Dva nové léky na vzácná onemocnění a čtyři přípravky na „běžné“ nemoci – včetně návalů horka u žen v menopauze či očkování proti chřipce. Taková je lednová bilance Evropské lékové agentury (EMA). Na svém prvním letošním zasedání, kde se zabývá léky, přitom nedala stopku žádnému přípravku.  

Evropská agentura za výjimečných okolností schválila lék Kygevvi (doxecitin/doxribtimin) společnosti UCB Pharma. Jde o vůbec první léčbu deficitu thymidinkinázy 2, vzácného, ​​život ohrožujícího genetického onemocnění, které postihuje méně než jednoho z milionu lidí. Pacienti trpí ztrátou motorických funkcí, dýchacími potížemi a nemoc jim bohužel také zkracuje život. Pomocnou ruku jim dnes podávají jen podpůrná opatření, jako jsou výživové sondy, fyzioterapie a respirační ventilátory.

Onemocnění je způsobeno mutacemi v genu thymidinkinázy 2. Ty brání správnému fungování enzymu, který pomáhá produkovat a udržovat mitochondriální DNA. Mitochondrie tak správně nefungují a neprodukují dostatek energie, což způsobuje svalovou slabost, ztrátu motorických funkcí a schopnosti chůze či problémy s dýcháním.

Agentura při rozhodování vycházela z klinické studie fáze 2 s jedním ramenem 39 pacientů, u kterých se onemocnění objevilo ve věku 12 let nebo dříve. Vyhodnocení vlivu léku na motorické funkce vycházelo z porovnání motorických milníků před a po léčbě u každého pacienta. Po léčbě 84 % pacientů znovu dosáhlo jednoho nebo více motorických milníků, což naznačuje, že lék zlepšuje motorické funkce.

Mohlo by vás zajímat

Zpomalí progresi onemocnění?

Způsob, jakým přípravek působí, se zatím nepovedlo potvrdit. Studie na zvířecích modelech ovšem naznačují, že jeho léčivé látky začlení do mitochondriální DNA ve svalových buňkách. Díky tomu se zlepšuje produkce a udržování mitochondriální DNA, což by ve výsledku mělo zpomalit progresi onemocnění.

Nový lék proto dostal podporu v rámci programu Prime, v němž agentura podporuje léky s potenciálem řešit nenaplněné lékařské potřeby. Agentura udělila registraci za výjimečných okolností, protože žadatel nemůže poskytnout úplné údaje o účinnosti a bezpečnosti kvůli vzácnosti onemocnění. Úřad proto požádal společnost o provedení další studie k potvrzení bezpečnosti a účinnosti a každoročně bude přezkoumávat stanovené závazky.

Úřad změnil názor

Ano se nakonec agentura rozhodla dát také přípravku Rezurock (belumosudil) od Sanofi Winthrop Industrie k léčbě chronické reakce štěpu proti hostiteli. Jde o stav, kdy dárcovské buňky transplantované kostní dřeně nebo kmenových buněk napadají pacientovo tělo.

Původně se loni v říjnu úřad přiklonil k tomu, že souhlas neudělí. To nyní přehodnotil. „Výbor dospěl k závěru, že tento léčivý přípravek se má použít, pokud jiné možnosti léčby poskytují omezený klinický přínos nejsou vhodné nebo byly vyčerpány,“ konstatuje agentura. Registrace je podmíněná, úřad po společnosti nyní žádá konfirmační randomizovanou kontrolovanou studii.

Chronická reakce štěpu proti hostiteli je dlouhodobý, život ohrožující stav, který může postihnout více orgánů, což vede ke komplikacím typu kožní fibróza, snížená pohyblivost kloubů a poškození plic. Postihuje 30 až 70 % dospělých a 6 až 33 % dětí, které podstoupí transplantaci kmenových buněk.

Třetina lidí čelí relapsu nebo zemře

Současné terapie zahrnují kortikosteroidy, často v kombinaci s dalšími léky potlačujícími imunitu. Často ale mívají omezený dlouhodobý přínos a mohou způsobovat významné nežádoucí účinky. Nemluvě o tom, že polovina až tři čtvrtiny pacientů potřebují více linií léčby – a účinné možnosti léčby druhé a třetí linie jsou omezené. Zhruba třetina pacientů s chronickou reakcí štěpu proti hostiteli tak čelí relapsu původního onemocnění nebo zemře; třetina léčbu úspěšně ukončí a třetina v ní pokračuje.

Nově schválený lék je inhibitor proteinkinázy, který blokuje účinek proteinu zapojeného do imunitních reakcí. Podává se ve formě tablety užívané jednou denně s jídlem. Lék lze použít u dospělých a dětí ve věku od 12 let s minimálně 40 kilogramy.

Doporučení vychází z výsledků otevřené studie s pacienty, kterým dostatečně nepomohly kortikosteroidy a měli alespoň dvě předchozí linie systémové terapie. Během půl roku reagovalo na léčbu 73 % pacientů a 44 % vykazovalo odpověď i po půl roce. U 5 % pacientů příznaky ve všech postižených orgánech vymizely, dvě třetiny lidí měly částečnou odpověď.

Pomoc pro ženy při přechodu

Mezi šesti léky, kterým dala agentura zelenou, je také přípravek Fylrevy (estetrol) společnosti Gedeon Richter. Jde o hormonální substituční terapii, která se používá při nedostatku estrogenu u žen po menopauze. Ten s sebou totiž mnohdy nese nepříjemné příznaky v podobě návalů horka – a právě proti nim má novinka pomáhat.

Podmíněný souhlas dostal lék Kayshild (semaglutid) od Novo Nordisk. Tento agonista receptoru GLP1 slouží léčbě steatohepatitidy asociované s metabolickou dysfunkcí (známé pod zkratkou MASH), což je závažné onemocnění, při kterém se v játrech hromadí tukové usazeniny a způsobují zánět. V současné době je v EU schváleno několik agonistů receptoru GLP1 k léčbě diabetu a regulaci hmotnosti, toto je ovšem první lék GLP1 schválený v této indikaci.

Souhlas dostal také radiofarmaceutický prekurzor Ilumira (chlorid lutecia (177Lu)) firmy Shine, který se používá k radioaktivnímu značení nosičových léčiv.

A požehnání dostala i trivalentní rekombinantní vakcína proti chřipce Supemtek od Sanofi Winthrop Industrie pro dospělé a děti od 9 let.

První urgentní léčba alergických reakcí ve spreji i pro děti

Vedle šesti nových léků agentura doporučila rozšířit indikace u devíti už schválených přípravků. Mezi nimi Zynyz (retifanlimab), který nově bude sloužit i k léčbě dospělých s nejčastějším typem rakoviny konečníku. Na ten doposud nebyla schválená specifická terapie.

Souhlas dál dostalo rozšíření u přípravku Eurneffy (epinefrin) o novou sílu indikovanou pro děti s tělesnou hmotností od 15 kilogramů do méně než 30 kilogramů. Jde o první urgentní léčbu alergických reakcí, která se podává jako nosní sprej, nikoli jako injekce.

Rozšíření indikací prošlo také u léků Akeega, Efmody, Iclusig, Imfinzi, Kerendia, Noxafil a Opdivo.