I když třetí cesta vstupu orphanů funguje už čtyři roky a pomohla desítkám léků, aby se dostaly k potřebným pacientům, stále je na ní co zlepšovat. Detaily potřebných změn probrali experti v diskusi sympozia Zdravotnického deníku Vzácná onemocnění.
Jak třetí cestu upravit, aby fungovala ještě lépe, nastínil ve své přednášce ředitel Value Outcomes Tomáš Doležal. V ní hovořil mimo jiné i o potřebě zvýšit transparentnost a předvídatelnost rozhodování poradního orgánu pro vstup orphanů.
Jak zajistit, aby tento orgán, který nově vede Irena Storová, vydával srozumitelnější doporučení, se stalo jedním z ústředních bodů následné panelové diskuse.
Zlepšování za chodu
Někde na půli cesty ke kýženému transparentnějšímu rozhodování poradního orgánu se nacházíme podle místopředsedy České asociace pro vzácná onemocnění (ČAVO) Reného Břečťana. „Tento proces probíhá spolu s tím, jak se poradní orgán postupně vyvíjí. Všichni se učíme nebo učíme navzájem mezi sebou,“ řekl v diskusi.
Že se systém fungování poradního orgánu postupně kultivuje a spěje k větší transparentnosti a přezkoumatelnosti, si myslí také zástupkyně vedoucí oddělení léčiv a zdravotnických prostředků a cenové a úhradové regulace ministerstva zdravotnictví Zdeňka Pešková. „Poradní orgán byl postaven úplně nově na zelené louce, byl raritní, neměli jsme z čeho čerpat,“ upozornila.
„Nějaké dílčí problémy se objevily. Snažíme se je odstranit, když na ně přijdeme. A myslím si, že posun už je dnes vidět v odůvodňování stanovisek. A asi existuje i další prostor pro zlepšení,“ řekla Pešková. Zmínila ale, že složité jsou změny i kvůli pestrému složení poradního orgánu, který má členy z různých sektorů. A jejich pohled na různé aspekty rozhodování bývá jiný.
Ke změnám ve fungování poradního orgánu mohlo dojít brzy, věří ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu David Kolář. Na rozdíl od jiných kroků k vylepšení třetí cesty by podle něj nemuselo být třeba legislativních změn.
Mohlo by vás zajímat
Storová: S ministrem budeme ve shodě
Fakt, že poradní orgán má do značné míry nové složení, připomněl v panelové diskusi ředitel sekce cenové a úhradové regulace Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL) Ondřej Němeček.
„A protože jde o lidi, kteří působí mimo oblast HTA (hodnocení zdravotnických technologií, pozn. red.), je pravděpodobně nutné, aby základům HTA porozuměli. Bez nich je totiž obtížné zaujmout kvalifikovaný postoj,“ upozornil Němeček. A ujistil, že se této role rád zhostí právě SÚKL.
„Historicky poradnímu orgánu poskytujeme tento servis v podobě školení na základě farmakoekonomiky klinického hodnocení,“ vysvětlil.
Nová předsedkyně Poradního orgánu pro úhradu léčiv určených k léčbě vzácných onemocnění (a bývalá ředitelka SÚKL) Irena Storová tuto nabídku ráda přijala.
„Určitě si myslím, že v rámci poradního orgánu je důležité, aby všichni vnímali, jak mají hodnotit QALY (roky života ve zdraví, pozn. red.). Na školení už jsme se s Ondřejem Němečkem domlouvali. Bude se hodit nejen novým, ale i stávajícím členům, protože se dost věcí v poslední době změnilo,“ řekla Storová.
K tématu
- Na diagnózu čekají i 15 let. S hledáním ultravzácných onemocnění pomáhá vyšetření genů
- Vzácná nemoc, složitá cesta k léčbě. Pacienti se často nedostanou do specializovaných center
- Komu dát šanci na léčbu? Etik Vácha otevřel nejtěžší otázku zdravotnictví
- Pacienti se vzácnými nemocemi čekají na diagnózu roky. Systém potřebuje změnu
- Dostat klíče od života. Moderní léčba dramaticky mění osudy pacientů s cystickou fibrózou
V poradním orgánu by Storová ráda posílila přijímání jiných stanovisek než jen ANO nebo NE, o němž mluvil i Doležal. Například formou zpřístupnění léku jen těm pacientům, pro něž má vysoký efekt. Nebo dohodou s farmaceutickou firmou o schématu sběru dat a zpětné platbě v případě nedosažení efektu.
