Evropská léková agentura (EMA) doporučila ke schválení deset nových léků. Je mezi nimi i genová terapie na akutní lymfoblastickou leukémii a několik přípravků na vzácná onemocnění.  

EMA doporučila k podmíněné registraci v EU přípravek Aucatzyl (obecabtagene autoleucel) společnosti Autolus k léčbě relabující nebo refrakterní prekurzorové akutní lymfoblastické leukémie B-buněk, což je typ rakoviny bílých krvinek. Tento lék byl podporován prostřednictvím programu PRIority MEdicines (PRIME), který poskytuje podporu pro slibné léky s potenciálem řešit nenaplněné lékařské potřeby.

Akutní lymfoblastická leukémie (ALL) je rychle postupující rakovina, která postihuje krev a kostní dřeň, konkrétně bílé krvinky (lymfocyty). Recidivující ALL se po léčbě vrací a refrakterní ALL nereaguje na počáteční léčbu. Navzdory mnoha dostupným terapeutickým možnostem je tento stav spojen s významnou mortalitou a nízkou mírou přežití.

Nová léčba je určena dospělým od 26 let. Jde o geneticky modifikovanou terapii T-buňkami autologního chimérického antigenního receptoru (CAR), což je typ personalizované imunoterapie, která je založena na odběru a úpravě vlastních imunitních buněk pacienta. Modifikované T-buňky zabíjejí rakovinné buňky, čímž pomáhají odstranit rakovinu z těla.

½ pacientů se vyléčila

Doporučení je založeno na výsledcích jednoramenné otevřené studie (studie FELIX) u 113 pacientů. 64 % pacientů mělo trvalou odpověď s mediánem trvání 14 měsíců, u 49 % příznaky rakoviny zmizely.

Mezi nejčastější pozorované nežádoucí účinky patří syndrom uvolňování cytokinů (potenciálně život ohrožující stav, který může způsobit vysokou horečku, zvracení, dušnost, bolest a nízký krevní tlak), syndrom neurotoxicity související s imunitními efektorovými buňkami (stav, který zahrnuje problémy s používáním jazyka, záchvaty, bolest hlavy, halucinace a duševní zmatenost) a infekce.

Mohlo by vás zajímat

Ve svém celkovém hodnocení dostupných údajů Výbor pro pokročilé terapie (CAT), expertní výbor agentury pro buněčná a genová léčiva, vyhodnotil, že přínosy Aucatzylu u pacientů s ALL převyšují možná rizika. Výbor EMA pro humánní léčivé přípravky souhlasil s hodnocením a kladným stanoviskem CAT a doporučil schválení tohoto léku.

Aucatzyl se doporučuje k udělení podmíněné registrace, která umožňuje schválit přípravek s méně úplnými údaji, než se běžně očekává, pokud přínos okamžité dostupnosti léčivého přípravku pro pacienty převáží riziko spojené se skutečností, že ještě nejsou k dispozici všechny údaje. Pro potvrzení bezpečnosti a účinnosti tak výrobce ještě bude muset předložit výsledky dlouhodobého sledování studie FELIX a provést neintervenční studii na základě registru pacientů.

Zelená pro 6 zcela nových léků

Léková agentura dále doporučila schválit tyto léky:

  • Blenrep (belantamab mafodotin) od Glaxosmithkline pro léčbu relabujícího nebo refrakterního mnohočetného myelomu, vzácného a nevyléčitelného onemocnění plazmatických buněk, které typicky postihuje dospělé od 60 let
  • Ezmekly (mirdametinib) spoelčnosti Springworks Therapeutics k léčbě dětských a dospělých pacientů s neurofibromatózou typu 1, dědičným onemocněním, při kterém se u pacienta vyvinou benigní (nerakovinové) nádory podél nervů
  • Itovebi (inavolisib) od Roche k léčbě dospělých s lokálně pokročilým a metastazujícím karcinomem prsu s pozitivním estrogenovým receptorem (ER) negativním HER2 a mutovaným PIK3CA
  • Maapliv (aminokyseliny) společnosti Recordati Rare Diseases k léčbě onemocnění javorového sirupu (MSUD) u pacientů od narození. MSUD je vzácná genetická porucha, při které tělo nedokáže rozložit určité aminokyseliny nacházející se v bílkovinách. To vede k hromadění škodlivých látek v krvi a moči, což může způsobit vážné zdravotní problémy
  • Riulvy (tegomil fumarát) od Neuraxpharm Pharmaceuticals k léčbě dospělých a dětí od 13 let s relabující-remitující roztroušenou sklerózou.

Požehnání EMA dostaly i tři biosimilární léčivé přípravky:

  • Bomyntra (denosumab) od Fresenius Kabi k prevenci kostních příhod u dospělých s pokročilými malignitami zahrnujícími kosti a k ​​léčbě dospělých a kosterně zralých dospívajících s obrovskobuněčným kostním nádorem
  • Conexxence (denosumab) od Fresenius Kabi k léčbě osteoporózy
  • Rolcya (denosumab) od Sandoz k léčbě osteoporózy a úbytku kostní hmoty.

Generický lék Emtricitabine/Tenofovir alafenamid Viatris (emtricitabin/tenofovir alafenamid) pak získal kladné stanovisko k léčbě dospělých a dospívajících infikovaných virem HIV.

Vedle toho padlo doporučení na rozšíření indikace pro čtyři léky, které jsou již v Evropské unii registrovány: Imfinzi, Rezolsta, Saxenda a Tevimbra.

NE pro 2 léky

Požehnání agentury ovšem nedostal atropin sulfát FGK (atropin) pro pediatrické použití od FGK Representative Service. Jde o lék určený k léčbě krátkozrakosti u dětí ve věku tří let a starších.

Negativní stanovisko padlo také u přípravku Kinselby (resminostat) společnosti 4Sc AG k léčbě pacientů s pokročilým stádiem mycosis fungoides a Sezaryho syndromem, dvěma rakovinami krevních buněk, které postihují hlavně kůži.