Výrobci léčiv si stěžují, že se k evropským pacientům nedostane přibližně 40 procent nových preparátů. Organizace pro hospodářskou spolupráci a rozvoj (OECD) však upozorňuje na druhou stranu mince. Až polovina novinek funguje v praxi úplně stejně jako léky, které již běžně používáme. Ve sporu o to, co vlastně představuje skutečnou inovaci, jde o miliardy eur i o rychlost léčby.

Šéfové devíti předních farmaceutických firem adresovali lídrům Evropské unie otevřený dopis. Varují v něm, že kontinent podceňuje význam výzkumu a vývoje. Poukazují na to, že přibližně čtvrtina až dvě pětiny schválených léčiv se k pacientům v Evropě vůbec nedostanou.

Ze strany expertů však zaznívá zcela odlišný pohled. Data OECD ukazují, že více než polovina nových léčiv a nových indikací posuzovaných ve Francii od roku 2010 nepřinesla oproti stávající péči žádný přidaný přínos. K obdobným závěrům dospělo také Německo.

Jeden z dvou léků a 578 dní čekání

Podle Nicole Mauerové z Evropské pozorovatelny zdravotnických systémů byla počátkem roku 2025 pacientům k dispozici jen polovina nedávno schválených léčiv. Průměrná doba od schválení v EU po zanesení do systému úhrad činila 578 dní, přičemž v zemích jako Portugalsko, Rumunsko či Litva přesáhla i 800 dní. Propastné jsou i rozdíly mezi státy: zatímco Německo hradí 90 procent novinek, Malta pouhých 10 procent.

Federico Pratellesi z OECD však zdůrazňuje, že samotný počet schválených preparátů vypovídá jen o části příběhu. „Když mluvíme o přístupu k novým lékům, tak k čemu přesně? Protože nové léky se nesmírně liší v tom, kolik pacientům skutečně přinášejí,“ vysvětluje Pratellesi.

„Lék, který potenciálně změní život dítěti se vzácným onemocněním, se počítá jako jeden. A stejně tak lék, který funguje zhruba stejně jako stávající léčba, se také počítá jako jeden. Když si tedy přečteme, že země hradí 46 procent nových léků, nevíme, zda jí chybí ty, které jsou pro pacienty nejdůležitější, nebo ty, na kterých záleží nejméně,“ dodává.

K hodnocení reálného přínosu slouží orgánům HTA (posuzování zdravotnických technologií). Zatímco Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) posuzuje bezpečnost a účinnost, národní úřady – jako francouzský HAS – zkoumají, o kolik je novinka lepší než to, co již existuje.

Polovina novinek nepřináší žádné zlepšení

Analýza 1500 hodnocení francouzského úřadu HAS z let 2010 až 2024 ukázala, že v 56 procentech případů nepřinesly nové léky či indikace žádnou přidanou hodnotu. V roce 2024 tento podíl dosáhl dosáhl až 60 procent. Pouze jedno ze šesti léčiv představovalo významný nebo zásadní pokrok.

Ještě hůře vycházejí tzv. nové indikace, tedy rozšiřování použití již schválených léků. Podle studií zveřejněných v časopise BMJ označily evropské úřady za vysoce hodnotné přibližně polovinu prvních indikací, ale jen 36 procent těch pozdějších.

Nízké hodnocení však neznamená, že je lék zbytečný. Pratellesi uvádí příklad nových léků na ředění krve. Oproti léku warfarin nepřinesly vyšší účinnost, ale nevyžadují pravidelné testy krve. Staly se tak standardem péče, i když z pohledu klinického účinku získaly nízké známky. Hodnocení tak plátcům primárně signalizuje, jak tvrdě mají vyjednávat o ceně.

„Pokud země pomalu proplácí lék se zásadním přínosem, jde o reálný problém s dostupností. Pokud ale váhá s úhradou u léku bez přidané hodnoty, může jít jednoduše o tvrdé vyjednávání o ceně, což je v podstatě její práce,“ dodává Pratellesi.

Změna pravidel v Evropské unii

S tím souvisí, že Evropská unie připravuje novou farmaceutickou legislativu. Podle Moritze Supplieta z ředitelství Evropské komise pro zdraví je cílem mimo jiné zavedení pobídek zaměřených na léky pro dosud neléčitelná onemocnění.

Základní doba ochrany dat bude činit osm let plus jeden rok ochrany trhu (celkem 9 let). Výrobci však mohou získat až 12 let ochrany, pokud lék řeší neuspokojené lékařské potřeby, obsahuje srovnávací klinickou studii provedenou v Evropě, nebo přináší novou významnou indikaci. Výsledné texty směrnice a nařízení by měly po schválení Evropským parlamentem a Radou vstoupit v platnost koncem roku.

Současně se od ledna 2025 spouští společné klinické hodnocení na úrovni EU pro nová léčiva na rakovinu a pokročilé terapie, které se do roku 2030 rozšíří na všechny nové léky.

Tlak farmaceutického průmyslu a USA

Snaha Evropy platit podle reálného přínosu však naráží na odpor. Šéfové společností jako AstraZeneca, Novartis, Roche či Sanofi varují, že podíl Evropy na globálním výzkumu a vývoji klesl z 43 procent v roce 1990 na 31 procent. Požadují navýšení zdravotnických rozpočtů a zrychlení schvalovacích procesů.

Tlak přichází i ze Spojených států. Úřad amerického obchodního zmocněnce (USTR) zahájil vyšetřování Německa kvůli údajnému podhodnocování cen inovativních léků. Podle USTR platí američtí spotřebitelé za značkové léky téměř čtyřnásobek toho co v Německu.

Podle odborníků je však nezbytné, aby peníze směřovaly tam, kde přinášejí reálný užitek. Pokud se bude dostupnost i odměňování posuzovat podle přidané hodnoty a ne jen podle počtu schválených krabiček, získá průmysl jasný signál k vývoji skutečně přelomových léků.

Článek je převzatý ze zpravodajského portálu EU Perspectives, který stejně jako Zdravotnický deník, Ekonomický deník a Česká justice patří do vydavatelství Media Network.