Péče o pacienty s Duchenneovou svalovou dystrofií se za posledních deset let posunula velmi kupředu. Dále zlepšit by ji mohlo zafinancování specializovaných center tak, aby mohla poskytovat multidisciplinární péči pacientům z celé republiky. V současnosti tato centra sice máme, nejsou ale nijak finančně bonifikována a zvládají tak zajišťovat péči omezenému počtu nemocných. Změnu by mohl přinést pilotní projekt financování center pro vzácná onemocnění, který začne od nového roku hradit péči nad rámec standardních paušálů. Na konferenci, která se konala při příležitosti sobotního Světového dne svalové dystrofie Duchenne, to řekl ministr zdravotnictví Adam Vojtěch.
„V České republice je péče srovnatelná se zahraničím, a to díky multidisciplinární péči a vznikajícím centrům pro nervosvalová onemocnění,“ uvádí Jitka Reineltová, předsedkyně pacientské organizace Parent Project sdružující rodiny dětí i dospělých se svalovými dystrofiemi Duchenne či Becker.
Tato péče však zatím není nijak zvlášť financována a nemocnice ji tak zatím poskytují v rámci standardních paušálů – což by se ale mělo začít měnit. „Od začátku letošního roku běží ve spolupráci s ÚZIS a VZP příprava na pilotní projekt, jehož cílem je zmapování a podpora péče v oblasti vzácných onemocnění na čtyřech vybraných pracovištích akreditovaných v rámci evropských referenčních sítí. Samotný projekt bude zahájen v lednu 2020. Od 1. ledna 2020 tak budou zdravotní pojišťovny hradit nad rámec paušálu v rámci dispenzárního kódu péči o pacienty se vzácným onemocněním, a to jak v rámci lůžkové, tak ambulantní složky. Bude to určitá bonifikace, protože dnes nejsou nemocnice motivovány se o tyto pacienty starat. Krok by tedy mohl výrazně přispět k tomu, že se zlepší péče v daných zařízeních. Zároveň připravujeme novelu zákona o zdravotních službách, kde budeme poprvé definovat a ukotvovat centra pro vzácná onemocnění jakožto centra vysoce specializované péče,“ popisuje ministr Vojtěch s tím, že do pilotu se zapojí i centrum pro nervosvalová onemocnění v Motole.
Zakotvení center do zákona je přitom věc, která sice může vypadat na první pohled jednoduše, opak je ale pravdou. To ostatně dokazuje i doba, po kterou je tento krok na spadnutí – viz náš loňský článek ke dni svalové dystrofie.
„Byť bychom byli rádi, aby práce postupovaly rychleji, respektujeme, že je třeba nastavit systém platný nejen pro nás jako nervosvalové centrum, ale pro všechna pracoviště pro vzácná onemocnění, která jsou součástí evropských referenčních sítí,“ uvádí místopředseda Parent Projectu a také České asociace pro vzácná onemocnění René Břečťan. „Legislativní proces jsme si na začátku představovali jednodušší. Jenže návrh vrátilo právní oddělení, pak nesouhlasili plátci a snad na každém jednání se to obracelo o 180 stupňů. Dohoda z května ale zní, že bude ustanovení signálního kódu pro centra, a našel se způsob legislativního uchopení. Důležitější než samotné vyhlášení je ale to, že se spočítá kapacita a nastaví se, jak mají centra fungovat,“ vysvětlil ZD René Břečťan.
Pro představu: v současnosti je v Česku kolem dvou stovek chlapců s Duchenneovou dystrofií, do největšího motolského centra jich ale dochází 70 dětských pacientů. Komplexní péče je poskytována také v Brně, v dalším, ostravském centru už ale multidisciplinární kapacity scházejí. „Legislativní nastavení a finanční narovnání je teprve základ. Naše představa je, aby centrum zajišťovalo kvalitní komplexní péči pro všechny diagnostikované pacienty. To zní logicky, ale uvědomme si, že dnes se bavíme primárně o Praze a Brnu, které si musí rozdělit pacienty v celé republice. Částečně to bude řešit navýšení kapacity, druhá podmínka je ale koordinační činnost pracovišť v regionech,“ popisuje René Břečťan.
