Když léčba vrátí pacienta do práce a uleví pečujícím rodinám, ušetří to státu nemalé prostředky na sociálních dávkách. Zdravotní pojišťovny a SÚKL však tyto širší dopady do svých výpočtů zahrnují jen málokdy. Se širším pojetím přínosů pracuje takzvaný value-based pricing – model stanovení ceny léku na základě reálné hodnoty a přínosů, které pacientům i společnosti nabízí. Jak tento přístup funguje v praxi? V rozhovoru pro Zdravotnický deník to vysvětluje ředitel Market Access ve společnosti MSD Jakub Zadák. Popisuje také, jak se v Česku sjednávají úhrady inovativních léčiv, kde má současný systém mezery a proč je na čase přehodnotit pohled na hodnotu zdraví.

Má value-based pricing nějaké mezery? Jaké?

Ano. Největší slabinou je, že hodnota léčby není totožná s hodnotou měřenou v HTA (Hodnocení zdravotnických technologií, Health Technology Assessment) modelu.

Ten obvykle posuzuje hodnotu léčby pomocí dvojice ukazatelů, kterými jsou QALY a ICER. QALY představuje zdravotní přínos měřený počtem let života získaných v dobré kvalitě. ICER pak vyjadřuje nákladovou efektivitu, tedy kolik systém za tento dodatečný zdravotní přínos zaplatí. Tyto ukazatele sice dobře popisují samotný zdravotní přínos pro pacienta a jeho cenu, ale už hůře zachycují širší společenské dopady nové léčby. Typicky jde o rychlost návratu do práce, snížení potřeby neformální péče, celkový dopad na rodinu nebo vyšší produktivitu práce.

Druhým problémem je, že stejný QALY má v systému stejnou hodnotu bez ohledu na závažnost onemocnění. Získat rok kvalitního života u pacienta s běžným chronickým onemocněním může být hodnocené podobně jako u pacienta s terminálním nebo vzácným onemocněním, kde je zisk roku života mnohem složitější.

Zákon vyžaduje posuzování „závažnosti onemocnění“ a „nenaplněné potřeby léčby“, ale v praxi je to problematické. Proč samotný tradiční ukazatel nákladové efektivity (ICER) pro posouzení nestačí?

ICER odpovídá pouze na otázku, kolik stojí získání jednotky zdravotního přínosu.

Neodpovídá ale na otázku, komu pomáháme, jak závažné je onemocnění, zda existují alternativy léčby, kolika let života se problém týká ani jak velká je nejistota důkazů.

Proto se dnes prakticky ve všech vyspělých HTA systémech vedle ICER posuzují i další hodnotová kritéria, například závažnost onemocnění, vzácnost, nenaplněná léčebná potřeba nebo inovativnost v podobě získaných QALY (absolutně či relativně) či navázání na výše uvedený QALY shortfall a to, jak získaná QALY zacelují ztrátu zdraví vlivem daného onemocnění.

Zohledňuje systém (SÚKL a zdravotní pojišťovny) při vyjednávání o vstupu na trh a úhradách dostatečně socioekonomické úspory z vyléčených pacientů?

Podle mého názoru nikoli.

Český systém je historicky postavený primárně na perspektivě veřejného zdravotního pojištění. To znamená, že hodnotí zdravotní náklady a přínosy pro pacienty a nikoliv už širší dopady na rodinu a jiné pečující. Pokud tedy léčba například sníží invaliditu, vrátí člověka do zaměstnání nebo uleví rodinným pečujícím, není zpravidla tento přínos plně reflektován.

Měl by je systém zohledňovat?

Měl by být zohledněn více, ale opatrně. Zdravotnický systém má primárně zlepšovat zdraví, nikoli maximalizovat ekonomický výkon. Socioekonomické přínosy by proto měly klinický přínos a nákladovou efektivitu doplňovat, nikoli nahrazovat.

