EU k personalizované medicíně v posledních letech mlčí, tématem jsou ale big data

O potenciálu bud data, která jsou úzce spjata s personalizovanou medicínou diskutovali u Kulatého stolu Zdravotnického deníku ministr zdravotnictví Adam Vojtěch, děkan Lékařské fakulty v Plzni profesor Jindřich Fínek, náměstek ředitele VZP David Šmehlík a ředitelka SÚKL Irena Storová. Foto: Radek Čepelák/ Koláž ZD

Úhrada personalizované medicíny zatím zůstává velkým úkolem nejen pro Českou republiku (psali jsme zde), ale i pro celou Evropu. Ta přitom v tomto ohledu v posledních letech usnula na vavřínech – poslední dokument k této problematice je starý už pět let a pochází tak z dob, kdy personalizovaná medicína teprve přicházela na svět. Na druhou stranu k personalizované medicíně neodmyslitelně patří tzv. big data, k nimž už letos byla na evropské úrovni vydána doporučení. Právě práce s daty je přitom oblastí, na kterou se musíme zaměřit i v Česku. Problematice se věnovali odborníci u Kulatého stolu Zdravotnického deníku s názvem Personalizovaná medicína klepe na dveře českého zdravotnictví, který se konal 1. července v Praze.

 

Mgr. et Mgr. Adam Vojtěch, MHA, ministr zdravotnictví

České ministerstvo zdravotnictví v posledních dvou letech intenzivně pracovalo na tom, aby usnadnilo vstup do systému inovativním lékům. Týká se to i personalizované medicíny, s níž zatím lékový ústav neumí pracovat vzhledem k tomu, že nepočítá s malými skupinami pacientů. „V současné době SÚKL nemá mechanizmus, jak nákladovost těchto léků posoudit,“ konstatuje přednosta Onkologické a radioterapeutické kliniky FN Plzeň a děkan Lékařské fakulty v Plzni UK Jindřich Fínek. I když jsme ale zatím v České republice nevytvořili mechanizmus, jak k personalizované medicíně přistupovat, podle šéfky SÚKL Ireny Storové to neznamená, že jsme oproti Evropě něco zaspali – právě naopak, protože diskuze na toto téma se u nás již rozběhla.

Prof. MUDr. Jindřich Fínek, Ph.D., MHA, přednosta Onkologické a radioterapeutické kliniky FN Plzeň, děkan Lékařské fakulty v Plzni UK

„Aktuálně se na úrovni Evropské unie vůbec nic k personalizované medicíně neprojednává. Posledním vydaným dokumentem na toto téma byly závěry Rady, které byly přijaty ještě za předsednictví Lucemburska v prosinci 2015. Za těch pět let se to nijak zvlášť neposunulo. Takže jsme nikde nezaspali, naopak jsme spíše popředu,“ shrnuje Irena Storová.

Velký potenciál, který by bylo možné zohlednit i při posuzování léků, ale podle ní skrývají big data, která jsou s personalizovanou medicínou úzce spjata (psali jsme také zde). Právě k tomuto tématu zveřejnila evropská pracovní skupina složená z ředitelů lékových agentur a zástupců Evropské lékové agentury na začátku letošního roku závěrečnou zprávu. Ta obsahuje deset doporučení, jak by evropská regulační síť mohla big data využívat a získávat z nich důkazy tak, aby byly podporovány inovace a veřejné zdraví.

„Mají potenciál pro výzkum v oblasti biomedicíny, pro analýzu zdravotního stavu pacientů, ale i ceny a výsledků léčby. Jestliže to má zajistit nějaké zdravotní aspekty, musíme se dívat na to, aby i cenově byl postup léčení nejefektivnější. Proto zvažujeme, zda by se big data nedala využít při registraci léčiv,“ vysvětluje Storová.

Je variantou úhrada přes grant?

Vraťme se ale do České republiky a k tomu, jak personalizovanou medicínu hradit. I když dnes nemáme mechanizmus, jak ji dostat do standardních úhrad, VZP si s ní i podobnými případy finančně náročné inovativní terapie umí poradit. I když je třeba schválení přes paragraf 16, jedná pojišťovna s držiteli rozhodnutí o registraci a uzavírá s nimi inovativní kontrakty zaměřené na efekt léčby.

Ing. David Šmehlík, MHA, náměstek ředitele VZP

„Chceme efekt doložit, a pokud to v čase není možné, jsme schopni na úrovni například risk-sharingového kontraktu nebo formulace platby vyřešit. Máme tu genovou terapii i řadu jiných, poměrně nákladných cílených terapií, které jsme schopni úhradově ošetřit. Máme tak situaci možná jednodušší než SÚKL, který musí postupovat podle metodik. Pro nás je cíl pacient, který potřebuje léčbu, a pokud efektu díky spolupráci s odbornými společnostmi věříme a máme kontrakt, díky němuž jsme schopni léčbu zajistit, tak si s tím umíme poradit. Nejsme tedy zcela nepřipraveni, ale musíme se posouvat dál,“ popisuje současný stav náměstek VZP David Šmehlík.

Do budoucna by úhradu personalizované medicíny mohla pomoci řešit novela zákona o veřejném zdravotním pojištění, která zavádí nový způsob vstupu pro léky na vzácná onemocnění a přináší změny v režimu vysoce inovativních léčivých přípravků (VILP). Jenže podle Jindřicha Fínka v tuto chvíli ještě nejsme ve fázi, kdy bychom měli běžně personalizovanou medicínu hradit z veřejného zdravotního pojištění. Profesor Fínek proto navrhuje zřídit na ministerstvu zvláštní budget, ze kterého by mohla být péče pilotně hrazena na vybraných pracovištích. Na základě prospektivní studie by se pak léčba za několik let vyhodnotila a data by SÚKL mohl využít při posuzování úhrady.

„Pak je otázka, zda to nehradit z peněz na výzkum v rámci konkrétních projektů, cesta by tedy mohla být přes Agenturu pro zdravotnický výzkum. Řešit to přes státní rozpočet mimo vypisovaných grantů úplně neumíme,“ reaguje ministr zdravotnictví Adam Vojtěch.

Mgr. Irena Storová, MHA, ředitelka Státního ústavu pro kontrolu léčiv

Každopádně je ale třeba získávat data. „Vidíme, že pomáhají posouvat léčbu tak, aby pacient dostal tu správnou, ale přispívají i k tomu, že úhradové modely mohou být lepší, adresnější a pomůžeme zamezit plýtvání. Identifikujeme totiž i skupinu pacientů, pro které daná léčba nemá smysl a kteří z ní neprofitují,“ říká David Šmehlík.

Bohužel i v tomto ohledu před sebou máme velký kus práce. „V diskuzi je, kdo data získá, kdo udělá diagnostiku, jakými metodami a jak se bude evidence shromažďovat. Musíme se naučit lépe s daty pracovat a využít potenciál tak, abychom z nich dostali informaci v podobě: to funguje, to nefunguje, to je vhodné pro toho, ale pro toho ne, ale i informaci o tom, jaká je správná cena,“ uzavírá Šmehlík.

Kulatý stůl vznikl za laskavé podpory společnosti Roche jako generálního partnera  a  společnosti Sprinx System jako partnera akce.

Michaela Koubová

Foto: Radek Čepelák