Strategii pro vzácná onemocnění do roku 2035 projedná v pondělí vláda. Dokument představený na nedávném sympoziu Zdravotnického deníku má být jízdním řádem pro péči o půl milionu tuzemských pacientů s některou z několika tisíc vzácných nemocí.
Potřeby pacientů ministerstvo mapovalo, v projektu SYPOVO, vznikl také návrh systému sdílené zdravotně-sociální péče. Kromě koordinace klade důraz také na vzdělávání zdravotníků, pacientů a jejich rodin i systematickou práci s daty. „Vzácná onemocnění nejsou okrajovou záležitostí. Týkají se statisíců lidí a jejich rodin. Pacienti často procházejí složitou a dlouhou diagnostickou cestou a potřebují koordinovanou zdravotní i sociální podporu,“ komentoval důležitost strategie v minulosti ministr Adam Vojtěch (za ANO).
Zaměřeno na pacienty
„Důraz Národní strategie je na pacientech, na tom, jak procházejí systémem péče. A na tom, že pacientům bude poskytována péče, která nebude končit léčbou, ale bude zahrnovat i velmi důležitou sociální část,“ popsala dokument na sympoziu Zdravotnického deníku koordinátorka pro vzácná onemocnění ministerstva zdravotnictví Martina Brzková.
A vysvětlila, že Národní strategie vymezuje a řeší především pět základních oblastí. Těmi jsou:
- péče zaměřená na pacienta,
- zvýšení efektivity a kvality zdravotní péče,
- upevnění role koordinace v systému zdravotní a sociální péče,
- vzdělávání a osvěta v oblasti vzácných onemocnění,
- dostupnost a využití dat, vznik národního registru.
Odborníci se shodují, že je připravená strategie kvalitní. Pokud má podle nich nějakou slabinu, je to fakt, že se nezaměřuje na orphany. „Chybí otázka lékové části. A to nejen kvůli zmíněné delegované preskripci, ale i kvůli výdeji a tomu, kde je vlastně lék finálně dostupný,“ upozornil například na sympoziu právník Igor Pieš z Advokátní kanceláře Kastner & Pieš.
Léky strategie neřeší
O naplnění cílů Národní strategie rozhodne i práce s daty. „Optimální struktura specializované péče by měla být nastavena v rámci implementačních plánů této národní strategie, podmínkou ale je analýza dostupných dat v Národním zdravotnickém informačním systému. Proto tlačíme na to, aby skutečně vznikl Národní registr vzácných onemocnění,“ uvedla na sympoziu odborná garantka projektu SYPOVO Pavla Doležalová.
Protože je pacientů s jednotlivými vzácnými onemocněními málo, je podle odborníků obtížnější pro ně vyvíjet a testovat nové léky. Náročnější je také posouzení zdravotními pojišťovnami, zda je budou pro své pacienty hradit často velmi drahé léky. V současné době podle České asociace pro vzácná onemocnění dostává úhradu z pojištění asi 70 procent z nových léků na vzácné nemoci, u ostatních musí lékaři žádat pojišťovny o výjimku.
Důraz na včasnou diagnostiku
Vzácných nemocí, které má podle definice méně než pět ze 100 tisíc obyvatel, dosud bylo objeveno asi 6 tisíc. Dohromady se s nimi léčí až půl milionu Čechů. Většinou jde o velmi vážná onemocnění, často s genetickou příčinou. Strategie proto klade důraz na včasnou diagnostiku, u nejmenších pacientů může včasná identifikace problému a adekvátní léčba dát dětem šanci na normální život.
„Často se setkáváme s diagnostickou odysseou, kterou musí někteří pacienti podstoupit, než vůbec ke své diagnóze dojdou. Sám jsem se setkal s pacienty, u nichž od pocítění prvních příznaků k rozpoznání nemoci uběhlo 10 nebo dokonce 15 let. Někteří dětští pacienti se tak své diagnózy dočkají až v dospělosti,“ upozornil na sympoziu Vzácná onemocnění Marek Turnovec z Ústavu biologie a lékařské genetiky 2. lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Fakultní nemocnice Motol. Proto se odborníci stále intenzivněji snaží pomoci zkracovat diagnostickou odysseu zapojením nejnovějších genomických metod.
