Česká republika si vede dobře, pokud jde o přístup k inovativním lékům na vzácná onemocnění. Příkladem nákladné, ale úspěšné léčby spinální svalové atrofie (SMA) je lék Zolgensma. Tento přípravek poskytla Všeobecná zdravotní pojišťovna (VZP) v uplynulých dvou letech několika desítkám dětí s touto nemocí. Pojišťovna se rozhodla lék hradit vzhledem k jeho vysoké zdravotní potřebě pro dětské pacienty. Kromě toho byl v lednu 2022 zahájen celostátní pilotní projekt novorozeneckého screeningu SMA. Včasné odhalení onemocnění je zásadní pro úspěšnou léčbu a výsledky pacientů.
„Pouze u pěti procent vzácných nemocí je dnes známá léčba. Ta navíc patří k těm vůbec nejdražším ve světě. Česko si ale z hlediska dostupnosti těchto inovativních léků přesto vede velmi dobře i při mezinárodním srovnání,“ nechal se slyšet předseda Správní rady VZP Tom Philipp a jako příklad uvedl právě přípravek Zolgensma, v současné době nejdražší léčivý přípravek na trhu vůbec. Lék byl registrován Evropskou lékovou agenturou (EMA) na jaře 2020 a již v prosinci téhož roku VZP vyjednala podmínky úhrady tohoto přípravku i pro české pacienty. Od té doby byl podán celkem 31 dětským klientům největší tuzemské pojišťovny. „Rozhodnutí o úhradě tak nákladného přípravku nebylo jednoduché a předcházela mu obsáhlá debata zejména se zástupci odborné společnosti a také s výrobcem přípravku o jeho ceně pro naše klienty,“ popsal okolnosti zavedení léku náměstek ředitele VZP pro zdravotní péči Jan Bodnár.
Přípravek Zolgensma se pacientům podává jednorázově. Podmínkou je, aby byly mladší tří let a vážily do 13,5 kilogramu. Léčba se uplatňuje především u pacientů s SMA I. a II. typu a podáván je při hospitalizaci v jedné ze tří fakultních nemocnic s neuromuskulárními centry, z nichž dvě se nacházejí v Praze a jedna v Brně.
Klíčovým aspektem pro léčbu spinální svalové atrofie je její včasné odhalení a u novorozenců se proto detekuje hned po narození. V lednu loňského roku byl navíc rozšířen novorozenecký screening o onemocnění SMA a SCID (těžkou kombinovanou imunodeficienci). Zatím jde o pilotní projekt, naplánovaný na dobu dvou let, VZP však již nyní předeslala, že v něm hodlá pokračovat i po uplynutí této doby. „Nejen z hlediska etického, ale i s ohledem na úsporu nákladů na léčbu, dává takový screening smysl. Včasná léčba je vždy méně nákladná než ta, která následuje při pozdním odhalení nemoci,“ uzavírá Bodnár.
-red-