Dnes je sice pro dětské pacienty zajištěna špičková péče v pražském Motole, o to větší ovšem nastává rozdíl, pokud s ní porovnáme péči v regionech, kde není jednak multidisciplinární tým, a jednak mnohdy ani větší zkušenost s léčbou těchto pacientů. Parent Project se proto snaží prosadit, aby byl stejný přístup ke kvalitní péči napříč republikou. Zároveň je třeba zajisti komplexní péči nejen dětem, ale také dospělým – což se dnes neděje. „Péče o dospělé pacienty s Duchennem je v současné době, když budu mírný, nedostatečná. I když se o to jako pacientská organizace snažíme, jde vývoj pomalu,“ doplňuje Břečťan, který ovšem neztrácí naději, že se v budoucnu podaří dospělým zajistit stejně kvalitní péči jako dětem.
Rychlejší dostupnost léků
Další přínos pro pacienty s Duchenneovou svalovou dystrofií i dalšími vzácnými chorobami bude znamenat novela zákona o veřejném zdravotním pojištění, která umožňuje vstup do úhrad i lékům na vzácná onemocnění, tzv. orphanům, jež standardně nemají šanci splnit požadavky nákladové efektivity. Ty tak ve výsledku tvoří třetinu všech přípravků hrazených přes paragraf 16. Nově by tyto léky měly mít vlastní způsob vstupu do úhrad, přičemž rozhodnutí bude v rukou držet poradní orgán složený ze stakeholderů včetně pacientů. Ten by měl zohlednit všechna kritéria a dát doporučení, zda je ve veřejném zájmu poskytnout lék pacientům či nikoliv. Měl by při tom vzít v potaz nejen tzv. tvrdá kritéria, jako jsou dopady do rozpočtu, ale i měkká kritéria, tedy například sociální dopady léčby, zlepšení kvality života či očekávaný přínos pro pacienta. Podrobně jsme se nedávno dokončené novele usnadňující vstup inovativních léků věnovali na kulatém stole Zdravotnického deníku, jak se dočtete zde.
Parent Project novelu velmi vítá a doufá, že bude co nejrychleji schválena, aby mohla v příštím roce platit. Pro pacienty totiž bude znamenat jednodušší přístup k léčbě. Dnes jediným kauzálním lékem, jenž může pomoci cca 15 procentům pacientů s konkrétní mutací, je Translarna, která dokáže modifikovat genetickou odchylku. Přípravek je určen chodícím chlapcům od dvou let (u Evropské lékové agentury nyní běží jednání, aby se indikace rozšířila i na nechodící chlapce) a v Česku je hrazen 14 chlapcům. „Jsem hrdý na to, že všichni chlapci, kteří jsou k léčbě indikováni, ji mají dostupnou. Za to patří plátcům velký dík,“ říká René Břečťan. Na druhou stranu schvalování úhrady není jednoduché – probíhá pochopitelně přes paragraf 16, takže právě zmíněná novela by proces velmi usnadnila.
Do budoucna by přitom takových léků mohlo být víc. „Dnes máme možnosti inovativní léčby na úrovni genové terapie, kdy jsme schopni, i když zatím u výjimečných diagnóz, zajistit léčbu modifikující přepis DNA, nebo je dokonce v klinickém výzkumu léčba genová. To pro nás bylo před pár lety něco naprosto nemyslitelného. Co se týče čistě genové léčby, kdy nahradíme porouchaný nebo chybějící gen genem zdravým, je v rámci nervosvalových nemocí registrován jeden lék v USA na spinální svalovou atrofii. U ostatních zatím probíhá klinický výzkum, ale klinické studie s tímto typem léčby zatím v ČR dostupné nejsou. Probíhají administrativní jednání a teoreticky by například u svalové dystrofie mohla být studie otevřena v příštím roce,“ popisuje expertka na Duchennovu svalovou dystrofii z Kliniky dětské neurologie 2. LF UK a FN Motol Jana Haberlová. Vedle toho běží klinické studie zaměřené na léčbu na bázi modifikace DNA, přičemž z těchto nových léků profituje z 350 pacientů s nervosvalovými chorobami, kteří navštěvují motolské pracoviště, zhruba 10 až 20 procent. „Přesto základní péče o pacienty spočívá v péči o druhotné následky, tedy v symptomatické léčbě vyžadující multioborový přístup. Proto je třeba pacienty centralizovat,“ dodává Jana Haberlová.
