Další fáze pilotu center vzácných onemocnění má adaptovat standardy péče a ekonomicky léčbu vyhodnotit

Den vzácných onemocnění letos připadl na 29. února, kvůli koronaviru však byla řada akcí po celém světě zrušena. Foto: Facebook/Rare Disease Day

Den vzácných onemocnění, který připadá na 28. února, letos zapadl kvůli opatřením týkajícím se koronaviru. Pro „vzácné“ pacienty, jichž je ale v součtu poměrně vysoké množství, jde však o téma zásadní, a tak se k němu nyní ve Zdravotnickém deníku vracíme. Jedna z nejdůležitějších věcí, jež se nyní na poli léčby vzácných onemocnění řeší, je pilot center, který byl spuštěn už v loňském roce. Jeho další fází by přitom mělo být ekonomické zhodnocení léčby pacientů a adaptace standardů péče pro jednotlivá vzácná onemocnění. Vedle toho by se měla rozšířit síť pracovišť zařazených do evropské referenční sítě ERN a s připravovanou novelou by se mělo usnadnit také schvalování léků na vzácná onemocnění, pro něž ministerstvo zdravotnictví přichystalo speciální vstup do úhrad.

 

Pilotní projekt center pro vzácná onemocnění byl spuštěn ve spolupráci s pojišťovnami, ÚZIS a Českou asociací pro vzácná onemocnění v loňském roce. Jeho cílem je podle ministerstva zdravotnictví zmapovat současný stav péče o pacienty se vzácným onemocněním, zjistit reálný počet těchto pacientů, spočítat nákladovost péče, formulovat standardy péče a identifikovat případné nedostatky v péči o tyto pacienty. Pilot nyní probíhá ve FN Motol (vzácná neuromuskulární onemocnění a vzácná respirační onemocnění), ve VFN v Praze (vzácná dědičná metabolická onemocnění, vzácné imunodeficience, autoinflamantní a autoimunitní onemocnění) a ve FN Brno (vzácná hematologická onemocnění). Důvodem volby těchto pracovišť bylo, aby se pokryla onemocnění typická pro ambulantní i lůžkový typ péče a také různé skupiny vzácných onemocnění.

„Doposud bylo zjištěno, že je problematické pacienta se vzácným onemocněním detekovat v systému zdravotní péče. Z tohoto důvodu byl vytvořen tzv. signální výkon „dispenzarizace pacienta s diagnostikovaným vzácným onemocněním“ a metodika k jeho vykazování, který je od 1. 1. 2020 výše uvedenými pracovišti vykazován VZP. Jde o účelovou identifikaci pacienta, na základě které bude možné získat přehled nejen o počtech pacientů se vzácným onemocněním, ale i o průchodu pacienta zdravotnickým systémem a bude možné optimalizovat péči na základě mezinárodních doporučení. Navazovat by mělo ekonomické zhodnocení léčby pacientů se vzácným onemocněním,“ popisuje Klára Doláková z tiskového oddělení ministerstva zdravotnictví.

„V současné době probíhá první fáze projektu, tzv. vykazování signálního kódu. Tato analytická fáze přinese první konkrétní data o vytíženosti a kapacitě center a měla by být první krokem k jednání o úpravě organizačního zajištění center. Potřebujeme, aby však současně byla řešena integrace evropské referenční sítě ERN do systému zdravotní péče o pacienty se vzácnými onemocněními v ČR. Také požadujeme, aby co nejdříve byla zahájena další fáze projektu, která bude řešit adaptaci standardů péče pro jednotlivá vzácná onemocnění do systému péče o vzácná onemocnění v ČR a zabezpečí, že každý pacient se vzácným onemocněním bude po sdělení diagnózy nasměrován do konkrétního centra specializované péče. Prosazujeme, aby tato fáze začala letos co nejdříve. Bohužel, zde v projektu dochází ke zpoždění. Každopádně toto je přesně role pilotu: aby se vytvořil vzorový model, jak podchytit pacienty se vzácným onemocněním a jak zajistit možnost péče pro všechny,“ doplňuje místopředseda České asociace pro vzácná onemocnění René Břečťan.

