Terapie CAR T, která vznikla pro léčbu agresivních nádorů krve, nyní překvapivě mění životy pacientů s autoimunitními nemocemi. Lékaři mluví o možném přelomu, zároveň ale varují, že jde o léčbu s velkými otazníky i riziky. O možnostech nové terapie informoval portál Medscape.

Když bylo Američance Jan Janisch-Hanzlikové 49 let, roztroušená skleróza jí postupně začala brát život, jaký znala. Přestala zvládat práci sestry a přešla do kanceláře. Nemohla si užívat vnoučata tak, jak by chtěla, měla strach nosit je v náručí kvůli svým častým pádům. A protože se obávala, že v budoucnu bude potřebovat invalidní vozík, přestěhovala se do většího domu.

Ani moderní léčba ženě nepřinášela výraznou úlevu. Pak se doslechla o experimentální terapii CAR T-buňkami na Univerzitě v Nebrasce. Neváhala a ozvala se jim, brzy ji zařadili jako vůbec první pacientku.

Léčba rakoviny míří do neurologie

CAR T terapie byla původně vyvinuta pro pacienty s agresivními nádory krve. Lékaři při ní upraví vlastní imunitní buňky pacienta tak, aby dokázaly vyhledat a zničit konkrétní cíl v organismu. U leukémií a lymfomů už tato metoda některým pacientům přinesla dlouhodobou remisi a změnila onkologii.

Teď se ale ukazuje, že podobný princip by mohl fungovat i u autoimunitních onemocnění.

Právě u roztroušené sklerózy, lupusu nebo některých forem vaskulitid totiž imunitní systém omylem útočí na vlastní tkáně. V centru problému často stojí takzvané B-lymfocyty – stejné buňky, na které se zaměřují i některé onkologické CAR T terapie.

Naděje výzkumníků je odvážná. Pokud se podaří tyto „vadné“ imunitní buňky odstranit, mohl by se imunitní systém částečně restartovat a přestat ničit vlastní organismus.

Studie přibývají

První větší pozornost vzbudily výsledky německého týmu, který už v roce 2021 popsal výrazné zlepšení pacientky s lupusem po léčbě CAR T. Od té doby přibývají další studie, a s nimi také optimismus.

Například autoimunitní neuroložka Amanda Piquetová z University of Colorado Anschutz vede výzkum u vzácného syndromu ztuhlé osoby. Ve studii s 26 pacienty se většina nemocných po léčbě pohybovala rychleji a část z nich přestala potřebovat hole nebo chodítka. Několik měsíců po terapii už navíc žádný z pacientů neužíval další imunoterapii.

Mohlo by vás zajímat

Podobné výsledky přitahují pozornost neurologů i revmatologů po celém světě. Dosavadní léčba autoimunitních nemocí totiž většinou pouze tlumí aktivitu imunitního systému a musí se podávat dlouhodobě. CAR T naopak nabízí možnost jednorázového zásahu s potenciálně dlouhodobým efektem.

Naděje ano, ale také velké riziko

Nadšení ale doprovází opatrnost. CAR T terapie patří mezi nejagresivnější imunologické léčby současnosti. Když přeprogramované buňky začnou útočit, mohou vyvolat masivní zánětlivou reakci. Pacienti mívají vysoké horečky, nízký tlak, zmatenost nebo neurologické komplikace. V minulosti byly některé reakce život ohrožující.

Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) letos upozornil, že u CAR T existuje riziko „nepředvídatelné dlouhodobé toxicity“. U některých pacientů léčených kvůli rakovině se později objevily neurologické komplikace nebo dokonce nové nádory vzniklé z geneticky upravených buněk.

Vědci hledají bezpečnější cestu

Výzkumníci proto pracují na nových generacích CAR T terapie. Cílem je léčbu zlevnit, zjednodušit a hlavně zvýšit její bezpečnost – jak pro léčbu rakoviny, tak autoimunitních onemocnění. Jedním z přístupů je využití mRNA technologie podobné vakcínám proti covidu. Takové CAR T buňky by v organismu působily jen krátkodobě a nezůstávaly by v těle roky.

Další týmy testují takzvané „hotové“ CAR T buňky od zdravých dárců, které by se nemusely vyrábět individuálně pro každého pacienta. To by mohlo dramaticky snížit cenu léčby, která dnes dosahuje stovek tisíc dolarů.

Janisch-Hanzliková podstoupila experimentální terapii v červnu 2025. Lékaři ji po zákroku několik dní pečlivě sledovali kvůli možným komplikacím. Nakonec však žádné vážné vedlejší účinky nepřišly. A změny začala pozorovat překvapivě rychle.

Aktuálně už nepotřebuje speciální brýle na dvojité vidění a přestala automaticky sahat po holi. Také téměř nepadá a už nemusí každý den několik hodin spát kvůli vyčerpání. Nedávno například zvládla cestu do Grand Canyonu. A také znovu tráví více času s vnoučaty. Nemoc ale úplně nezmizela, ženu stále trápí slabost nohy, brnění i problémy s hledáním slov. A ani lékaři zatím netuší, jak dlouho efekt vydrží.