měli uvědomit, co vlastně chtějí – jestli plně hrazené pleny, nebo život zachraňující či prodlužující terapii), anebo jasně řekneme, na kterou péči už zkrátka nemáme.

Michaela Koubová

DALŠÍ ČLÁNKY Z RUBRIKY