Většina pacientů se vzácným onemocněním se neléčí ve specializovaných centrech, jejichž komplexní péči potřebují. Děje se to kvůli nedostatku kapacit i chybějícímu systému doporučování. Současný stav, problémy a potřeby sítě specializovaných pracovišť pro vzácná onemocnění popsala ve své přednášce na sympoziu Vzácná onemocnění Pavla Doležalová, zástupkyně ČR v Radě členských států (BoMS).
„Péče o pacienty se vzácnými onemocněními vyžaduje centralizaci. Ta je podmínkou jak odborné úrovně, tak kvality této péče. Její specifika jsou dána potřebou komplexity a multidisciplinárního přístupu, protože většina vzácných onemocní se neomezuje na jeden jediný orgánový systém, ale postihuje jich řadu. To znamená, že nestačí pouze odborník v jedné specializaci, ale každý jednotlivý pacient k řádné péči obvykle potřebuje celý tým odborností medicínských i nelékařských,“ řekla na úvod Pavla Doležalová, která působí jako vedoucí lékařka Centra vysoce specializované péče pro vzácná dětská revmatická a autoinflamatorní onemocnění ERN RITA Kliniky pediatrie a dědičných poruch metabolismu 1. lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Všeobecné fakultní nemocnice v Praze (VFN).
Dodala, že vzhledem k nízkému počtu pacientů s jednotlivými ultravzácnými onemocněními musí být spolupráce nejen multioborová, ale i mezinárodní.
A mezinárodní spolupráce funguje. „S cílem centralizaci péče formalizovat vznikly v roce 2017 takzvané Evropské referenční sítě. To jsou sítě špičkových expertních pracovišť pro 24 skupin vzácných onemocnění. Pokrývají prakticky všechna známá vzácná onemocnění,“ popsala Doležalová. V České republice je nyní 22 z těchto 24 sítí. To nás řadí na první místo mezi postkomunistickými zeměmi.
Ohrožena generační výměna lékařů
Center, která od roku 2022 disponují statutem Centra vysoce specializované zdravotní péče pro pacienty se vzácnými onemocněními, je v ČR 45. A to u 13 poskytovatelů, mezi nimiž převažují fakultní nemocnice.
„Problém ale je, že byl statut center přidělen pouze na základě splnění podmínek specifikovaných Evropskou komisí. Ty jsou poměrně komplikované, široké a obsahují řadu operačních charakteristik těchto pracovišť. Nicméně se tyto parametry nijak nepřepsaly do jakéhokoliv hodnocení či monitorace center na úrovni české. A nepřepsaly se tím pádem ani do žádných stanovených podmínek existence těchto pracovišť,“ upozornila Doležalová.
Kvůli tomu zůstává kapacita těchto center limitovaná. „A nedaří se jim moc dobře získávat nové pracovníky a nové mladé lékaře, aby se učili, získali potřebnou expertízu a nahradili nás, kteří odcházíme do důchodu,“ vysvětlila zásadní problém.
Mohlo by vás zajímat
A demonstrovala ho i na konkrétním příkladu – v oblasti dětské revmatologie. „Alespoň základní expertízu ve vzácných onemocněních má v České republice jen jedno pracoviště – pražská VFN. Kapacity neumožňují, aby všechny pacienty s příslušnými vzácnými onemocněními alespoň jednou vyšetřili v tomto jediném centru,“ uvedla.
Centra pečují jen o menšinu pacientů
Že jediné centrum nepečuje ani o pětinu dětských pacientů s některým ze vzácných revmatologických onemocnění, dokazují data Ústavu zdravotnických informací a statistiky. Podle dat o pacientech z Národního registru hrazených zdravotních služeb za rok 2024, jich 19 % zachytilo jediné centrum ve VFN. Zbytek měly v péči jiné nemocnice, ze dvou třetin fakultní.
„Kromě VFN ale nemají ostatní nemocnice statut center. A nedostává se jim pro tuto vysoce specializovanou péči ani té nejmenší podpory, kterou do určité míry to jediné centrum má,“ upozornila Doležalová. Část nemocnic nedisponuje ani atestovaným dětským revmatologem, takže nemají vůbec žádnou expertízu. V některých krajích – především Karlovarském a na Vysočině – je to pro pacienty daleko dokonce i na pracoviště bez statutu center.
U většiny vzácných onemocnění tvoří péče specializovaných center 13 až 50 %. Podle Pavly Doležalové jde o dostatečně varovná data. „Podtrhují význam toho, abychom měli další definovaná centra, o kterých budou všichni vědět,“ řekla.
Upřesnila ale, že takto nízké zastoupení center v péči o lidi se vzácnými onemocněními není normou. U některých nemocí je centrová péče dlouhodobě zavedená a dobře fungující. Pozitivními výjimkami jsou cystická fibróza, dětská hematoonkologická onemocnění, vrozené srdeční vady nebo dědičné poruchy metabolismu. „Nicméně oblastí, kde u vzácných onemocnění centralizace reálně funguje, je v České republice bohužel málo,“ shrnula Doležalová.
Problémy na více frontách
Upozornila i na další problémy centrové péče. „Chybí návaznost vysoce specializované péče o pacienty, kteří se dočkají dospělosti. Pravidla pro přechodovou péči nejsou stanovená a existující centra dnes pracují na pokraji svých kapacitních možností,“ popsala.
„Není také vůbec nastaven systém doporučení pro cestu pacienta systémem – od praktického lékaře přes méně specializované centrum nebo okresní nemocnici, která může přispět k diagnostice, až po necentrová fakultní pracoviště a nakonec centra. Nemáme žádná pravidla pro sdílení péče mezi různými úrovněmi zdravotní péče. Snažíme se sdílení péče realizovat, všechno se ale děje jen na základě osobních domluv mezi pracovišti a mezi lékaři,“ upozornila také.
Dalším problémem podle Doležalové je, že nejsou veřejně dostupné informace o existenci specializovaných pracovišť. „Takže se nám často stane, že se pacient potácí mezi různými ortopedickými ambulancemi, a přitom by to měl jen půl hodiny cesty do centra,“ uvedla s tím, že pacienti na nespecializovaných pracovištích někdy nejsou ani správně diagnostikováni a správně léčeni.
K tématu
- Pacienti se vzácnými nemocemi čekají na diagnózu roky. Systém potřebuje změnu
- Dostat klíče od života. Moderní léčba dramaticky mění osudy pacientů s cystickou fibrózou
- Vzácná nemoc dítěte obrátí svět naruby. Díky koordinátorům péče ale rodiny nejsou na vše samy
- Léčba vrací pacienty do života. Nová data mění pohled na vzácná onemocnění
- Dlouhá cesta k diagnóze, boj o pomůcky i práci: I to je život se vzácným onemocněním v Česku
Jak z těchto problémů ven? Pavla Doležalová věří, že pomůže Národní strategie pro vzácná onemocnění pro roky 2026 až 2035.
„Optimální struktura specializované péče by měla být nastavena v rámci implementačních plánů této národní strategie. Podmínkou ale je analýza dostupných dat v Národním zdravotnickém informačním systému. Proto tlačíme na to, aby skutečně vznikl Národní registr vzácných onemocnění. Do té doby se musíme pokusit pracovat s daty, která máme k dispozici, a zadávat orphakódy v maximální možné a správné míře. Aby je ještě dříve, než vznikne národní registr, vykazovala nejen centra, ale prakticky všichni,“ dodala.
Poděkování za podporu konference patří Všeobecné zdravotní pojišťovně a společnostem Vertex, Takeda, Gilead Sciences, Astra Zeneca a Ipsen.
