Zleva: předseda České hematoonkologické společnosti prof. Pavel Žák, přednosta kliniky hematoonkologie FN Ostrava prof. Roman Hájek a přednosta I. Interní kliniky – hematologie 1. LF a VFN prof. Marek Trněný. Foto: Radek Čepelák

Buněčná CAR-T terapie se stala v Česku „rutinou“, profitují z ní stovky pacientů, potvrdili experti na sympoziu Zdravotnického deníku

Česká hematoonkologie dokáže svým pacientům poskytnout nejmodernější léčbu, která zásadně snižuje riziko úmrtí, progrese nebo nutnosti další terapie. Díky společnému úsilí odborné společnosti, zdravotních pojišťoven a výrobců léčiv je u nás už pátým rokem k dispozici buněčná CAR-T terapie, která se stala standardní léčbou pro více než 250 nemocných s lymfomy v osmi certifikovaných centrech. Doslova za dveřmi je pak její širší otevření pro další indikace. Dosažené výsledky a další směřování v této oblasti zhodnotilo včerejší sympozium Zdravotnického deníku Genové a buněčné terapie – financování a management péče.

Na sympoziu vystoupili lékařské špičky hematoonkologie, zástupci zdravotních pojišťoven, ministerstva zdravotnictví a i poslanci. Diskutující se shodli na tom, že od prvního pacienta, kterému byla podána CAR-T terapie se ušel za krátký čas obrovský kus cesty, ale také, že před Českem stojí velká výzva, jak dál zajisti udržitelné financování genové a buněčné terapie.

Dosavadní výsledky CAR-T terapie v České republice jsou velmi pozitivní. „Položili jsme si otázku, jestli to, že jsme začali používat CAR-T celkově ovlivnilo osud pacientů s lymfomy. A musím říct, že rozhodně ano. Když jsme srovnali období let 2018 až 2020, což byl rok, kdy se tato terapie začala používat v některých centrech, a následné období let 2021 až 2023, kdy se CAR-T stalo součástí terapie, tak u všech pacientů – nezávisle na tom, jak byli léčeni – došlo u pacientů ve třetí linii léčených v pozdějším období k signifikantnímu snížení rizika úmrtí, progrese nebo nutnosti další terapie o 35 procent,“ upozornil přednosta I. Interní kliniky – hematologie 1. LF a VFN Marek Trněný s tím, že jde o populační data a jen část těchto pacientů dostali buněčnou terapii CAR-T.

Účastníci druhého bloku sympozia. Zleva: náměstek ředitele VZP Jan Bodnár, náměstek ministra zdravotnictví Jakub Dvořáček, vedoucí oddělení léčiv a zdravotnických prostředků ČPZP Pavel Mlynář, ředitel Value Outcomes Tomáš Doležal, předseda České hematoonkologické společnosti Pavel Žák, přednosta kliniky hematoonkologie FN Ostrava Roman Hájek, přednosta I. Interní kliniky – hematologie 1. LF a VFN Marek Trněný, ředitel Ústavu hematologie a krevní transfuze Petr Cetkovský a vedoucí lékař programu CAR-T terapie na Interní hematologické a onkologické klinice FN Brno František Folber.

„CAR-T buněčná terapie se v dobrém slova smyslu stala vlastně rutinou. Dnes běží její podávání v podstatě automaticky, a to díky díky úhradám a dobře nastaveným ekonomickým parametrům,“ řekl na sympoziu ředitel Ústavu hematologie a krevní transfuze Petr Cetkovský.

A předseda České hematoonkologické společnosti Pavel Žák v této souvislosti upozornil na to, že si stojíme velmi dobře v evropském srovnání. „Česká republika je hned za Německem a Švédskem, pak už jsme my se srovnatelnou frekvencí přístupů jako třeba Francie nebo Itálie. Ve východních zemích jsou možnosti jen minimální,“ poznamenal Žák.

Zleva: přednosta I. Interní kliniky – hematologie 1. LF a VFN Marek Trněný, ředitel Ústavu hematologie a krevní transfuze Petr Cetkovský a vedoucí lékař programu CAR-T terapie na Interní hematologické a onkologické klinice FN Brno František Folber.

