Pouze 5 % vzácných onemocnění má v Evropě schválenou léčbu – a řada z těchto léků se k pacientům v jednotlivých státech vůbec nedostane. Zlepšit péči o lidi se vzácnými onemocněními by mohly efektivnější pobídky pro výrobce a lepší využívání stávajících nástrojů, které zatím bohužel nefungují provázaně.

EU v tuto chvíli reviduje obecnou farmaceutickou legislativu (General Pharmaceutical Legislation, GPL), která může být prostředkem k odstranění systémových rozdílů. Debatu pohání klíčová otázka: může GPL pomoci pacientům se vzácnými onemocněními, nebo je hlavní cestou vpřed samostatný evropský akční plán?

„Když mluvíme o vzácných onemocněních, v mnoha případech, a řekl bych, že i ve většině případů, pacienti nedostanou adekvátní léčbu nebo nemohou vyřešit své problémy pouze v jediném členském státě. Proto je nezbytný koordinovaný evropský přístup,“ naléhal na čtvrtečním slyšení Meziskupiny pro rakovinu a vzácná onemocnění poslanec Evropského parlamentu Tomislav Sokol (EPP/HRV).

Podle něj je cílem GPL vyvážit dostupnost, inovace a konkurenceschopnost. Dodal však, že k nejzranitelnějším pacientům, zejména dětem a pacientům s velmi vzácnými onemocněními, se dostanou pouze řešení šitá na míru: „Víme, že 95 % pacientů se vzácnými onemocněními dosud nemá léčbu. Proto potřebujeme cílené pobídky ke stimulaci výroby tohoto druhu léků.“

Mohlo by vás zajímat

Potřebujeme správné pobídky

Virginie Hivert, vedoucí oddělení terapií a dostupnosti v EURORDIS (Rare Disease Europe, evropská aliance sdružující pacientské organizace zaměřené na vzácná onemocnění), vyzvala k zavedení postupného systému pobídek, který odměňuje skutečné inovace tam, kde jsou nejvíce potřeba.

„Pouze 5 % vzácných onemocnění má schválenou léčbu… V některých případech neprobíhá vůbec žádný výzkum. Proto potřebujeme správné pobídky. Více úsilí, více odměn – to je to, co chceme prosazovat,“ apeluje Virginie Hivert.

Dodala také, že pacienti a lékaři musí mít slovo při definici „neuspokojené lékařské potřeby“. Zároveň varovala před rigidními kritérii, která ignorují realitu reálného světa.

Zapomnělo se na děti

Profesor Gilles Vassal z Evropské společnosti pro dětskou onkologii přitom poukázal na do očí bijící opomenutí v současném návrhu GPL. „V současné době v regulačním balíčku neexistuje žádná nová pobídka k podpoře inovací pro děti s těžkými a život ohrožujícími vzácnými nebo ultravzácnými onemocněními,“ uvedl Vassal a vyzval k pobídce „první u dítěte“, která by odměňovala vývoj léků pro děti, nikoli pouze adaptace léků pro dospělé. Jako příklad uvedl meduloblastom, dětský nádor na mozku, u kterého se již více než 25 let neobjevily žádné nové terapie.

Zástupci průmyslu, jako je Tina Talbot z EFPIA (Evropská federace farmaceutického průmyslu a asociací), ovšem varují, že navrhované reformy riskují podkopání inovací omezením exkluzivity a regulační ochrany na trhu s vzácnými léky. „Musíme udělat více, ne méně, abychom řešili neuspokojené lékařské potřeby u vzácných onemocnění… Stále však mluvíme o prioritizaci mezi nemocemi. A to z našeho pohledu není správná cesta.“

Odměňujme jen smysluplné inovace

Jak však ukázaly nedávné diskuse, mnoho zúčastněných stran se již dívá za hranice GPL. Poslankyně Evropského parlamentu Tilly Metz (Zelení-EFA/LUX) zdůraznila, že regulační ochrana musí odměňovat smysluplné inovace, nikoli okrajové pokroky: „Musíme zajistit, aby léčba, kterou odměňujete regulační ochranou, splňovala skutečné nenaplněné lékařské potřeby, nebo, jinými slovy, aby se jednalo o smysluplné inovace přinášející skutečnou přidanou hodnotu.“