V tuto chvíli specializovaná pracoviště existují v rámci fakultních nemocnic, jde však o běžné kliniky, které nemají však status vysoce specializovaného centra podle zákona o zdravotních službách a fungují tak hlavně díky entuziasmu lékařů. Není tedy nastaven systém financování péče o vzácné pacienty, takže pro nemocnice a jednotlivé kliniky je ekonomicky nevýhodné poskytovat náročnou péči při vzácných onemocněních.

Povede se rozšířit zastoupení ERN v ČR o pět sítí?

Až pilot doběhne, bude zřejmé, jak dnes probíhá léčba na těchto pracovištích a kolik stojí. Neřeší se ovšem, jak by měla péče vypadat do budoucna. Problém také je, že zatímco pro některé nemoci specializovaná pracoviště máme, pro jiné chybí. Kvalita péče se přitom velmi liší, pokud se pacient léčí na specializovaném pracovišti, anebo obchází lokální lékaře, kteří s jeho diagnózou nemají zkušenosti ani zázemí pro mezinárodní spolupráci. Podle České asociace pro vzácná onemocnění (ČAVO) proto je třeba začít intenzivně řešit otázku pokrytí všech vzácných onemocnění tak, aby pro každého vzácného pacienta existovalo centrum, kde dostane péči na úrovni současných poznatků s návazností na další specializace a podpůrné služby (což je věc, která dnes často chybí).

Modelem je přitom struktura evropských referenčních sítí ERN a její kritéria specializace, v níž se do diagnostických skupin shlukují jednotlivá onemocnění. Tento model je podle ČAVO možné převzít a aplikovat na česká pracoviště.

Evropská referenční síť ERN vznikla v roce 2017 a v prvním kole se zapojilo přes 900 specializovaných pracovišť napříč celou Evropou včetně některých českých. Dnes tak máme 26 pracovišť u osmi poskytovatelů zastoupených v 17 z 24 existujících sítí a další pracoviště se přihlásila do druhého kola. V případě přijetí nových žadatelů zahrnujících 22 pracovišť u 12 poskytovatelů, kteří zareagovali na výzvu podanou loni na podzim, bychom měli pokryto 22 sítí – nově se hlásí pracoviště do sítí: ERN _ ERNICA (dědičné a vrozené trávicí poruchy), ERN eUROGEN (urogenitální nemoci), ERN GENTURIS (vzácné syndromy s genetickým rizikem nádoru), ERN RARE LIVER (vzácná onemocnění jater) a ERN ReCONNEC (vzácná onemocnění pojivové tkáně a muskuloskeletální poruchy). Doposud se nikdo nepřihlásil do sítí ERN TRANSPLANT-CHILD (dětské transplantace), VASCERN (vzácná vaskulární onemocnění).

„Tyto sítě propojují špičková pracoviště po celé Evropě podle diagnostických skupin. V jejich rámci mohou lékaři spolupracovat třeba při hledání diagnózy nebo při stanovování optimálního postupu léčby. Stejný model, tedy rozdělení jednotlivých vzácných onemocnění do diagnostických skupin, by měl sledovat i vznik sítě center v ČR. Cílem je, aby byla pokryta všechna onemocnění a nedocházelo k tomu, že pacienti bloudí systémem a nemohou najít odpovídající péči,“ vysvětluje předsedkyně ČAVO Anna Arellanesová. U nás však dochází k paradoxní situaci – ERN předpokládají existenci sítě národních center pro vzácná onemocnění, tato síť však zatím ustavena není.

„V rámci Evropy zaujímáme 8. místo, v rámci EU13, tedy nových členských zemí EU zaujímáme z hlediska zapojení do ERN 1. místo. Poskytovatelé, kteří jsou zapojeni v Evropské referenční síti pro vzácná onemocnění nebo jsou v procesu přijetí, museli naplnit velmi přísné požadavky Evropské komise, nejen o personálním a technickém vybavení, ale i požadavky na počet dispenzarizovaných pacientů, účasti na vědecko-výzkumných projektech a další, tedy požadavky komplexnosti poskytovaných zdravotních služeb. Dále se předpokládá, že poskytovatelé, kteří jsou nyní zapojení do ERN pro vzácná onemocnění, budou do budoucna tzv. centry vysoce specializované péče. V souvislosti s tím připravuje resort zdravotnictví novelu zákona č. 372/2011 Sb., o zdravotních službách a podmínkách jejich poskytování,“ doplňuje Klára Doláková.

