Kolik přesně je v ČR pacientů s roztroušenou sklerózou, jak se léčí či zda jsou v invalidním důchodu – to jsou některé z otázek, na které jsme u nás donedávna neznali odpověď. Situaci se nyní snaží změnit registr pacientů ReMuS, který shromažďuje data z center pro demyelinizační onemocnění. V zahraničí jsou už obdobné registry nějakou dobu standardem, ten český ale má oproti nim jedno unikum: stojí za ním nevládní nezisková organizace Impuls. Právě data jsou přitom jedním z klíčů k ekonomičnosti a také dostupnosti péče, která je zároveň tématem zítřejšího Světového dne roztroušené sklerózy.
„Pokud se dnes zeptáte, kolik je v ČR pacientů, nedostanete nikde přesnou odpověď. Číslo se odhaduje na 17 tisíc, ale může jich být 19, 20, 21 nebo i 16 tisíc – nikdo to neví. Diagnóza G35, tedy číslo, které mají k dispozici pojišťovny, je nespolehlivý údaj, protože se v něm skrývá řada pacientů, kteří RS vůbec nemají. Kromě toho, že nevíme, kolik je pacientů celkem a kolik je ročně nově diagnostikovaných, nevíme ani, jakou tíží postižení pacienti trpí a jakou léčbu čerpají – tedy jaké je rozložení těch, kdo jsou léčeni nákladnou biologickou léčbou versus počet těch, kteří nejsou léčeni žádnými preparáty. Máme málo informací o tom, jak se léky vyzkoušené v klinických studiích chovají v praxi a jaké mají nežádoucí účinky – v reálu je hlášení značně podhodnocené. Pokud společnost investuje tak velké prostředky na biologickou léčbu, má právo na to, aby měla zpětně informace o tom, jak léky fungují,“ konstatuje docentka Dana Horáková z Centra pro demyelinizační onemocnění 1. LF UK a VFN v Praze. Data podle ní potřebují jak pacienti, aby věděli o dostupnosti léčby, tak lékaři, kteří potřebují znát výsledky a fungování léků, a také komerční sféra, již zajímá, jak se přípravkům daří v reálu. Posledním významným hráčem je stát reprezentovaný ministerstvem a pojišťovnami, které by tyto informace měly zajímat, aby mohly správně využívat prostředky. „Kdo data potřebuje, měl by mít zájem je sbírat a podílet se na financování, protože platí, že pokud chcete kvalitní data, nedostanete je zcela zadarmo. Jenže u nás z toho vypadává stát,“ dodává docentka Horáková.
Registry už přitom některé země vedou desítky let. Například v Dánsku byl registr založen již v roce 1948 a dnes je v něm kolem 15 tisíc dánských pacientů (což znamená prakticky všichni). Kvalitní dlouhodobá data pak mají i skandinávské země nebo Francie, kde byl registr podpořen tamním ministerstvem školství částkou deset milionů Euro.
„Všechny státy si tvoří vlastní registry, aby měly dlouhodobá data, jak se vyvíjí onemocnění roztroušenou sklerózou (RS) v době, kdy na ni jsou léky. Máme ale i data z registrů, které vedly chytré státy jako Dánsko, které začaly v 40. letech. Díky tomu máme informace o populacích, které nebyly léčeny. Je tedy třeba podívat se na to, jestli je léčba, kterou podáváme, farmakoefektivní, a také za jakých okolností je farmakoefektivní. Bez registru nemáme data, jak se vyvíjí invalidita mezi pacienty s RS,“ upozorňuje profesorka Eva Havrdová, vedoucí RS Centra Neurologické kliniky 1. LF UK a VFN v Praze.
S ÚOOÚ není problém
Situaci u nás se nakonec rozhodli změnit někteří lékaři spolu s Nadačním fondem Impuls. Odborníci ze Sekce klinické neuroimunologie a likvorogie České neurologické společnosti ČLS JEP se tak mezi kolegy pustili do osvěty, proč jsou data nezbytná – že jsou mimo jiné důležitým argumentem při jednání s plátci péče. V květnu 2013 tak byl spuštěn celostátní registr pacientů s roztroušenou sklerózou ReMuS.
„Registr je zaregistrován na Úřadu pro ochranu osobních údajů – všechno se snažíme dělat zcela v souladu se zákonem, takže pacienti podepisují informované souhlasy, které mohou kdykoliv odvolat. Protože nadační fond nemá prostředky, jak by data sbíral, najal si technického správce, firmu Value Outcomes, která zajišťuje logistiku dat, jejich sběr, analýzu i poskytnutí výstupů. Klíčová jsou jednotlivá centra, kde se data sbírají. K tomu slouží softwarový nástroj iMed, přičemž jsou pak data dvakrát ročně odesílána do firmy Value Outcomes, kde je zpracují, předají Impulsu a ten rozhodne, jak budou využita. Všechna data jsou zcela anonymizovaná a nikdy není možnost dohledat konkrétního pacienta,“ uvádí docentka Horáková.
