Zákeřná vzácná nemoc, která pro řadu žen v minulosti znamenala trýznivou a bolestivou smrt. Kam se za poslední roky posunula léčba primární biliární cholangitidy a jak ještě zlepšit péči o lidi, kteří jí trpí a urychlit jejich pacientskou cestu k centrové péči, se stalo jedním z nosných témat sympozia Zdravotnického deníku Vzácná onemocnění.
Jak se primární biliární cholangitida projevuje a jaká je historie její léčby, popsal ve své přednášce Jan Šperl, vedoucí koordinátor centra ERN Rare Liver pražského Institutu klinické a experimentální medicíny (IKEM). Na jeho vystoupení navázala panelové diskuse expertů.
Příliš široké možnosti preskripce
Že se prevence a péče na úrovni České republiky regionálně podstatně liší, přičemž nejlépe je na tom Praha, uvedl v diskusi místopředseda České hepatologické společnosti Petr Urbánek. Celkově ale podle něj poslední roky přinesly výrazné zlepšení.
„Obecně v několika posledních letech nastal dramatický posun. Zejména díky naší blízké spolupráci se Společností všeobecného lékařství vyšly různé společné doporučené postupy a obecné povědomí o významu jaterních testů narůstá,“ pochválil Urbánek.
Zásadní problém ale vidí v šíři preskripce přípravků používaných dnes k léčbě primární biliární cholangitidy. „Oba léčivé přípravky, které obsahují kyselinu ursodeoxycholovou, jsou preskribovatelné v podstatě kterýmkoli lékařem v České republice. A za mnoha různých okolností bohužel jejich preskripce neodpovídá správné medicínsky ověřené indikaci,“ zdůraznil.
Aby se pacienti s touto nemocí dostali až „na konec řetězce“ – tedy ke specializované centrové péči, je podle Urbánka důležitější než dříve i proto, že centrum může v posledních 5 letech nabídnout léčbu druhé linie těm, u nichž kyselina ursodeoxycholová nezabírá – a pro něž dříve už jiná pomoc neexistovala.
„Naše společné aktivity směřují jednak k tomu, aby byla diagnóza primární biliární cholangitidy vůbec zachycena. A také k tomu, aby lékaři primární péče dokázali vyhodnotit reakci pacientů na kyselinu ursodeoxycholovou. A lidi, kteří to potřebují, posílali do specializovaných center,“ shrnul.
Mohlo by vás zajímat
Pomáhá práce v multioborových týmech
Prostor ke zvyšování povědomí o primární biliární cholangitidě ale existuje nejen u praktiků, nýbrž i u gastroenterologů, kteří se nespecializují na hepatologii. „I u nich může nastat problém s diagnostickou prodlevou, kvůli které nejsou pacienti včas odesláni do centra,“ upozornila Dana Ďuricová, která působí jako vědecký sekretář České gastroenterologické společnosti.
„Gastroenterologie je široký obor, v jehož rámci se lékaři specializují určitým směrem na určité odbornosti. V rámci dalšího postgraduálního vzdělávání by si měli doplňovat poznatky z gastroenterologické hepatologie. Ale úroveň je různá,“ vysvětlila Ďuricová.
Pacient se podle ní pravděpodobněji dostane ke správné diagnóze a vhodné léčbě ve fakultní nemocnici, kde v multioborových týmech působí gastroenterologové více se zaměřující na hepatologii.
„Problém může být někde na periferii na menších pracovištích, kde se lékař zaobírá celou šíří gastroenterologie. Jeho podrobnější edukace může být horší, což může vést k diagnostické prodlevě nebo nevhodně zvolené léčbě,“ dodala.
Povědomí praktiků stoupá
Pro to, aby se pacienti trpící primární biliární cholangitidou dostali ke správné diagnóze, je ale především klíčová základní znalost praktiků. „Praktický lékař by měl vědět, že toto onemocnění existuje. Měl by mít povědomí o tom, že existují autoimunitní onemocnění jater, že ne každý, kdo má jaterní chorobu, nadměrně pije alkohol,“ zdůraznil v diskusi Šperl.
U praktiků jsou přitom podle jeho zkušeností vědomosti a postupy velmi různorodé. „Máme spolupracující praktické lékaře, a to i v odlehlejších regionech, kteří vyšvihnou nádhernou indikační zprávu k transplantaci a pacienta nám pošlou. Ale chodí za námi i někteří pacienti s tím, že je k nám jejich praktik nechtěl poslat,“ popsal. A doplnil, že Česká hepatologická společnost, jejímž je vědeckým sekretářem (a Urbánek místopředsedou), praktiky aktivně edukuje řadou seminářů a webinářů.
K tématu:
- Pletou si je s alkoholiky. Lidem trpícím drásavým svěděním kůže mohou změnit život nové léky
- Léky na vzácná onemocnění: Třetí cesta musí být předvídatelnější
- Na diagnózu čekají i 15 let. S hledáním ultravzácných onemocnění pomáhá vyšetření genů
- Vzácná nemoc, složitá cesta k léčbě. Pacienti se často nedostanou do specializovaných center
- Komu dát šanci na léčbu? Etik Vácha otevřel nejtěžší otázku zdravotnictví
Tyto edukativní aktivity ocenil místopředseda pro vzdělávání Společnosti všeobecného lékařství Josef Štolfa, podle něhož se v posledních letech povědomí praktických lékařů o vzácných nemocech zlepšuje, i když dost „záleží na tom, jakého jsou věku a jak otevřené vědomí mají“.