Nerovný přístup k péči

Velmi důležitý problém ovšem je, jak zajistit péči všem pacientům se vzácným onemocněním. Tam, kde máme specializovaná centra (byť bez zvláštního statusu) totiž v současnosti není možno zajistit péči pro všechny pacienty s danou diagnózou. „Bude třeba navýšit kapacity pověřených center, ale také bude zapotřebí vytvořit systém, ve kterém budou experti v centrech léčbu řídit a budou mít možnost koordinovat péči poskytovanou v regionech,“ podtrhuje René Břečťan.

Zatím ale v tomto ohledu žádné kroky neběží. „Byl bych velmi rád, pokud by tomu tak již bylo, ale zatím to projekt ještě neřeší. Musíme zmapovat, jakou kapacitu jednotlivá centra zahrnutá do ERN mají a jaká je potřeba pro případný nárůst kapacity. Co však považujeme v současné době za kritické, je nedostatečně zabezpečený přechod z dětské fáze do dospělé. Zde mnohdy péče zcela chybí nebo je kapacita poskytované péče pro dospělé zcela nedostatečná,“ konstatuje Břečťan.

Vedle toho není systematicky zajištěna návaznost mezi specializacemi, takže pokud nemoc postihuje více orgánů, což je u vzácných onemocnění velice často, není jasné, kdo péči řídí. Pacient tak dostává od různých lékařů různá doporučení a není tedy zcela jasné, jak má dál postupovat. V neposlední řadě je také velký problém, jak bylo naznačeno výše, že mnohdy na specializovaných pracovištích není zajištěna péče pro dospělé pacienty. Jde například o řadu nervosvalových onemocnění typu SMA či DMD.

Obecně jsou tak v léčbě vzácných onemocnění velké nerovnosti. „Historicky se díky lékařům a specializacím nebo screeniningu podařilo některá onemocnění sledovat poměrně přesně a pacienty směřovat do budovaných center specializace (např. cystická fibróza, nemoc motýlích křídel, řada metabolických onemocnění). Některá onemocnění si svá centra v podstatě teprve vytvářejí, a to i díky v současné době pokročilejší péči a lepším poznatkům,“ vysvětluje René Břečťan. „Každý pacient má nárok na odpovídající ucelenou péči a my chceme, aby každý pacient se vzácným onemocněním měl možnost do specializovaného pracoviště docházet nebo zde být alespoň veden a jeho péče probíhala pod koordinací pověřeného centra například v menších centrech v regionech,“ dodává Břečťan.

V neposlední řadě je pro pacienty velmi důležité zajistit léky na vzácná onemocnění, která však dnes často nemají možnost splnit požadavek nákladové efektivity. Ministerstvo proto v rámci připravované novely navrhlo novou cestu, kdy by tyto velmi nákladné léky procházely posuzováním komise a brala by se u nich v úvahu i tzv. měkká kritéria.

„Po meziresortním připomínkovém řízení je novela zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění, která si klade za cíl zajištění rychlejšího a jednoduššího vstupu inovativních léků a léků na vzácná onemocnění do systému veřejného zdravotního pojištění. U léků na vzácná onemocnění novela zavádí další cestu vstupu těchto léčiv do systému úhrad nad rámec již existujících standardních možností vstupu léčivých přípravků do systému úhrad z veřejného zdravotního pojištění. Zároveň obsahuje nový systém posuzování nákladů a přínosu léčby lékem pro pacienta a pro společnost. Nově se bude mimo jiné posuzovat celospolečenský význam možnosti léčebného ovlivnění vzácného onemocnění, k jehož léčbě je lék určen, a finanční dopady léčby na systém zdravotního pojištění a sociálního zabezpečení,“ dodává Klára Doláková.

Michaela Koubová