Na sympoziu Zdravotnického deníku Vzácná onemocnění přiblížil Marek Vácha fungování poradního orgánu ministerstva zdravotnictví pro úhradu léčiv na vzácná onemocnění. Ukázal, že rozhodování o těchto terapiích se odehrává na hraně medicíny, ekonomiky a etiky. A často bez dostatku dat a s vědomím, že jistotu nepřinese ani čas.
Rozhodování o léčbě vzácných onemocnění má přesně daný proces, ale jeho výsledek nikdy není mechanický. Každý lék prochází detailním posouzením v Poradním orgánu pro úhradu léčiv určených k léčbě vzácných onemocnění, k dispozici jsou desítky stran podkladů, ekonomické modely i zkušenosti ze zahraničí. Ani takto strukturovaný proces ale neodstraňuje nejistotu, která je pro vzácná onemocnění typická, a tou je robustní statistika.
„Všechny projekty jsou pilotní. (…) Studie bývá statisticky velmi špatně udělaná, z logiky věcí, protože pacientů je pár. Chybí jí pokračování v dalších letech. My bychom byli velmi rádi, kdybychom věděli, co se s daným pacientem stane za 5, 7, 10 let a jakým způsobem jeho nebo její organismus zareaguje. A to nevíme,“ popsal Vácha, který donedávna vykonával funkci předsedy poradního orgánu.
Rozhodnutí tak vzniká v prostoru, kde se medicína potkává s nejistotou. A kde žádná odpověď není definitivní.
Marže až do nebes
Do této nejistoty vstupují peníze. Léky na vzácná onemocnění bývají extrémně drahé a často existuje jediný výrobce. „Tu a tam se setkáme s firmou, která je jako jediná schopná danou chemikálii vyrobit. Typicky to o sobě ví, a tím pádem si nastřelí marži až do nebes,“ poznamenal Vácha.
Ukazatele, jako jsou nákladová efektivita nebo kvalita života, dávají určité vodítko. Rozhodnutí ale nikdy není jen výpočtem. Každý případ vyžaduje i hodnotový úsudek: Kde ještě dává smysl zaplatit a kde už ne.
Mohlo by vás zajímat
Situace přitom nebývá jednoznačná. Někdy existuje levnější alternativa, která se ale do systému nedostala. Jindy jde o lék, jehož přínos je nejistý, zatímco cena vysoká. A někdy se ukáže, že nová varianta stojí násobně více než starší lék se stejnou účinnou látkou, jen s jinou formou podání.
Když nejde o vyléčení, ale o čas
Nejtěžší rozhodnutí přicházejí ve chvíli, kdy léčba nepřináší uzdravení, ale jen prodloužení života. Vácha to ilustroval na příkladu pacienta, který se postupně zhoršuje: Napřed chodí o holi, poté je na vozíčku, pak už jen leží na posteli a očekává nevyhnutelné. „Nemáme žádný lék, který by dokázal tu nemoc vyléčit. A lék, který nám přistál na stole, mu o dva měsíce prodlouží pobyt na lůžku,“ uvedl Vácha.
Z pohledu systému může jít o minimální efekt za vysoké náklady. Perspektiva pacienta je ale podle Váchy jiná. „On se stihne rozloučit s přáteli, smířit s nepřáteli, rozdělit jmění. Dva měsíce jsou velký kus života,“ podtrhl s tím, že v těchto situacích se ukazuje limit jakýchkoli modelů.
„V takových případech si nepamatuji, že bychom něco neschválili. Říkáme si, že ty dva nebo tři měsíce mohou být v této situaci pro pacienta obrovské důležité,“ doplnil.
Případ Martínka poradní orgán nedostal
Debatu o limitech systému naplno otevřel i případ Martínka Zatloukala, jehož léčba vzbudila mimořádnou pozornost veřejnosti. Otázka, proč stát terapii neumožnil, zaznívala stran médií opakovaně. „My jsme o tom nejednali, protože nám to nikdo na stůl nedal,“ vysvětlil Vácha.
Samotná terapie byla v té době podložena velmi omezenými daty. „Studie měla 28 dětí ve věku 1,5 až 8,5 roku. Měřítkem účinnosti byla schopnost kontrolovat pohyby hlavy a schopnost sedět bez pomoci. Ukázalo se, že 14 z 20 pacientů bylo schopno kontrolovat pohyb hlavy a 12 z 20 dokázalo dva roky po léčbě sedět bez pomoci,“ popsal Vácha.
Naděje, která předbíhá data
Rodina se přesto rozhodla jednat a obrátit se na veřejnost. Výsledek byl mimořádný, během krátké doby se podařilo vybrat desítky milionů korun. Vácha krokům rodiny rozumí. „Pochopitelně nemůžeme mít rodině za zlé, že to veřejnosti předložila tak, že Martínek je nemocný, a když vybereme peníze, bude zdravý. Chápeme ze strany rodičů, že se chytají stébla,“ uvedl.
Čtěte také:
- Komu dát šanci na léčbu? Etik Vácha otevřel nejtěžší otázku zdravotnictví
- Vzácná nemoc dítěte obrátí svět naruby. Díky koordinátorům péče ale rodiny nejsou na vše samy
- Dlouhá cesta k diagnóze, boj o pomůcky i práci: I to je život se vzácným onemocněním v Česku
- Konec bloudění systémem. Péče o vzácná onemocnění dostává nový strategický manuál
Zároveň ale upozorňuje na rozdíl mezi nadějí a klinickou realitou. „Všichni si přejeme, držíme palce a modlíme se za to, aby se Martínek uzdravil, aby ten lék opravdu pomohl. Ale sluší se říci, že to v tuto chvíli opravdu nevíme,“ sdělil Vácha.
Právě v tom se podle něj ukazuje podstata rozhodování o vzácných onemocněních. Nejde jen o to, zda léčbu zaplatit, nebo nezaplatit. Jde o rozhodování v situaci, kdy chybí jistota, čas tlačí a každé řešení má své limity.
Poděkování za podporu konference patří Všeobecné zdravotní pojišťovně a společnostem Vertex, Takeda, Gilead Sciences, Astra Zeneca a Ipsen.
