Evropa sice testuje mnoho nových léků, ale většinou ne v prvních fázích. V nich dominuje Čína. Podle expertů je to zásadní chyba, která může zbrzdit rychlost lékařských inovací v EU.

Neúčast na raných fázích klinických studií přináší Evropě konkurenční nevýhodu. To, kde dochází k prvotnímu testování, totiž často rozhoduje, kde se bude odehrávat další vývoj léku. „Abychom byli centrem výzkumu a vývoje pro farmaceutický průmysl, potřebujeme přilákat klinické studie v rané fázi I, protože investice pak často zůstávají v dané zemi nebo regionu,“ vysvětlil na nedávném fóru o klinických studiích pořádaném belgickým farmaceutickým průmyslem Peter Arlett z Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA).

Evropa někde vzadu

Že v Evropě dochází k výraznému poklesu studií prováděných ve fázi I, jasně ukazují data z analýzy zveřejněné Evropskou federací farmaceutického průmyslu a asociací (EFPIA) a společností IQVIA.

Prohlubuje se navíc kontrast s Čínou, kde naopak počet raných fází studií narůstá, a to především v oblasti buněčných a genových terapií a radiofarmak. Podle čínské výroční zprávy o pokroku v klinických studiích pro registraci nových léků za rok 2024 tvořily studie fáze I téměř 40 % všech studií nových léků a téměř polovinu studií inovativních léků.

Studie fáze I navíc v Číně představovaly téměř tři čtvrtiny dokončených studií, což odráží tamní rychlost i výkonnost. V Evropě tento kontrast vyvolává obavy z toho, že na starém kontinentu dojde k oslabení přípravy budoucích studií.

Mohlo by vás zajímat

Čína u kormidla

Vzestup Číny na poli raných fází studií se odráží i ve zvýšeném zájmu nadnárodních farmaceutických firem. Minulý týden se společnost AstraZeneca zavázala investovat 15 miliard dolarů do rozšíření svých aktivit v Číně do roku 2030. Její investice půjdou do raného výzkumu, klinického vývoje a výroby. AstraZeneca provozuje globální strategická výzkumná a vývojová centra v Pekingu a Šanghaji, která spolupracují s více než 500 klinickými nemocnicemi a za poslední tři roky vedla v Číně velké množství globálních klinických studií.

Hodnocení společnosti McKinsey týkající se boomu klinického výzkumu v Číně ukazuje, že si země zkrátila cestu od objevu k prvním studiím na lidech o 50–70 % ve srovnání s globálním průměrem. Číně k tomu pomáhá velká síť nemocnic, rychlost regulací i hustota smluvních výzkumných a vývojových organizací.

Tři zásadní oblasti

Čínská a obecně i globální konkurence stále zrychluje. A Evropa se snaží neztratit s ní kontakt. „Svět za poslední rok nezůstal stát na místě. A stejně tak ani evropský ekosystém klinických studií,“ uvedla ředitelka pro regulační politiku EFPIA Katarina Nedogová na zmíněném fóru o klinických studiích.

Pokrok podle ní v Evropě probíhá na třech frontách najednou. A neúspěch na jedné z nich může ohrozit ostatní. První oblast je strukturální. Navrhovaný zákon o biotechnologiích spolu s cílenými změnami evropských pravidel pro in vitro diagnostické zdravotnické prostředky (IVDR) a evropského nařízení o zdravotnických prostředcích (MDR) mají za cíl resetovat rámec pro příští desetiletí. Cílem je systém, který bude předvídatelnější a přiměřenější, s kratšími a harmonizovanějšími lhůtami, silnější koordinací prostřednictvím členského státu podávajícího zprávy, menším množstvím duplicit díky modelu základního spisu a jednotnou cestou pro kombinované studie léků, prostředků a diagnostiky.

Druhá oblast je experimentální. Vzhledem k tomu, že legislativa je stále v pohybu, evropské iniciativy jako FAST-EU a COMBINE se využívají k testování, zda rychlejší a koordinovanější regulační postupy mohou fungovat v praxi. A to zejména u nadnárodních a komplexních studií v rámci současných pravidel.

Třetí důležitou oblastí je rychlost. Podle stávajícího nařízení o klinických hodnoceních ukazují údaje EFPIA jistý paradox. Národní hodnocení sice mohou postupovat rychle, multinárodní a inovativní studie však stále narážejí na zpoždění, administrativní zátěž a provozní nesrovnalosti.

Evropa nemůže podle Nedogové žádnou z těchto tří oblastí podcenit. „Nemůžeme dosáhnout vynikajících výsledků v jedné oblasti a kompenzovat tím nedostatek úspěchů v jiné,“ uvedla.

Podaří se naplnit stanovená čísla?

Ambice Evropy jsou jasně vyjádřené i v konkrétních číslech. Evropská síť pro léčivé přípravky stanovila našemu kontinentu dva hlavní cíle. Do roku 2030 má být provedeno dalších 500 multinárodních klinických hodnocení. A dvě třetiny studií mají zahájit nábor účastníků do 200 dnů od podání žádosti. Podle některých expertů jde o málo ambiciózní cíl, jiní se bojí, že se jej nepodaří naplnit.

O problému se diskutovalo i na Evropské konfederaci farmaceutických podnikatelů (EUCOPE). Pro italskou farmaceutickou společnost Menarini zůstává priorita nepochybná. „Klíčová je reforma regulace klinických studií pro všechny produkty a zajištění toho, aby byl tento proces mnohem efektivnější a dokázal dohnat jiné regiony, které postupují bleskovou rychlostí, jako je Čína,“ řekl vedoucí oddělení vládních záležitostí a ochrany pacientů této společnosti Emanuele Degortes.

Jiní zdůraznili, že pokrok nezávisí na opětovném otevření legislativy. Alexander Natz, generální tajemník EUCOPE, poukázal na provozní překážky v rámci stávajícího rámce. „Nemusíme vždy měnit naši legislativu,“ uvedl. Administrativní zátěž a výkonnost systému jsou podle něj nyní důležitější než nová pravidla.

Téma se brzy dočká i projednávání na úrovni ministrů. 26. února se ministři zdravotnictví EU sejdou v kyperské Lefkosii na neformálním zasedání EPSCO (Rada pro zaměstnanost, sociální politiku, zdraví a ochranu spotřebitele, pozn. red.). Jedna z jeho částí bude věnovat myšlence evropského centra klinické excelence pro léčivé přípravky. Diskuse, které bude předsedat kyperský ministr zdravotnictví Neophytos Charalambides, prověří, zda je Evropa připravena proměnit ambice v oblasti klinických hodnocení v koordinované politické kroky.

Článek byl převzatý ze zpravodajského portálu EU Perspectives, který stejně jako Zdravotnický deník, Ekonomický deník a Česká justice patří do vydavatelství Media Network.