Co se týče konkrétně záchytu primární biliární cholangitidy, postupuje podle něj už dnes většina praktiků adekvátně. „Pokud přichází pacient se symptomatologií, ať už je to svědění nebo únavový syndrom, tak ano, možná existují ještě takoví lékaři, kteří ho kvůli svědění okamžitě pošlou na dermatologii. To pokládám za největší hloupost, která existuje. Ale v každém případě pacienty vyšetřujeme a z vyšetřovacího schématu poté uděláme závěr, zda pacienty budeme případně posílat na další komplementární vyšetření. A jaterní soubor je v první řadě,“ popsal Štolfa.
Podle něj v diagnostice pomohou i od letoška rozšířené preventivní prohlídky, jejichž součástí je více laboratorních vyšetření.
Zákeřné náhlé zhoršení
A jak by měla vypadat ideální cesta pacienta s primární biliární cholangitidou? „Pacient navštíví praktického lékaře kvůli pruritu nebo únavě. Jsou mu zjištěny vyšší jaterní testy. Odejde ke svému nejbližšímu gastroenterologovi, který se vyzná i v hepatologii. Ten mu určí správnou diagnózu a začne ho léčit kyselinou ursodeoxycholovou. Nechá si pacienta ve své péči rok a když poté zjistí, že léčba nevedla k žádoucímu poklesu alkalické fosfatázy, odešle ho do centra pro léčbu primární biliární cholangitidy k léčbě druhé linie – ideálně do tří měsíců,“ vyjmenoval Šperl.
Odborníci se shodli, že situaci komplikuje i typický průběh primární biliární cholangitidy. Může se totiž po několik let projevovat jen drobným svěděním a mírnou únavou, aby pak ale dramaticky gradovala. Pokud tedy není pacient od lékaře poučen, že trpí onemocněním, které, je-li neléčené, nenápadně spěje k transplantaci jater, může dojít do stavu, kdy už je na účinnou léčbu pozdě.
„Vývoj chronického jaterního selhání akceleruje. Dlouho se neděje nic a potom najednou se objeví i ikterus (žluté zabarvení kůže, sliznic a očního bělma, pozn. red.), objeví se i ascites (břišní vodnatelnost, pozn. red.). A pruritus (silné svědění kůže, pozn. red.) se stane nesnesitelným. Pak už ale není cesty zpátky,“ upozornil Šperl. Jak v diskusi zaznělo, pruritus může dosáhnout takové nesnesitelné intenzity, že vede i k pokusům o sebevraždu.
„Je to zrádné a záludné, protože se stav pacientů zhoršuje zvolna a oni si na něj zvyknou. Ale potom nastane hluboký propad, kdy už opravdu je třeba, aby nastala rychle příprava k transplantaci jater,“ doplnil Šperl.
Moderní léčba – skokový posun vpřed
Věci se ale mění díky možnostem léčby moderními přípravky. „Předtím, než začala být používána kyselina ursodeoxycholová, tvořila primární biliární cholangitida více než 10 % indikací k transplantaci jater. Za posledních 30 let jsme se dostali na zhruba 4 %. A vzhledem k tomu, že účinnost nových léků je 50 a 60 %, bychom se po nějaké době jejich používání dostali na 1 až 2 %,“ vyčíslil Šperl.
Nové možnosti léčby představují zásadní změnu k lepšímu nejen pro pacienty, ale i pro systém, pro který znamená menší počet transplantací jater velkou finanční úsporu. A to nejen kvůli samotnému operačnímu výkonu, ale třeba i kvůli době, kterou pacienti stráví v pracovní neschopnosti.
To kvitují i plátci. „Potenciál nových léčebných přípravků, které by mohly snížit morbiditu a oddálit transplantaci jater, je z pohledu zdravotní pojišťovny nesporný. Jeden z nich už aktuálně vstupuje do systému úhrad. A věříme, že to přinese měřitelný posun,“ uvedla vedoucí oddělení hodnocení léčiv Všeobecné zdravotní pojišťovny Hana Pfafová.
Na závěr diskuse vyslovil Jan Šperl tři přání, jejichž naplnění by podle něj mohlo posunout léčbu primární biliární cholangitidy ještě dál. „Přál bych si, aby vznikl společný dokument o vzácných chorobách pro praktické lékaře. Aby zdravotní pojišťovny, pokud možno rychle, nasmlouvaly s centry nové léky tak, aby mohly být vydávány z budgetů a lékaři center nemuseli psát individuální žádosti. A také bych si přál jednou vidět atestaci z hepatologie. To by mohlo úplně změnit celý systémový přístup,“ dodal.
Poděkování za podporu konference patří Všeobecné zdravotní pojišťovně a společnostem Vertex, Takeda, Gilead Sciences, Astra Zeneca a Ipsen.
