Pro pacienty s relabujícím malobuněčným karcinomem plic byly dosud možnosti léčby velmi omezené. Evropská léková agentura (EMA) nyní schválila lék, který v klinických studiích prokázal zásadní prodloužení života. Na druhou stranu úřad změnil svůj pohled na jediný registrovaný přípravek k léčbě mpox (onemocnění dříve známé jako opičí neštovice). Studie totiž ukázaly, že pacientům nepomáhá.

Evropská léková agentura schválila na svém březnovém zasedání lék Imdylltra (tarlatamab) od Amgen Europe. Jde o novou léčbu rozsáhlého malobuněčného karcinomu plic určenou pacientům, u nichž došlo k relapsu během nebo po počáteční chemoterapii na bázi platiny. Léčebné možnosti po relapsu jsou dnes omezené a výsledky zůstávají špatné. Imdylltra poskytuje těmto pacientům nový cílený imunoterapeutický přístup.

Souhlas dala agentura na základě randomizované, otevřené studie fáze 3 porovnávající léčbu přípravkem Imdylltra se standardní péčí u 509 dospělých. Účastníci dostávali buď Imdylltru, nebo standardní chemoterapii (topotekan, lurbinektedin nebo amrubicin). Cílovými parametry bylo celkové přežití a přežití bez progrese.

Studie prokázala významné zlepšení mediánu celkového přežití o 13,6 měsíce u osob léčených přípravkem Imdylltra ve srovnání s 8,3 měsíci u osob, které měly standardní terapii. To odpovídá čtyřicetiprocentnímu snížení rizika úmrtí u lidí léčených přípravkem Imdylltra. Medián přežití bez progrese byl u osob na Imdylltře 4,2 měsíce ve srovnání s 3,2 měsíci u osob se standardní péčí.

Pacientům s rozsáhlým malobuněčným karcinomem plic pomáhá také další nově schválený přípravek Zepzelca (lurbinectedin) od společnosti Pharma Mar. Jde o udržovací léčbu pro nemocné, u kterých onemocnění po indukční terapii první linie nepokročilo.

Pět březnových novinek

Agentura dala zelenou také léku Adstiladrin (nadofaragene firadenovec) od Ferring Pharmaceuticals. I v tomto případě jde o onkologickou terapii, tentokrát k léčbě dospělých pacientů s karcinomem močového měchýře, který nereaguje na BCG vakcínu.

Další schválený přípravek Joenja (leniolisib) od Pharming Technologies slouží k léčbě vzácného onemocnění – syndromu aktivované fosfoinositid 3-kinázy delta (APDS). Terapie slouží dospělým a dospívajícím ve věku od 12 let a více než 45 kilogramy. APDS je dědičné progresivní a potenciálně život ohrožující onemocnění imunitního systému. Výskyt choroby na celém světě se odhaduje na 1 až 2 případy na milion lidí.

Mohlo by vás zajímat

Poslední z pěti v březnu schválených léků je Bopediat (furosemid) firmy Proveca Pharma. Slouží k léčbě edému srdečního, jaterního nebo ledvinového původu a hypertenze u dětí s chronickým onemocněním ledvin od narození do 18 let.

EMA navíc doporučila rozšíření indikací u 13 léčivých přípravků, které jsou už v EU registrovány: Besponsa, Capvaxive, Feraccru, Hetronifly, Hympavzi, Imcivree, Lojuxta, Mekinist, mResvia, Namuscla, Retsevmo, Sotyktu a Tafinlar.

mpox opět bez léčby

Nepříznivě naopak dopadlo březnové zasedání pro přípravek Hetlioz (tasimelteon) od společnosti Vanda Pharmaceuticals. Po přezkoumání totiž agentura doporučila zamítnout rozšíření indikace o léčbu poruch nočního spánku u dospělých a dětí ve věku od 3 do 15 let se Smith-Magenisovým syndromem. Jde o vzácné dědičné onemocnění, při němž dochází k vývojovému opoždění, problémům s chováním a poruchám spánku.

A ne dostal také Tecovirimat SIGA (tecovirimat), antivirový přípravek schválený k léčbě neštovic, mpox a kravských neštovic. Nově se už nebude používat k léčbě mpox, v ostatních indikacích zůstává. Doporučení vychází z přezkoumání čtyř studií provedených v různých regionech. Ukázaly, že léčba nevedla k rychlejšímu hojení lézí ve srovnání s placebem. A přípravek ani nezlepšil jiné výsledky, jako jsou úleva od bolesti nebo rychlejší vylučování viru z těla.

Výsledky u zvířat vypadaly nadějně

V době schválení nešlo provádět studie u infikovaných lidí, protože viry cirkulovaly jen zřídka. Schválení přípravku Tecovirimat SIGA pro mpox, stejně jako pro neštovice, kravské neštovice a komplikace po vakcínách proti neštovicím, se proto zakládala na výsledcích zvířecího modelu. Data ze zvířat prokázala antivirovou aktivitu a zlepšení přežití, pokud byla terapie zahájena brzy. Když léčba začala později po expozici viru, účinnost se snížila.

EU nejsou žádné jiné léky registrované k léčbě infekcí mpox. Tecovirimat SIGA byl registrován za výjimečných okolností, což je typ registrace, který se uděluje, pokud je onemocnění vzácné nebo pokud shromáždění úplných údajů u lidí není možné nebo by bylo neetické. Podmínkou této registrace bylo, aby společnost, která Tecovirimat SIGA uvádí na trh, každoročně poskytovala aktualizace o jeho přínosech a rizicích. Pacienti, kteří už terapii zahájili, mohou léčebnou kúru dokončit.