Moderní modulátorová léčba znamená pro pacienty s cystickou fibrózou i jejich rodiny zásadní zlom. Dotazníková šetření mezi českými nemocnými ukazují dramatické zlepšení zdravotního stavu, méně hospitalizací i větší šanci na běžný pracovní a rodinný život. Výsledky představila na sympoziu Zdravotnického deníku Vzácná onemocnění ředitelka Klubu nemocných cystickou fibrózou Simona Zábranská.
Výsledky četných studií hovoří jednoznačně: Léčba pacientů s cystickou fibrózou léky ze skupiny takzvaných CFTR modulátorů jednoznačně zlepšují prognózy pacientů a zvyšují pravděpodobný věk jejich dožití. Jak výrazně ale její nasazení mění každodenní fungování pacientů?
Na tuto otázku si hledala odpověď pacientská organizace Klub nemocných cystickou fibrózou. Proto navázala na průzkum Život s cystickou fibrózou – socioekonomický dopad, který uskutečnila v roce 2022 na vzorku 257 pacientů ve spolupráci s institutem iHETA. Proběhl ještě v době, kdy v Česku nebyla léčba modulátory rozšířená. Nový průzkum provedla pacientská organizace loni na vzorku 172 respondentů, z nichž 90 % užívalo nejfrekventovanější modulátorový lék. A porovnání výsledků ukazuje, že nástup modulátorů lze bez váhání označit za zlomový.
Dramatické zlepšení
V subjektivním hodnocení zdravotního stavu je rozdíl před vstupem modulátorové léčby a po něm naprosto dramatický. Zatímco v roce 2022 hodnotila svůj zdravotní stav jako špatný téměř polovina respondentů a další třetina jako průměrný, loni už ho za průměrný označili jen 4 respondenti ze 172. A jako špatný vůbec nikdo. Tento zcela zásadní rozdíl ukazuje následující graf:
Dotazování se zaměřilo také na celkové zlepšení kvality života po zahájení modulátorové léčby. I v tomto ohledu hovoří hlas pacientů zcela jednoznačným tónem: 73,5 % odpovědělo, že se kvalita jejich života po nasazení modulátorové léčby výrazně zlepšila a 22,8 %, že se zlepšila. Zbývajícím 3,7 % pacientů se podle jejich subjektivního pocitu kvalita života nezhoršila. A co je důležité – zhoršení neuvedl při dotazování vůbec nikdo.
Zlepšení života pacientů ale není jediným benefitem modulární léčby cystické fibrózy. „Jasná jsou i pozitiva, která to přináší systému. „Ubývá například hospitalizací. Léčba se přesunuje do ambulantní sféry, nyní už nemáme hospitalizované pacienty,“ upozornila Zábranská. A za další benefity pro systém označila:
- nižší akutní zdravotní zátěž,
- vyšší pracovní a studijní aktivitu pacientů,
- jejich nižší závislost na sociální podpoře.
Pozitivní změny už za dva dny
Průzkum také popisuje klinický dopad léčby. „Když jsme ještě neměli léčbu, 78 % pacientů mělo minimálně jednou za rok infekci, 80 % užívalo antibiotika. Po nasazení léků pozorujeme naprosto výrazné zlepšení. U 85 % pacientů klesla potřeba užívání antibiotik i hospitalizací, 75 % uvádí, že má nižší počet respiračních infekcí a 76 % se zlepšilo dýchání,“ uvedla Zábranská.
Jako běžná součást onemocnění byly dříve vnímány exacerbace (náhlé zhoršení chronického onemocnění, nejčastěji plicních chorob, pozn. red.), alespoň jednu ročně zažívalo 56 % pacientů. „I to se díky léčbě zcela změnilo. Exacerbace už nejsou normou, ale spíše výjimkou. A v případě, že k exacerbaci dojde, zvládají pacienti přeléčení doma, nemusí být hospitalizovaní,“ zdůraznila Zábranská.
K tématu:
- Dlouhá cesta k diagnóze, boj o pomůcky i práci: I to je život se vzácným onemocněním v Česku
- Léčba vrací pacienty do života. Nová data mění pohled na vzácná onemocnění
- Vzácná nemoc dítěte obrátí svět naruby. Díky koordinátorům péče ale rodiny nejsou na vše samy
„Snížení exacerbací a antibiotické zátěže znamená méně akutní péče, méně hospitalizačních dní a nižší dlouhodobé náklady systému,“ shrnula. A upozornila ještě na jeden zásadní pozitivní aspekt modulátorové léčby: „Zkušenosti pacientů se zlepšením jsou v zásadě okamžité. Pozitivní efekt léčby pociťují do dvou dnů po jejím nasazení.“
Získání klíčů od života
Jednoznačně pozitivní jsou i dopady do sféry sociální. Průzkum z roku 2022 ukázal, že téměř polovina dospělých pacientů s cystickou fibrózou byla mimo pracovní trh – buď na invalidním důchodě nebo jako nezaměstnaní. I u zaměstnaných se navíc čtvrtina pracovní kapacity ukázala jako ztracená. A to kvůli častým absencím i presenteismu (Zaměstnanec je fyzicky přítomen v práci, ale kvůli nemoci, únavě nebo stresu podává snížený výkon, pozn, red.).
Průzkum z loňského roku, tedy už v „éře modulátorů“, ukazuje jasný posun:
- 14 % dříve nezaměstnaných se vrátilo do práce,
- 74 % oslovených uvádí výrazné snížení absencí,
- 58 % vyšší aktivitu a schopnost plánovat,
- 57 % výrazné zlepšení pracovní výkonnosti.
Výsledky průzkumů v tomto směru korespondují s trendem, který ukázala propojená data ze zdravotní a sociální oblasti. Ta na sympoziu představil ředitel Ústavu zdravotnických informací a statistiky Ladislav Dušek.
Plnohodnotnější život přináší modulátorová léčba nejen pacientům, ale i jejich rodinám. Jak ukázal průzkum z roku 2022, 90 % pacientů vyžadovalo každodenní intenzivní péči a téměř třetina pečovatelů o pacienty s cystickou fibrózou byla nezaměstnaná. Loňská data ukazují skokové posuny v mnoha oblastech. Jen namátkou: 85 % pacientů uvádí vyšší samostatnost, 58 % aktivnější trávení volného času.
Mohlo by vás zajímat
Z průzkumu také vyplynulo, že 4 z 5 pacientů hodnotí přínos modulátorové léčby pro jejich každodenní život jako obrovský. Své vystoupení proto Zábranská uzavřela citacemi výroků, kterými pacienti tuto změnu hodnotí. Jeden z nich zněl: „Jakoby mi někdo podal klíče od života.“
