První lék oddalující nástup těžší fáze diabetu I. typu či první tabletky k léčbě poporodní deprese. To jsou některé z přelomových novinek, které v uplynulém roce schválila Evropská léková agentura. Celkem dala v roce 2025, kdy mimochodem oslavila 30 let své existence, zelenou 104 lékům. Ne řekla jen sedmi.

„V roce 2025 jsme doporučili 104 nových léčiv pro humánní použití. Téměř 40 % z nich obsahuje zcela novou účinnou látku. Ve veterinární oblasti jsme doporučili rekordních 30 nových léčiv, mezi nimi i několik nových vakcín,“ shrnula ředitelka Evropské lékové agentury Emer Cookeová.

Jaké převratné léky tedy agentura loni schválila?

Velkou novinkou je vůbec první léčba sloužící k oddálení stadia diabetu 1. typu, kdy si pacienti musí pravidelně píchat inzulin. Přípravek Teizeild (teplizumab) od firmy Sanofi Winthrop Industrie je určen dospělým a dětem od osmi let. Zpomaluje progresi onemocnění snížením rychlosti ničení beta buněk slinivky břišní. Podává se intravenózní infuzí jednou denně po dobu 14 dnů. Schválení vychází ze studie, která ukázala zvýšení mediánu doby do rozvoje pokročilého stadia nemoci z 25 měsíců u pacientů na placebu na 50 měsíců u lidí léčených teplizumabem.

Mohlo by vás zajímat

Dalším průlomovým lékem je Zurzuvae (zuranolone) společnosti Biogen. Jde o první perorální léčbu poporodní deprese, která začíná účinkovat již po několika dnech. Navíc se užívá jen jednou denně po dobu dvou týdnů.

Srovnání tempa se světem u Alzheimerovy choroby

Agentura schválila také lék Brinsupri (brensocatib) společnosti Insmed, který léčí závažné plicní onemocnění. Konkrétně jde o terapii bronchiektázie u necystické fibrózy (NCFB), kterou v EU trpí až tři miliony lidí. Nemocní obvykle zažívají ročně jednu až čtyři exacerbace (tedy vzplanutí nemoci), které vedou k poklesu plicních funkcí, snížené kvalitě života a zvýšené úmrtnosti. Lidé, kteří užívají nový lék, ovšem mají exacerbací méně.

V létě se také povedlo srovnat tempo s vyspělými státy, které již daly zelenou dvěma inovativním lékům proti Alzheimerově chorobě – zatímco v Evropě jsme měli jen jeden. Druhému léku, Kisunle (donanemab) společnosti Eli Lilly, původně agentura v březnu souhlas nedala s odkazem na vysoké riziko závažných nežádoucích účinků. Nakonec ale o několik měsíců později dostal požehnání k léčbě pacientů, kteří nemají kopii genu ApoE4 nebo mají pouze jednu jeho kopii.

Méně bolesti při nemoci motýlích křídel

Za loňský rok také Evropská léková agentura schválila 16 léků proti vzácným chorobám (tedy s designací Orphan drug). Za všechny jmenujme léčbu geneticky podmíněné nemoci motýlích křídel, která pacientům způsobuje rány a puchýře na kůži po celém těle, včetně očí či konečníku. Přípravek Vyjuvek (beremagene geperpavec) společnosti Krystal Biotech zlepšuje hojení a tak i kvalitu života pacientů s tímto devastujícím kožním onemocněním.

„Kromě hodnocení nových léčiv jsme doporučili změny ve způsobu užívání antibiotika azithromycinu v EU, aby se minimalizoval rozvoj antimikrobiální rezistence. Doporučili jsme také opatření k minimalizaci rizika sebevražedných myšlenek u léčiv s obsahem finasteridu a dutasteridu, které muži používají k léčbě androgenetické alopecie,“ vypočítává Cookeová další novinky.

Prevence HIV i tropické horečky

A evropská agentura se zaměřovala i na prevenci. Tu má podpořit přípravek Yeytuo (lenakapavir) od firmy Gilead, který slouží k preexpoziční profylaxi (PrEP) snižující nákazu HIV typu 1 u lidí s vysokým rizikem. Lék usnadní užívání a dodržování předpisů v rámci PrEP, protože se musí podávat pouze 2x ročně subkutánní injekcí.

Novinkou je také očkování proti horečce Chikungunya, kterou způsobuje virus přenášený na člověka komáry. Vakcína Vimkunya společnosti Bavarian Nordic je pro lidi od 12 let a jde o první v EU.

7x NE

Ne všechny léky ovšem prošly sítem Evropské lékové agentury. Odmítnutí se loni dostalo sedmi přípravkům. Konkrétně šlo o:

  • Atropin sulfát FGK (atropin) k léčbě krátkozrakosti u dětí od tří let.
  • Blarcamesine Anavex (blarkamesin) k léčbě Alzheimerovy choroby.
  • Elevidys (delandistrogen moxeparvovec) k léčbě vzácné Duchenneovy svalové dystrofie.
  • Jelrix (buňky tvořící chrupavku, autologní) k léčbě defektů chrupavky v koleni.
  • Kinselby (resminostat) k léčbě pacientů s pokročilým stadiem mycosis fungoides a Sezaryho syndromem, dvěma druhy rakoviny krvinek, které postihují hlavně kůži.
  • Nurzigma (pridopidin) k léčbě dospělých s Huntingtonovou chorobou.
  • Rezurock (belumosudil) k léčbě chronické reakce štěpu proti hostiteli, což je stav, kdy dárcovské buňky napadají orgány těla po transplantaci.

Více klinických studií a rychlejší inovace

A co agenturu čeká letos? Vedle schvalování nových léků to bude příprava na novou evropskou farmaceutickou legislativu.

„Zaprvé využijeme posíleného legislativního rámce k přepracování fungování agentury. Máme jedinečnou příležitost přizpůsobit náš regulační systém tak, aby se vypořádal s rychlým vědeckým a technologickým pokrokem a zároveň zvýšil efektivitu prostřednictvím inteligentní digitalizace a využívání umělé inteligence. Zadruhé zintenzivníme naši podporu inovací v oblasti veřejného zdraví a zdraví zvířat. Dále posílíme pomoc v rané fázi vývoje, abychom umožnili co nejrychlejší schvalování nových léčivých přípravků v EU,“ slibuje Cookeová.

V neposlední řadě chce agentura zvednout počty nadnárodních klinických studií probíhajících v EU. Zlepšit přehled o tom, jaká zkouška kde běží a kteří pacienti se mohou zapojit, přitom zmapovala loni spuštěná mapa klinických studií.