Reálná hodnota QALY klesá, protože náklady ve zdravotnictví rostou, zatímco tato hodnota zůstává fixní.

Celospolečenský aspekt zahrnující i socioekonomické přínosy je dnes reflektován například u hodnocení léků pro vzácná onemocnění, kde se tato praxe podle zákona o veřejném zdravotním pojištění uplatňuje už od začátku roku 2022. Nově se pak od 1. ledna tohoto roku týká také léčivých přípravků určených k imunizaci, jako jsou očkovací látky nebo monoklonální protilátky určené k profylaxi. U nich je celospolečenská perspektiva vyžadována už v základním scénáři analýzy nákladové efektivity i dopadu na rozpočet. Vnímáme to jako krok správným směrem.

ÚZIS publikuje náklady systému sociálního zabezpečení. Operujete s těmito daty při vyjednávání s plátci? Bere se na ně ohled?

Tato data jsou užitečná zejména pro širší argumentaci o společenském dopadu nemoci.

V praxi ale bývá jejich vliv na konečné rozhodnutí omezený. Hlavní rozhodovací kritéria stále zůstávají klinický přínos, nákladová efektivita a zejména dopad do rozpočtu zdravotních pojišťoven. Náklady systému sociálního zabezpečení pomáhají vytvářet kontext, ale málokdy samy o sobě změní výsledek jednání.

To se ale postupně mění, zejména u závažných a vzácných onemocnění, a nově také u léčivých přípravků určených k imunizaci, u nichž je celospolečenský dopad – tedy i náklady systému sociálního zabezpečení – povinnou součástí základního scénáře nákladové efektivity i dopadu do rozpočtu.

Česká hranice ochoty platit za jeden získaný rok kvalitního života (QALY) se dlouho výrazně nezměnila. Jaké konkrétní deformace v systému toto stagnování způsobuje?

Především dvě.

Zaprvé inflace. Reálná hodnota této prahové hodnoty v čase klesá, protože náklady ve zdravotnictví rostou, zatímco tato hodnota zůstává fixní. Hranice ochoty platit ve výši 1,2 milionu korun je platná od května 2017, od té doby vzrostla cenová hladina přibližně o 54 %. Reálná hodnota hranice ochoty platit v cenách roku 2026 tak odpovídá zhruba 780 tisícům korun.

Nové genové, buněčné nebo personalizované terapie často přinášejí mnohem větší přínos než dosavadní léčba, případně vstupují do oblastí, kde žádná dosud nebyla.

Zadruhé technologický pokrok. Nové genové, buněčné nebo personalizované terapie přinášejí často mnohem větší přínos než dosavadní léčba, případně vstupují do oblastí, kde žádná dosud nebyla. Zároveň ale vznikají v menších populacích pacientů, což jejich vývoj prodražuje. Pokud hranice ochoty platit nereflektuje tento vývoj medicíny, systém může paradoxně odmítat právě ty nejvíce inovativní a personalizované technologie.

Následně to vede k pomalejšímu vstupu inovací nebo jejich odmítnutí standardní cestou, a v důsledku toho k větší závislosti na výjimkách či individuálních jednáních.

Mělo by být QALY různě vysoké u různých druhů onemocnění?

Nemyslím si, že pouze podle typu onemocnění.

Silnější argument vidím v odlišení podle závažnosti zdravotní ztráty, nenaplněné léčebné potřeby, dopadu na rodinu či pečovatele a rozsahu přínosu dané léčby. Podobně postupují například některé západoevropské systémy, které pracují s konceptem zvaným „QALY shortfall“, tedy kolik kvalitních let života pacient kvůli nemoci ztrácí. Vyjadřuje se buď absolutním počtem ztracených let, nebo jejich procentuálním podílem, a to vždy oproti situaci bez daného onemocnění u běžné populace léčené současnou standardní léčbou.