„Nutný je v takovém případě ale i souhlas držitele. Budu tedy ráda, pokud – když už poradní orgán takové stanovisko vydá – neřekne držitel uraženě ne, ale bude se také snažit spolupracovat,“ vyzvala farmaceutické firmy.
Ráda by také vždy dospěla ke shodě s ministrem zdravotnictví, aby nedocházelo k tomu, že ten rozhodne v rozporu se stanoviskem poradního orgánu, což se v minulosti stávalo. „Taková rozhodnutí terén matou,“ řekla Storová.
Práce i pro farmafirmy
Experti v diskusi probrali i další z bodů, na něž upozornil Doležal – nutnost implementace nových schémat sdílení rizik. To je podle Koláře práce nejen pro ministerstvo zdravotnictví nebo Ústav pro zdravotnické informace a statistiku (ÚZIS).
„Je to pracovní výzva pro nás všechny. Za farmaceutické firmy bychom měli definovat, za jakých okolností jsme schopni smlouvy uzavírat a co je pro nás naopak ‚no go‘. A totéž by si měly definovat zdravotní pojišťovny. Definování kritérií je i na ministerstvu, ale také na pacientských organizacích,“ míní Kolář. Dodal ale, že bude potřeba čas a legislativní změna.
Implementaci nových schémat sdílení rizik by uvítal zástupce pacientů Břečťan. „V praxi by znamenala, že zamítavých stanovisek vydá poradní orgán třeba jenom polovinu oproti dnešku. Díky tomu by se víc pacientů dostalo k léčbě. Takže kdyby tento proces šel nějakým způsobem vzájemnou diskusí urychlit, aby netrval dlouhé roky, byl bych za to nesmírně rád,“ popsal pohled ČAVO.
Potřebujeme kvalitnější data
Klíčová jsou pro třetí cestu také strukturovaná sdílená zdravotnická data. Upozornil na to vedoucí samostatného oddělení léčiv a zdravotnických prostředků České průmyslové zdravotní pojišťovny Pavel Mlynář.
„Mimořádně je potřebujeme. Máme zastaralá data z KDAVKA (standardizovaný elektronický formát pro předávání údajů mezi poskytovateli a pojišťovnami, pozn. red.). Z nich víme, že pacient dostává nějaký lék a že žije. Takže určitě potřebujeme zapracovat na eHealth. Posune nás to dopředu i v možnostech, jak implementovat lepší risk sharing,“ vysvětlil.
A upozornil i na velký problém, který podle něj hrozí u genových terapií. „Ty už od letoška nově můžeme hodnotit legislativně, ale ne ve správním řízení a výsledkem není ICER (koeficient ukazující, kolik stojí získání jednoho dalšího roku kvalitního života nebo jednoho roku života navíc, pozn. red.) a stanovení úhrady. Tam ještě vidím prostor pro velké zlepšení do budoucna,“ řekl Mlynář.
Prostor pro zefektivnění třetí cesty vidí především v posílení pozice orphanů jako komparátorů při vstupu jiných léků vedoucí oddělení hodnocení léčiv Všeobecné zdravotní pojišťovny Hana Pfafová.
„Při vzniku třetí cesty byla hlavním kritériem vysoká medicínská potřeba. A vůbec se nepředpokládalo, že přípravků bude více. V aktuální situaci se mi ale jako vhodný už jeví systém dočasné úhrady, protože i držitel může dodat data ohledně postavení kliniky. Měli bychom se zaměřit na to, jak přípravek dostat do systému úhrad a jak pokračovat v léčbě po pěti letech,“ dodala.
Poděkování za podporu konference patří Všeobecné zdravotní pojišťovně a společnostem Vertex, Takeda, Gilead, Astra Zeneca a Ipsen.
