Evropská léková agentura (EMA) schválila na svém říjnovém zasedání dva nové léky. Jeden z nich znamená naději pro lidi se závažným onemocněním plic, na které dosud není žádná léčba. Jednomu přípravku oproti tomu agentura souhlas nedala a trvá také na pozastavení léku na srpkovitou anémii. Důvodem jsou vyšší počty úmrtí pacientů v klinických studiích.

Agentura doporučila ke schválení lék Brinsupri (brensocatib) společnosti Insmed, první léčbu bronchiektázie u necystické fibrózy (NCFB). Jde o závažné, chronické, progresivní plicní onemocnění, které vede k poškození dýchacích cest a těžké plicní dysfunkci. Součástí bývá chronický kašel a obstrukce dýchacích cest v kvůli produkci hlenu.

Onemocnění způsobují opakované záněty. Mohou je vyvolat respirační infekce, autoimunitní onemocnění či poruchy imunodeficience. Odhadovaný počet pacientů v EU se pohybuje mezi 400 tisíci a třemi miliony.

Přípravek spadá pod program PRIority MEdicines (PRIME), který podporuje slibné léky s potenciálem řešit nenaplněné lékařské potřeby. V současné době totiž neexistují na NCFB žádné registrované přípravky. Pacienti jsou závislí na uvolnění dýchacích cest, užívají antibiotika a protizánětlivé léky.

Mohlo by vás zajímat

Méně exacerbací

Nový lék je pro pacienty od 12 let, kteří v předchozím roce prodělali dvě nebo více exacerbací (vzplanutí). Nemocní obvykle zažívají jednu až čtyři exacerbace ročně. Ty jsou spojeny s postupným poklesem plicních funkcí, sníženou kvalitou života a zvýšenou úmrtností.

Léčivou látkou přípravku Brinsupri je brensocatib, který blokuje dipeptidylpeptidázu 1 (DPP1), enzym zapojený do aktivace neutrofilů (typ bílých krvinek). Opakovaná aktivace neutrofilů vede k nadměrnému uvolňování proteinů neutrofilních serinových proteáz (NSP), což způsobuje poškození stěny dýchacích cest, nadměrné hleny, trvalý zánět a zhoršenou funkci imunitního systému. Blokace enzymu tak zabraňuje škodlivé aktivitě v plicích.

Doporučení agentury vychází z výsledků randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované klinické studie u 1 767 pacientů. Pacienti užívající tablety Brinsupri 25 mg měli skoro dvacetiprocentní snížení roční míry plicních exacerbací a 14týdenní zpoždění střední doby do první plicní exacerbace. Podíl pacientů, kteří zůstali bez exacerbací v 52. týdnu, byl u pacientů na Brinsupri výrazně vyšší.

8 rozšířených indikací

Druhý souhlas dostal lék Wayrilz (rilzabrutinib) od Sanofi k léčbě imunitní trombocytopenie u dospělých, kteří nereagují na jiné terapie. Imunitní trombocytopenie je dlouhodobý stav, při kterém imunitní systém ničí zdravé krevní destičky. Ty jsou potřebné k tvorbě sraženin a zastavení krvácení. Pacienti s tímto onemocněním mají nízký počet krevních destiček, snadno se jim tvoří modřiny nebo krvácejí.

Zelenou získalo také rozšíření indikace u osmi léčivých přípravků, které již mají v EU registraci: Breyanzi, Cejemly, Gazyvaro, Libtayo, Paxlovid, Pyrukynd, Tremfya a Scemblix.

3x ne

Negativní stanovisko naopak dostal lék Rezurock (belumosudil) společnosti Sanofi k léčbě chronické reakce štěpu proti hostiteli. Jde stav, kdy dárcovské buňky napadají orgány těla po transplantaci.

Po přezkoumání také agentura trvá na tom, že přípravek Austedo, respektive deutetrabenazin, od firmy Teva nebude uznán jako nová léčivá látka.

A nakonec také agentura doporučila, aby zůstala pozastavena registrace léčivého přípravku Oxbryta (voxelotor) od Pfizeru na srpkovitou anémii. Krok navazuje na prozatímní opatření přijatá v září 2024, kdy EMA dočasně registraci pozastavila kvůli přezkoumání nových údajů o bezpečnosti.

Vyšší počet úmrtí a komplikací

Podle agentury již přínosy nepřevyšují rizika terapie. Přezkoumání odstartovalo poté, co údaje v nových klinických studiích ukázaly na vyšší počet úmrtí. V první studii, která hodnotila účinek přípravku Oxbryta u osob se srpkovitou anémií s vyšším rizikem cévní mozkové příhody, zemřelo 8 dětí léčených přípravkem Oxbryta ve srovnání se 2 dětmi, které dostávaly placebo.

Ve druhé studii, která hodnotila účinek léku na bércové vředy, komplikaci srpkovité anémie, zemřela ve skupině léčené přípravkem Oxbryta během prvních 12 týdnů léčby 1 osoba, zatímco ve skupině s placebem nedošlo k žádnému úmrtí. V následující 12týdenní fázi studie, kdy všichni pacienti dostávali přípravek Oxbryta, došlo k dalším 8 úmrtím. Studie také prokázaly vyšší počet náhlých epizod silné bolesti.

Výsledky jsou v rozporu s dřívější hlavní klinickou studií, která podpořila schválení přípravku. Důvody zvýšeného počtu úmrtí a komplikací zůstávají nejasné.