Léčba vlastními, ale geneticky upravenými krvinkami bude poprvé v Česku podána dětskému pacientovi. VZP jí uhradí

Akutní lymfoblastická leukemie, která odolává standardní léčbě, je v dětské onkologii indikací pro podání genové terapie za využití vlastních lymfocytů pacienta. Foto: Wikimedia/Koláž ZD

Dítě, které čelí druhému návratu leukémie, brzy podstoupí v pražském Motole léčbu geneticky upravenými vlastními lymfocyty (druh bílých krvinek). Zdravotnickému deníku to potvrdil profesor Jan Starý, přednosta Kliniky dětské hematologie a onkologie 2. LF UK a FN Motol. Bude to poprvé v Česku, co lékaři podají tuto terapii dětskému pacientovi. Všeobecná zdravotní pojišťovna již schválila, že léčbu uhradí.

 

„Léčba geneticky upravenými vlastními lymfocyty pacienta  získala v dětské onkologii souhlas regulačních orgánů pro akutní lymfoblastickou leukemii rezistentní na standardní léčbu. Je to léčebný postup, který má v této pro pacienta téměř bezvýchodné situaci potenciál onemocnění vyléčit,“ sdělil Zdravotnickému deníku profesor Jan Starý a vysvětlil, jak léčba probíhá: „Jedná se o jednorázové podání vlastních, genově upravených bílých krvinek, které se v organizmu příjemce po kontaktu s nádorovými buňkami pomnoží, aktivuji a začnou je ničit. V organizmu pacienta mohou přežívat dlouhodobě. Jejich podání může vyvolat dramatickou reakci organizmu, takzvaný syndrom z uvolnění cytokinů, který může vest k selhávání životně důležitých orgánů, a proto vyžaduje intenzivní léčbu.“

Léčbu vlastními, ale geneticky upravenými bílými krvinkami, plánují motolští lékaři použít u prvního dítěte, které právě akutně čelí druhému návratu leukemie. „Na přípravě pracujeme intenzivně téměř celýJan Starý rok, získali jsme akreditaci pro tuto léčbu od výrobce přípravku společnosti Novartis a finišuje podpis smlouvy o jejím provedení mezi FN Motol a Novartis,“ uvedl profesor Starý.  Jeho slova nám potvrdil Ivo Hlaváč, který je ve vedení společnosti Novartis zodpovědný za vnější vztahy a regulaci. „S Fakultní nemocnicí Motol ladíme poslední detaily smlouvy a jejich podpis je jistě otázkou dní,“ zdůraznil Hlaváč a dodal: „Musím vyslovit poklonu českým hematologům, kteří dokázali ve stejném čase jako jejich kolegové v západní Evropě splnit náročné požadavky certifikace a léčit prostřednictvím této inovativní terapie. Jsme jediná země střední a východní Evropy s certifikovanými centry, což přináší obrovskou výhodu českým pacientům.“

Terapie pomocí geneticky pozměněných krvinek by podle profesora Starého měla být soustředěna jen v omezeném počtu pracovišť s největší zkušeností v léčbě dětí s leukemií a transplantací kostní dřeně. „Indikační kritéria použiti této drahé léčby splní v České republice cca 5 děti s leukemií ročně, což pokryje všechny indikované pacienty,“ doplnil.

„Žádost o úhradu léčby u dětského pacienta s akutní lymfoblastickou leukémií (ALL) byla podána a schválena. Léčba proběhne ve FN Motol,“ potvrdil Zdravotnickému deníku náměstek VZP David Šmehlík.  Ten nás také ujistil, že platí, co slíbil u Kulatého stolu Zdravotnického deníku, totiž, že VZP navyšuje zálohy v plném rozsahu všem certifikovaným centrům, které poskytují buněčnou a genovou terapii. V praxi to znamená, že nemocnice, kde centra jsou, mají od VZP včas dostatek peněz k tomu, aby mohly uhradit nákladnou léčbu, aniž by přitom ohrozily své cash-flow.  Podle náměstka Šmehlíka VZP souhlasila s úhradou moderní terapie také u dvou dospělých pacientů.

Zavádění buněčné a genové terapie sledujeme už od prvních úvah o jejím vstupu do klinické praxe v Česku. Více se dočtete například v článcích z našeho posledního Kulatého stolu na toto téma, zde:

Kulatý stůl ZD: VZP už nastavila pravidla pro úhradu buněčné a…

Kulatý stůl ZD: Lékaři i plátci řeší, jak nejlépe indikovat pacienty…

Tomáš Cikrt