Vzácná onemocnění nejsou jen položkou v rozpočtu, ale zkouškou solidarity. Podle Tomáše Doležala léky pro tyto pacienty české zdravotnictví neohrožují. Zachovat a rozvíjet orphanovou třetí cestu plánuje i nový ministr zdravotnictví Adam Vojtěch. Řekli to na sympoziu Budoucnost léčby pacientů se vzácnými onemocněními.
Že léky na vzácná onemocnění nepředstavují tak zásadní systémovou položku, jak je to někdy prezentováno, upozornil v úvodu své přednášky zakladatel a ředitel Institutu pro ekonomiku, zdravotnictví a hodnocení zdravotnických technologií Tomáš Doležal. „Z pohledu lékového budgetu tvoří vzácné nemoci jen jednotky procent. Navíc víme, že náklady na léky soustavně klesají, jsou na 16 % celkových nákladů zdravotnictví. Neříkám, že to nejsou významné peníze, ale není to problém, který by měl české zdravotnictví zničit,“ vysvětlil.
Na druhou stranu ale podle něj jde o oblast, která je naprosto zásadní při diskusích o rovném přístupu k péči a solidaritě. „Mluvíme o jedincích, kteří si nevybrali, že budou mít vzácnou nemoc, často se s ní narodili. Mají nemoc, které nejde předcházet, mnohdy neexistuje účinná prevence. Takže to, jak se chováme k těmto moderním terapiím, o nás říká něco jako o společnosti a o systému, který je ochoten se postarat o ty nejslabší,“ řekl na úvod Doležal.
Třetí cesta, správná cesta
Svou přednášku pojal jako zhodnocení čtyř let (od ledna 2022) fungování třetí cesty vstupu léčiv na vzácná onemocnění. „K hodnocení evidence, ekonomických dopadů nebo nákladové efektivity jsme přidali některé nové prvky, které jsou podstatné pro pacienty se vzácným onemocněním a jejich rodiny – kvalitu života, celospolečenské dopady, dopady na ekonomickou výkonnost jedince a jeho okolí. A také jsme zavedli dvojstupňový systém rozhodování, což nám umožňuje podívat se na věci z širšího pohledu,“ popsal základní změny, které třetí cesta přinesla. Zdůraznil i to, že její součástí je i větší zapojení zástupců pacientů do systémových procesů. A to je v Evropě spíše výjimečné.
Vykročit po třetí cestě se podle Doležala jednoznačně vyplatilo. „Do systému se díky ní dostalo hodně léků, které by nemohly být v běžném systému posouzeny jako nákladově efektivní. Můžeme diskutovat o tom, jestli na to systém má. Ale bezpochyby to tento systém přinesl,“ řekl Doležal. Během své přednášky zároveň upozornil i na průměrný náklad na jednoho pacienta, který je u léků na vzácná onemocnění 5 milionů korun ročně.
Zdůraznil také, že Česká republika patří mezi země s vysokou dostupností moderních léků. Ve srovnání států v rámci Evropy máme podle dat také velmi dobře nastavený systém úhrad léků na vzácná onemocnění.
Ocenil i fakt, že se díky zahrnutí celospolečenské perspektivy a kalkulace ekonomických dopadů nemoci a přínosů léčby nejen z pohledu zdravotního systému, ale i z pohledu širší ekonomiky výrazně zlepšila práce odborné komunity s daty ze systému invalidních důchodů České správy sociálního zabezpečení a dalších položek sociálních systémů, které otevírá Ústav zdravotnických informací a statistiky. „To nám umožňuje lépe počítat různé analýzy,“ vysvětlil Doležal.
Bez časového prodlení
Ve své prezentaci představil i některá aktuální data týkající se třetí cesty. V posledních třech letech bylo ukončeno 38 řízení (do října 2025), u nichž bylo o vstup do úhrad zažádáno třetí cestou. 27 z nich bylo schváleno, u 2 byly stanoveny pouze maximální ceny. Negativně – tedy nestanovením úhrady – jich dopadlo 8 a 3 žadatelé po nesouhlasném stanovisku poradního orgánu svou žádost stáhli.
„Celkově bylo nesouhlasných stanovisek 11. Můžeme diskutovat o tom, jestli byla odmítnutí dobře zdůvodněna a co k nim vedlo. Každopádně systém nepouští do úhrady všechny. A to je z pohledu udržitelnosti financí dobrá zpráva, z pohledu pacientů to dobrá zpráva být nemusí. Některé léky se ale do systému dostanou jinými cestami,“ vysvětlil Doležal. A upřesnil, že těmi jsou paragraf 16 nebo VILP (vysoce inovativní léčivé přípravky, pozn. red.) úhrady.
