Evropská léková agentura (EMA) v červnu schválila celkem 13 nových léků. Patří mezi ně terapie kmenovými buňkami u pacientů s rakovinou krve nebo lék na závažnou chorobou jater.

Agentura v červnu doporučila udělit podmíněné rozhodnutí o registraci pro přípravek Zemcelpro (dorokubicel a nerozvinuté buňky z pupeční šňůry) od firmy Cordex Biologics, což je terapie kmenovými buňkami určená k léčbě pacientů s hematologickými malignitami. Tento lék nabízí šanci pro pacienty s rakovinou krve, kteří potřebují transplantaci krevních kmenových buněk a nemají vhodného dárce. Terapie byla podpořena prostřednictvím programu PRIority MEdicines (PRIME) agentury EMA, který poskytuje podporu slibným léčivům s potenciálem řešit nenaplněné lékařské potřeby.

Zemcelpro lze použít u pacientů, kteří po chemoterapii a/nebo radioterapii potřebují alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (allo-HSCT, transplantace kmenových buněk od dárce), ale není pro ně k dispozici žádný jiný typ vhodných dárcovských buněk. Kmenové buňky používané k transplantaci jsou přednostně získávány od spárovaného dárce. Darované buňky pak slouží k nahrazení buněk kostní dřeně příjemce, takže pak nová kostní dřeň produkuje zdravé krvinky.

U lidí, kteří ho nemají, lze použít buňky z pupečníkové krve. Počet kmenových buněk v pupečníkové krvi je však často nízký a může zkomplikovat úspěšné usazení a proliferaci kmenových buněk dárce v kostní dřeni příjemce.

Namnožené kmenové buňky

Zemcelpro je buněčná terapie obsahující kmenové buňky z pupečníkové krve dárce, z nichž některé byly vypěstovány a rozmnoženy (dorokubicel). Zvýšením počtu buněk Zemcelpro zvyšuje účinnost kmenových buněk z pupečníkové krve.

Doporučení je z velké části založeno na souhrnné analýze dvou jednoramenných, otevřených studií, které zahrnovaly 25 pacientů. Celkem 21 (84 %) pacientů dosáhlo uchycení neutrofilů (typ bílých krvinek) v průměrné době 20 dnů a 17 (68 %) pacientů v průměrné době 40 dnů.

Mohlo by vás zajímat

Přípravek Zemcelpro je doporučen k podmíněnému schválení, což je jeden z regulačních mechanismů EU k usnadnění včasného přístupu k lékům uspokojujícím nenaplněnou lékařskou potřebu. Tento typ schválení umožňuje agentuře doporučit léčivý přípravek k registraci s méně úplnými údaji, než se obvykle očekává, pokud přínos okamžité dostupnosti pro pacienty převažuje nad rizikem spojeným se skutečností, že ne všechny údaje jsou dosud k dispozici. Aby se potvrdila bezpečnost a účinnost přípravku Zemcelpro, byla společnost požádána o předložení výsledků dlouhodobého sledování jednoramenných studií, provedení randomizované kontrolované studie a studie založené na registru pacientů.

Pryč se zánětem jater

Agentura také doporučila udělit podmíněné rozhodnutí o registraci pro přípravek Rezdiffra (resmetirom) od firmy Madrigal Pharmaceuticals k léčbě dospělých s necirhotickou steatohepatitidou spojenou s metabolickou dysfunkcí (MASH), což je závažné onemocnění, při kterém se tukové buňky hromadí v játrech a způsobují chronický zánět. MASH je často spojována s několika kardiovaskulárními a metabolickými onemocněními, a pokud se neléčí, může vést k cirhóze a rakovině.

V současné době v Evropské unii neexistuje žádná schválená léčba steatohepatitidy spojené s metabolickou dysfunkcí. Léčivou látkou přípravku Rezdiffra je resmetirom, lék na onemocnění jater. Resmetirom stimuluje receptor hormonu štítné žlázy (THR‑β) v játrech, čímž snižuje hromadění tuku v játrech, zánět a jaterní fibrózu (zjizvení a ztluštění tkáně).

Stanovisko agentury je založeno na datech z jedné pivotní randomizované, kontrolované klinické studie. Ta zahrnovala celkem 917 pacientů s se středně těžkou a pokročilou jaterní fibrózou na začátku studie. Účastníci dostávali 80 mg resmeritomu (306 pacientů), 100 mg resmeritomu (308 pacientů) nebo placebo (303 pacientů). Výsledky po 12 měsících ukázaly, že 30 % pacientů ve skupině s dávkou 100 mg resmeritomu a 26 % pacientů ve skupině s dávkou 80 mg dosáhlo vymizení MASH bez zhoršení fibrózy, ve srovnání s 10 % ve skupině s placebem. Kromě toho 29 % pacientů, kteří dostávali 100 mg resmeritomu, a 27 % pacientů, kteří dostávali 80 mg resmeritomu, zaznamenalo zlepšení zjizvení jater (fibrózy) a žádné zhoršení MASH, ve srovnání se 17 % pacientů, kteří dostávali placebo.

Šance pro lidi s nádory měkkých tkání

EMA tento měsíc také doporučila schválit registraci pro přípravek Austedo (deutetrabenazin) od Tevy určený k léčbě dospělých se středně těžkou až těžkou tardivní dyskinezí, což je porucha, při které predisponovaní pacienti zažívají abnormální mimovolní pohyby v důsledku chronické nebo i epizodické expozice antagonistům dopaminových receptorů.

Přípravek Impreplys (sargramostim) společnosti Partner Therapeutics obdržel od agentury kladné stanovisko k registraci za výjimečných okolností pro léčbu osob s hematopoetickým akutním radiačním syndromem, kdy kostní dřeň produkuje méně krvinek, což vede k vyššímu riziku infekce a krvácení po akutní expozici záření.

Kladné stanovisko dostal i přípravek Ogsiveo (nirogacestat) od SpringWorks Therapeutics určený k léčbě dospělých s progresivními desmoidními nádory, což je typ nádorů měkkých tkání, které se tvoří ve fibrózní tkáni, nejčastěji v břiše, pažích a nohou, a nešíří se do jiných míst.

Požehnání dostalo také 6 biosimilárních léčiv:

  • Mynzepli (aflibercept) a jeho duplikát Afiveg (aflibercept), Vgenfli (aflibercept) a jeho duplikát Eiyzey (aflibercept) k léčbě věkem podmíněné makulární degenerace a zrakového postižení
  • Usymro (ustekinumab) k léčbě ložiskové psoriázy, psoriatické artritidy a Crohnovy choroby.
  • Vivlipeg (pegfilgrastim) ke zkrácení doby trvání neutropenie a zkrácení výskytu febrilní neutropenie po cytotoxické chemoterapii.

Souhlas dále získala 2 generika – Emtricitabin/Rilpivirine/Tenofovir Alafenamid Viatris (emtricitabin/rilpivirin/tenofovir alafenamid) k léčbě dospělých a dospívajících infikovaných virem HIV typu 1 a Nintedanib Viatris (nintedanib) k léčbě idiopatické plicní fibrózy.

Agentura vedle toho doporučila rozšíření indikace pro 6 léčivých přípravků, které jsou již v EU registrovány: Benlysta, Cabometyx, Darzalex, Imbruvica, Nubeqa a Sarclisa.