Bez práce je jen čtvrtina lidí na biologické léčbě
Jaká jsou první data, která se povedlo zpracovat do konce loňského roku? Celkem je v registru téměř šest tisíc pacientů na biologické léčbě, kteří se léčí ve 12 z celkem 15 českých center pro RS. 72 procent nemocných jsou ženy, věk se obvykle pohybuje mezi 20. a 50. lety a nejvíce pacientů pochází z Prahy a Středočeského kraje. O tom, že léčba skutečně zabírá, svědčí průměrný počet atak, které pacient za rok prodělá – celkem je to 0,3, a také nízký stupeň disability nemocných. Celých 55 procent pacientů pracuje na plný úvazek, 14 procent dělá na částečný úvazek a tři procenta studují.
„Dochází také ke zkrácení doby od prvních příznaků do zahájení biologické léčby. Poslední rok ukazuje necelé čtyři měsíce, což je doba, která je akceptovatelná a řadí nás mezi vyspělejší státy. V současnosti ale opět máme signály o prodlužování čekacích dob a stop stavech v některých nemocnicích, i toto tedy bude ukazatelem kvality do budoucna – zda udržíme nebo dokonce zkrátíme čekací dobu do zahájení léčby,“ podotýká Dana Horáková. Ačkoliv ale považuje necelé čtyři měsíce čekání za úspěch, už nějakou dobu je v ČR vyhláškou daná časová dostupnost léčby do čtyř týdnů. Tuto metu se ale zatím plnit nedaří.
Bohužel máme rezervu také v tom, kolika pacientům biologickou léčbu poskytujeme. „Data z USA z roku 1989 ukazují, jak se vyvíjela invalidita pacienta, který není léčen – tehdy totiž žádné léky na RS nebyly registrovány. Po 11 až 15 letech potřebuje 60 procent lidí, kteří byli diagnostikováni mezi 20. a 40. rokem, oporu k tomu, aby ušli sto metrů. Protože bylo mnoho pochybovačů o tom, že léky něco dělají, začaly se tvořit národní registry o pacientech, kteří léčbu dostali. U nemocných zařazených do léčby v průběhu choroby se doba, kdy pacient ujde 500 metrů, posouvá oproti neléčeným o 4,6 roku. Chvíle, kdy pacient neujde sám sto metrů, se pak posunuje o 12 let. Dnes je cílem léčby, že není žádný důkaz o aktivitě nemoci. To u nás ale v současnosti nejde, protože jsme omezeni pravidly. Nyní jednáme se SÚKL o změně kritérií a doufáme, že budeme úspěšní, abychom mohli léčit tak, jak se v západní Evropě léčí už 18 let,“ upozorňuje Eva Havrdová s tím, že právě data z registru by měla podat definitivní důkaz o prospěšnosti léčby.
V ČR jsou v současnosti parametry pro nasazení biologické léčby nastaveny tak, že pacient musí mít alespoň dvě ataky choroby za rok nebo tři za dva roky. Oproti tomu ve vyspělých státech jsou podmínkou o dvě ataky za dva roky. Výsledkem je až tisíc pacientů, kteří se k biologické léčbě nedostanou, ačkoliv by z ní profitovali. „Ze zahraničí víme, že pacient, který dostane léčbu hned, po osmi letech většinou normálně funguje a pracuje, zatímco pacient, který ji nedostane, je častěji v daleko horším stavu. Měsíčně stojí léčba jednoho člověka s roztroušenou sklerózou 15 až 19 tisíc korun, bez léčby se náklady na něj časem vyšplhají na dvojnásobek,“ říká profesorka Havrdová. Více o komplikacích v hrazení péče jsme psali zde.
Nejnákladnější je těžce invalidní pacient
K tomu, abychom v ČR nezohledňovali pouze přímé náklady léčby, ale viděli i dlouhodobé dopady v podobě (ne)zaměstnanosti a čerpání dávek, nyní na ministerstvu zdravotnictví zasedá pracovní skupina. „Jsou tam i lidé z MPSV, ale spolupráce se stále nedaří. Potřebovali bychom udělat reálnou farmakoekonomiku, nezahrnuly by se tedy pouze přímé medicínské náklady, ale všechny náklady pro společnost a také pro pečovatele. Zcela totiž vynecháváme pacienty s těžkou invaliditou, kteří čerpají nejen dávky, ale také péči rodiny. Všechny tyto náklady se musí spojit, protože RS má největší náklady při těžké invaliditě. To jsme dokázali studií z roku 2012, která ukazuje, že náklady na takovéhoto pacienta, který už nebere biologickou léčbu, protože v tomto stadiu nefunguje, téměř trojnásobně přesahují náklady na biologickou léčbu,“ uzavírá profesorka Havrdová.
Zatím ovšem jediné výstupy slibuje registr ReMuS. Ten by měl od letoška či následujícího roku sbírat data ze všech 15 RS center v ČR a postupně tak obsáhnout zhruba devět tisíc pacientů, kteří jsou na biologické léčbě. Zapojovat by se ale od letoška měli začít i pacienti, kteří na biologické léčbě nejsou – těch je kolem 40 až 50 procent. Odhadem se přitom v centrech léčí tři až šest tisíc pacientů, kteří biologickou léčbu neužívají. Abychom ale měli kompletní obrázek, bylo by třeba sehnat také údaje o pacientech mimo centrovou péči. Těch je zhruba tři až pět tisíc a zjistit o nich více bude zřejmě největším nadcházejícím úkolem registru.
Michaela Koubová