Pozitivní zprávou je podle Doležala i skutečnost, že se vyřízení žádostí daří bez prodlení. „Od zahájení do rozhodnutí správního řízení nám to trvá zhruba rok. SÚKL (Státní ústav pro kontrolu léčiv) je ve vymezené lhůtě 110 dnů schopen vydávat hodnotící zprávy. Takže nedochází ke zpoždění,“ řekl.
Mohlo by vás zajímat
Delší je doba od registrace léku do zahájení správního řízení, kde může být lhůta až tříletá. Kromě historického dluhu, kdy byla řada léků registrována, ale nemohla být hrazena, se podle Doležala může doba protahovat i z jiného důvodu. „Je otázka, jestli je Česko dostatečně atraktivní trh, aby firmy včas po registraci žádaly o úhradu,“ řekl s tím, že je to další otázka k diskusi a on sám na ni nemá silný názor.
Stanovisko, které nepomůže pacientům ani plátcům
Za možnou komplikaci pro vstup léků na vzácná onemocnění na český trh označil Doležal loňské stanovisko ministerstva zdravotnictví. „To říká, že léky, které prošly do systému jako orphany, nemohou být použity jako komparátory při vstupu do systému jiných léků, které status orphanů nemají. Zní to na první pohled logicky, ale když se nad tím zamyslíte, tak to systému – a to je můj osobní názor – neprospívá,“ uvedl.
„Orphanům jsme dali určitou výjimku – nechali jsme je projít multikriteriálním hodnocením. A učinili jsme je trvale hrazenými. A v tu chvíli z mého pohledu člověka, který se celý život zabývá HTA, je trvale hrazená služba komparátorem. Je to služba používaná, hrazená. A to, že jinému léku znemožníte se k ní připodobnit, neprospívá ani pacientům, kteří ztrácejí pestrost léčby, ani plátcům. Ti nevytvoří konkurenční prostředí, které může vstupem nových léků dále zlevňovat,“ vysvětlil Doležal.
Vojtěch: Jedna z mých priorit
Třetí cestu považuje za funkční řešení ministr zdravotnictví Adam Vojtěch (ANO). Ten připomněl, že už při jeho předchozím působení na ministerském postu byla léčba vzácných onemocnění jednou z jeho priorit. Ostatně i legislativní úprava třetí cesty vznikla, když byl v úřadě.
„Myslím si, že to byl dobrý příklad dobré praxe, jak má legislativa vznikat, protože u pomyslného kulatého stolu seděli skutečně úplně všichni stakeholdeři, kterých se oblast týká. A to včetně pojišťoven, průmyslu a pacientů. Šlo podle mne o docela průlomový postup tvorby legislativy,“ uvedl Vojtěch. A ujistil, že na tuto legislativní praxi naváže, protože i podle dostupných dat funguje dobře.
Také Vojtěch zdůraznil unikátnost vtažení pacientů do rozhodovacích procesů. „Před touto úpravou bylo něco takového téměř nemyslitelné a dnes to považujeme za něco, co už je součástí systému. Chci v tom pokračovat. S pacienty jsme domluveni na tom, že by bylo dobré se na vše po těch 4 letech podívat. Diskutovat o tom, jakým způsobem systém funguje,“ řekl ministr.
Společnou evropskou cestou?
Podle jeho slov se nabízí i společná evropská cesta, jak snížit náklady na léky na vzácná onemocnění. A to využitím chystané evropské úpravy umožňující společné nakupování léků v několika zemích EU. „Myslím si, že právě orphany jsou úplně nejvhodnějšími léky, které by mohly být nakupovány společně. Že bychom na nich mohli toto řešení otestovat. Evropská legislativa takové řešení předpokládá,“ vysvětlil Vojtěch.
O takovém řešení prý už v minulosti jednal s ministry z V4 (slovenským, polským a maďarským), ale nepodařilo se ho dotáhnout kvůli příchodu pandemie covidu. „Myslím si, že právě u těchto léků, které se v každé zemi týkají jednotek pacientů, může společný postup více států vytvořit větší tlak na farmaceutické firmy, aby daly lepší ceny a větší slevy,“ dodal Vojtěch.
Foto: Radek Čepelák
Akce se konala za laskavé podpory společností Vertex, AstraZeneca a Bayer.