Zdravotnický systém si skrze své nastavení může říci, že chce investovat do onemocnění s vyšší nenaplněnou potřebou, kde se hranice ochoty platit může zvýšit. Současně mohou mít i terapie s vyšší přidanou hodnotou a výraznějším zacelením ztráty zdraví vyšší hranici ochoty platit nebo například vyšší limity zdravotních pojišťoven pro jednání o dopadu do rozpočtu.

Měla by se výše QALY určovat podle počtu pacientů?

Počet pacientů by neměl být hlavním hodnotícím kritériem. Samotná vzácnost nemoci ještě automaticky nevytváří vyšší hodnotu léčby. I z toho důvodu některé terapie nezískají u Evropské lékové agentury (EMA) označení léku pro vzácné onemocnění navzdory tomu, že jsou pro léčbu takového onemocnění určené.

Risk-sharing je dnes jedním z hlavních mechanismů, který umožňuje vstup inovativních léčiv při současném udržení rozpočtové kontroly.

Pokud by stát oficiálně navýšil hranice ochoty platit pro nejzávažnější nemoci, nehrozí, že toho farmaceutické firmy zneužijí k plošnému zdražení léků a vyčerpání rozpočtů veřejného zdravotního pojištění?

Součástí revize hranice ochoty platit může být vznik několika samostatných hranic podle závažnosti onemocnění nebo výše uvedených QALY shortfalls. A to jak směrem nahoru, tak i směrem dolů pro méně závažná onemocnění. Celkově nelze tvrdit, že by nastalo plošné zdražování léků. Naopak vidíme příležitost, že by se mohla zvýšit jejich celková dostupnost.

Jedním z nástrojů, jak value-based pricing v praxi realizovat, je formou takzvaných risk-sharingových smluv, kdy se dělí riziko mezi výrobce a plátce. Proč se farmaceutické firmy zdráhají tyto smlouvy uzavírat?

Ve skutečnosti se jim firmy obvykle nebrání. Naopak, český systém je na nich ve stále větší míře postavený. Většinově se u nás uzavírají smlouvy s cílem zamezit překročení očekávaných nákladů na léčbu. Pokud se stanovený rozpočtový strop překročí, výrobce nebo držitel registrace násobný nárůst ze sta procent vrací.

Za jakých podmínek dávají tyto smlouvy smysl a kdy už ne?

Většina terapií vstupujících do úhrad v České republice je postavená na robustních datech o účinnosti na základě randomizovaných komparativních studií fáze III. U těchto terapií nevzniká tak zásadní nejistota ohledně účinnosti, která by sama o sobě přinášela potřebu uzavření složitějších risk-sharingových schémat, jako například těch založených na výsledcích léčby. Tento takzvaný performance-based risk sharing dává smysl právě tam, kde je klinická evidence méně robustní. Ale v Česku se dnes téměř nevyužívá.

Užitečná by byla možnost dohodnout cenu pro jednotlivé indikace, tedy takzvaný indication-based pricing.

Jsou risk-sharingové smlouvy způsob, jak udržet na uzdě rozpočet systému veřejného zdravotního pojištění, nebo šetří jen marginální částky?

Ano, je to způsob, jak udržet kontrolu nad rozpočtem.

Často se vytváří dojem, že jde o okrajový nástroj. Dostupná data však ukazují, že zpětné platby od držitelů rozhodnutí o registraci zdravotním pojišťovnám dosahují velmi významných objemů. Samotná VZP uvedla zpětné platby při překročení budget capu přesahující 1,4 miliardy korun za rok 2024. Pokud vezmeme v úvahu, že VZP nepokrývá celý trh veřejného zdravotního pojištění, lze předpokládat, že v celém systému jde o několik miliard korun ročně. Poté mohou existovat i další schémata, která dále vracejí peníze do systému.

Nejde tedy o marginální nástroj. Risk-sharing je dnes jedním z hlavních mechanismů, který umožňuje vstup inovativních léčiv při současném udržení rozpočtové kontroly.