Pečující by měli získat nárok na sociální služby
Pro pacienty s Duchenneovou svalovou dystrofií je ale vedle léčby zásadní také dostupnost sociálních služeb – což je problém. „V České republice zůstává žít většina pacientů u rodičů, protože nejsou podmínky pro to, aby žili samostatný život, přestože si to hodně přejí. V zahraničí je tato situace častější, i když to není pravidlem. Jsou tam ale pacienti, kteří dokonce zakládají rodiny a žijí samostatný život,“ poukazuje Jitka Reineltová s tím, že zatímco v minulosti se pacienti dožívali stěží dvacítky, dnes se dožijí čtvrté nebo i páté dekády života.
U nás ale navíc scházejí i služby, které by pomáhaly rodinným pečujícím. „Prakticky nejsou dostupné odlehčovací služby – vždycky si vezmou raději lidi, kteří potřebují menší péči než naši pacienti, kteří potřebují péči 24 hodin,“ konstatuje Reineltová s tím, že na místě by byla změna financování sociálních služeb.
Pomoci rodinám se zorientovat, získat povědomí o nárocích a možnostech v daném regionu má proto nyní za úkol projekt přichystaný Parent Projectem, který v říjnu odstartuje na Chomutovsku. „Je to první evropský projekt, který jsme zkusili. Udělali jsme si monitoring a zjistili jsme, že sociální služby dostupné v Chomutově už nejsou dostupné na vesnicích okolo. Jde o poradenství a aktivity pro neformální pečující – zdravotní sestra jim poradí, jak pečovat, fyzioterapeut ukáže, jak mají s pacientem manipulovat, aby ušetřili svá záda. Měl by tu také být koordinátor, který rodinu nasměruje, že jsou tu ty a ty organizace, které mohou pomoci. Dobrou praxi bychom pak chtěli rozšířit dál,“ plánuje Jitka Reineltová.
Další projekt s názvem Společná cesta, který vznikl díky podpoře NF Avast a dalším partnerům, se snaží překonávat bariéry mezi zdravotním a sociálním systémem. Zajišťuje přitom, že po vyšetření v ambulanci a sdělení diagnózy je přítomen odborník, který pomůže rodině informaci zpracovat a poradí, co dál. Tým odborníků (ergoterapeut, fyzioterapeut, psychoterapeut, sociální pracovník a ventilační sestra) pak spolu s rodinou nastaví, jak by péče měla ideálně fungovat, a pomáhá pak primárně v domácím prostředí – do sedmi let věku v rámci rané péče, od sedmi let při následné péči. Letos se tak povedlo zapojit skoro 80 dětských i dospělých pacientů s nervosvalovými chorobami.
„Snažíme se pokrývat celou republiku, kdo se přihlásí. Protože se to velmi osvědčilo a jde o funkční model, hledáme finanční prostředky na příští rok. Budeme tedy zkoušet registrovat sociální službu a žádat o registraci nestátního zdravotnického zařízení. To je ale velmi náročné,“ přibližuje Jitka Reineltová.
Pacientům a jejich rodinám by velmi pomohlo také propojení zdravotní a sociální sféry na úrovni ministerstev, například proto, aby nemuseli být několikrát posuzováni na zdravotnické prostředky, průkaz mimořádných výhod či na příspěvek na péči. To je ale bohužel úkol, na němž si dosud všichni ministři vylámali zuby, a v tuto chvíli to spíše nevypadá, že by současná vláda byla výjimkou. Ze strany MPSV by ale mohlo alespoň trochu pomoci usnadnit rodinám situaci to, že by nově měli mít možnost čerpat sociální služby nejen pacienti, ale i pečovatelé.
„V rámci novely zákona o sociálních službách, která by měla platit od roku 2021 dáváme historicky poprvé do zákona pečující osobu jako osobu, která také bude mít nárok na sociální služby. Pečující osoby často potřebují poradenství, jak mají o své blízké pečovat, sami také potřebují odlehčovací službu nebo doprovázejí své blízké na ozdravný pobyt. Poskytovatelé tak nově budou moci tyto služby poskytovat pečujícím a budou jim hrazeny z dotací MPSV,“ slibuje náměstkyně MPSV Zuzana Jentschke Stöcklová.
V tuto chvíli si musí pečující vystačit sami, služby si zaplatit z vlastní kapsy nebo se k nim dostat přes pacientskou organizaci. Parent Project proto nyní odstartoval kampaň Darujte kávu, darujte pohodu, v rámci které je rodinám možno přispět na odlehčovací služby.
Michaela Koubová