Metz také uznala, že samotná legislativa nevyřeší všechny strukturální problémy, což se odráželo i na zahájení Severského plánu pro vzácná onemocnění. Akce se konala v Evropském parlamentu v Bruselu 1. července a moderovala ji poslankyně Evropského parlamentu Stine Bosse (Renew Europe/DNK). Ta vyzdvihla důležitost koordinované činnosti EU a citovala rozpočtového komisaře Piotra Serafina: „Co můžeme dělat lépe a levněji společně, to dělat musíme,“ řekla poslankyně. „A pro mě je to recept jak na vzácná onemocnění, tak na mnoho dalších oblastí.“

Evropský akční plán nesmí být o byrokracii

Stine Bosse zároveň vyzvala k vytvoření evropského akčního plánu pro vzácná onemocnění – nikoli k vytvoření nové byrokracie, ale k finálnímu sladění mnoha nedostatečně využívaných nástrojů a programů EU pod společnou vizí. V dřívějším rozhovoru pro EU Perspectives to Bosse jasně vyjádřila: „Stále čekáme. Nežádám o akční plán zítra ráno; žádám o datum. Určete rok 2026, fajn, ale vytesejte ho do kamene.“

Virginie Bros-Facer, generální ředitelka EURORDIS, názor sdílí. Plán by podle ní neměl kopírovat Plán boje proti rakovině ani novou kardiovaskulární strategii, ale měl by koordinovat a propojovat to, co již existuje. „Už teď máme v nástrojích EU řešeno mnoho těchto onemocnění, ale jejich spojení s politickou vůlí by nám pomohlo vyhnout se duplicitě, zaplnit mezery a spojit zdroje. Levněji a lépe.“

Většina stavebních kamenů již skutečně existuje: Evropské referenční sítě (ERN, mezinárodní sítě sdružující odborná zdravotnická pracoviště zaměřená na léčbu vzácných onemocnění), výzkumné programy, iniciativy v oblasti dat z reálného života a Evropský prostor pro zdravotnická data. Často však nejsou dostatečně využívány nebo nejsou nepropojené.

Cena na úkor dostupnosti

I v zemích se silnými zdravotnickými systémy přitom chybí základní nástroje. Katri Asikainen, prezidentka Finské aliance pro vzácná onemocnění a postižení HARSO, poznamenala: „Máme 400 000 pacientů se vzácnými onemocněními. Ale nemáme přesný registr…“

Podle Lydie Abbad-Franch, hlavní lékařky SOBI, globální biofarmaceutické společnosti zaměřující se na lidi se vzácnými a invalidizujícími onemocněními, může diagnóza vzácných onemocnění trvat šest až osm let. K pacientům v celé EU se zároveň dostane méně než polovina schválených léků pro vzácná onemocnění. Mnoho národních rozhodnutí o vstupu se totiž stále odvíjí od nákladů. „Snižování na nejnižší možnou cenu jde nakonec proti dostupnosti pro pacienta,“ uvedla Lydie Abbad-Franch.

5 priorit

V rámci slyšení nakonec zaznělo 5 společných priorit, které nyní formují politickou diskusi EU. Patří mezi ně:

  • zajištění specializované rozpočtové položky EU pro vzácná onemocnění v příštím víceletém finančním rámci
  • implementace připravovaného zákona o biotechnologiích a strategie pro biologické vědy zaměřené na pacienta
  • vytvoření flexibilního akčního plánu EU pro vzácná onemocnění, který by stávající aktivity neduplikoval
  • rozšíření reálných dat a národních registrů prostřednictvím plné integrace kódu ORPHA (nomenklatura vzácných onemocnění)
  • reforma procesů hodnocení zdravotnických technologií (HTA) s cílem zaměřit se na hodnotu pro pacienta, nikoli pouze na náklady.

Vzhledem k tomu, že vzácná onemocnění jsou na popředí programu výboru SANT, nadcházející měsíce by mohly konečně přinést posun, případně alespoň časový harmonogram kroků v oblasti vzácných onemocnění.

Článek byl převzat ze zpravodajského portálu EU Perspectives, který, stejně jako Zdravotnický deník, Ekonomický deník a Česká justice, patří do vydavatelství Media Network. Text pro Zdravotnický deník upravila Michaela Koubová.