O v praxi jasně viditelných benefitech mluvil na sympoziu také František Folber, vedoucí lékař programu CAR-T terapie na Interní hematologické a onkologické klinice FN Brno, kde s touto metodou začali v roce 2019 mezi prvními a od té doby odléčili už 60 pacientů. „Je hodně pěkné sledovat, jak jsme ze začátku léčili pacienty, kteří byli hodně předléčení, hodně nemocní a byli na tom hodně špatně. Výsledky sice odpovídali klinickým studiím, ale nebyly úplně uspokojivé. A když jsme u lymfomů mohli přejít do léčby druhé linie, výsledky opravdu odpovídají registrační studii a ukazuje se, že u lymfomů dokážou CAR-T lymfocity nahradit autonomní transplantaci a jsou dokonce lepší. To je velký přínos. Data navíc ukazují, že CAR-T lymfocity dokážou vyléčit i ty pacienty, kteří by transplantace nebyli schopni,“ uvedl Folber. Ten by v budoucnu rád viděl užití CAR-T terapie i u pacientů s akutními leukémiemi.

Vedoucí oddělení léčiv a zdravotnických prostředků ČPZP Pavel Mlynář v kuloární diskusi na sympoziu Genové a buněčné terapie – financování a management péče.

Ještě jedna velká zátěž systému

V nejbližší době se chystá užívání CAR-T terapie už nejen u lymfomů, ale nově také u myelomů. „Pacientů s myelomy je indikačně dvakrát víc než pacientů s lymfomy. Nyní jde o to, co nám systém dovolí a jak bude nastavený. Není to ostatně jen otázka CAR-T, velkou zátěží pro systém budou i nespecifické protilátky, které jdou už do úhrad,“ upozornil přednosta kliniky hematoonkologie FN Ostrava Roman Hájek a dodal: „Moderní imunoterapie je významnou zátěží pro systém a pro plátce, ale její účinnost je mimořádná a myslím si, že se to časem prokáže při dlouhodobých výsledcích.“

Přednosta kliniky hematoonkologie FN Ostrava Roman Hájek.

Ten také upozornil na to, že přibývá vyléčených pacientů, kteří dostanou za celý svůj život jedinou léčbu. „A tahle léčba to dokoná. Čeká nás tedy ještě jedna velká zátěž systému z hlediska ekonomické náročnosti, ale kdo si to dobře modelově spočítá, uvidí, že třeba už 20 nebo 30 procent pacientů budou žít deset roků bez jediné léčby,“ popsal Hájek.

Odborníci na sympoziu ovšem upozornili také na to, že používání CAR-T terapie přináší i četné výzvy. „Léčba je účinná, ale přináší s sebou určité komplikace, které, pokud se nezvládnou, mohou zanechat řadu následků,“ vysvětlil Žák.

Účastníci prvního bloku sympozia. Zleva: předseda podvýboru pro léčiva, zdravotnické prostředky a přístrojovou techniku Poslanecké sněmovny Kamal Farhan (ANO), místopředseda zdravotního výboru Poslanecké sněmovny Tom Philipp (KDU-ČSL), náměstek ředitele VZP Jan Bodnár, náměstek ministera zdravotnictví Jakub Dvořáček, vedoucí oddělení léčiv a zdravotnických prostředků ČPZP Pavel Mlynář, ředitel Value Outcomes Tomáš Doležal, analytik Martin Kolek a vedoucí katedry zdravotnického práva Právnické fakulty docent Petr Šustek.

Odborníci také poděkovali pojišťovnám za to, že byla postupem let zkrácená čekací doba na CAR-T terapii, přesto by podle nich bylo možné proces ještě urychlit. „Prostor pro zrychlení léčby pacienta po rozhodnutí indikační komise sice je, ale je důležité říct, že z tohoto pohledu žijeme z pohledu pacientů žijeme ve velmi příznivé době,“ uzavřel Trněný.

V dalších dnech vám ze sympozia Genové a buněčné terapie – financování a management péče přineseme další články o modelech financování, dostupnosti nebo perspektivách dalšího rozvoje.

Jakub Němec

Foto: Radek Čepelák

Zdravotnický deník děkuje za laskavou podporu sympozia společnostem:

Gilead Sciences s.r.o., hlavní partner

Roche, Janssen a Česká průmyslová zdravotní pojišťovna.

Náměstek ministera zdravotnictví Jakub Dvořáček.
Publikum sympozia Genové a buněčné terapie – financování a management péče.
Analytik Martin Kolek hovoří na sympoziu Genové a buněčné terapie – financování a management péče.
Na sympoziu diskutovali (zleva) předseda podvýboru pro léčiva, zdravotnické prostředky a přístrojovou techniku Poslanecké sněmovny Kamal Farhan (ANO), místopředseda zdravotního výboru Poslanecké sněmovny Tom Philipp (KDU-ČSL), náměstek ředitele VZP Jan Bodnár.