Bez léčby obvykle nežijí déle než tři roky od diagnózy. Dnes ale mají lidé s idiopatickou plicní fibrózou podstatně lepší vyhlídky – pokud je choroba včas diagnostikována, umí nové léky zastavit rozvoj či oddálit progresi tak, že pacient získá roky života nebo má možnost dočkat se transplantace. Ze dvou dostupných léků ovšem nyní jednomu skončila úhrada v režimu vysoce inovativního léčivého přípravku a SÚKL se zdravotními pojišťovnami mu nepřiznaly trvalou úhradu. Jak už přitom informoval Zdravotnický deník, podobných případů, kdy po dvou až třech letech v režimu VILP hrazení léku skončí, zřejmě bude kvůli nevhodně nastavenému systému přibývat.
Idiopatická plicní fibróza je onemocnění, které postihuje obě plíce naráz. Dochází při něm k drobným poraněním plicních sklípků, které se hojí formou vaziva. Plíce se tak pomalu jizví, až mají konzistenci připomínající gumu. Dýchání se při tom stává pro pacienta velmi obtížným a respirační selhání nakonec postiženého připraví o život. Střední délka přežití bez léčby se pohybuje kolem dvou až tří let. „Kdybyste vzali idiopatickou plicní fibrózu a prognosticky ji zařadili mezi nádory, tak by se pohybovala někde mezi nádorem plic a jícnu,“ říká profesorka Martina Vašáková, přednostka Pneumologické kliniky 1. LF a Thomayerovy nemocnice v Praze. Pět až deset procent pacientů má navíc akutní exacerbace, které jsou téměř vždy smrtelné. Nemoc tak u nás ročně zabije desítky lidí.
Pokud se ale podaří chorobu včas odhalit a začít léčit, je dnes možné život pacientům značně prodloužit. Lidé, kteří se zadýchávají a jejich problémy se zhoršují, jsou unavení a trápí je suchý dráždivý kašel, by tak neměli svůj stav podceňovat a měli by si zajít k lékaři (pacienti nad 45 let, kteří mají problémy, mohou tuto středu 20. září navštívit jednu z 69 plicních ambulancí, které se zapojily do Světového týdne IPF; seznam najdete zde). Lehce vyšší riziko onemocnění mají kuřáci a muži, hlavně jde ale o chorobu spjatou s věkem. Typickému pacientovi tak je přes 45 let, nejčastěji však 60 až 70 let.
„Když na onemocnění nebudete myslet, nemusíte diagnózu udělat vůbec nebo hodně pozdě. Pokud si pacienta neposlechnete fonendoskopem na konkrétních místech, kde je možné zachytit typické zvuky, které plicní fibróza dělá, a když se pacientovi nepodíváte na ruce, tak na nemoc nepřijdete,“ poukazuje profesorka Vašáková s tím, že extrémně důležitá je spolupráce praktických lékařů s ambulantními pneumology, kteří pak pacienty posílají do center pro diagnostiku a léčbu intersticiálních plicních procesů, jichž je u nás deset plus sedm přidružených. Česko tak má unikum, že centra geograficky pokrývají celou republiku, čímž se okolní státy pochlubit nemohou.
Idiopatickou plicní fibrózu přitom prozrazují dva příznaky – paličkovité prsty s vypouklým nehtem a poslechový zvuk v dolních partiích plic, připomínající rozepínání suchého zipu. Pro potvrzení diagnózy je pak potřeba u pneumologa provést funkční vyšetření zjišťující vitální kapacitu plic a difuzi, tedy jak ochotně proniká kyslík přes stěnu plicního sklípku do krevního řečiště (ta bývá při IPF postižena první), dále se provádí CT, výplach průdušek, eventuálně v některých případech biopsie. S finální diagnózou pak pneumologovi radí radiolog, případně patolog.
Při včasné diagnóze je možné pacientovi nasadit léčbu, díky níž může nemoci roky vzdorovat a má také vyšší šanci, že se dočká transplantace plic, eventuálně nové terapie. „Ještě před několika lety se idiopatická plicní fibróza nedala léčit. Udělali jsme diagnózu a pak jsme pacientovi mohli nabídnout jen transplantaci, případně kyslík či léky na ztlumení kašle a dušnosti. Řada lékařů, i těch plicních, tak propadala nihilismu – co by stanovovali diagnózu, když stejně nemohou léčit. Tak tomu bylo až do roku 2011. V dnešní době už ale jsou léky, které umí léčit idiopatickou plicní fibrózu, a to tak, že zpomalují pokles funkce plic a prodlužují pacientům přežití,“ vysvětluje Martina Vašáková. Bohužel již poškozené sklípky terapie vyléčit neumí, a tak je zásadní včasná diagnóza – v pokročilém stadiu už léčbu nasadit nelze.
Mohou o úhradu přijít oba léky?
To, co však nyní trápí lékaře i pacienty, jsou úhrady léků. „Od 1. července bojujeme o trvalou úhradu léku pirfenidonu. Jak Státní ústav pro kontrolu léčiv, tak plátci se vzpěčují dát trvalou úhradu léku, který je první lék při léčbě idiopatické plicní fibrózy. Jsme v patové situaci,“ konstatuje Vašáková. Podle ní byl Svaz zdravotních pojišťoven ochoten souhlasit s úhradou, na cenu ale zatím nekývla VZP. Na léku tak zůstávají pacienti, u nichž byla terapie zahájena před 1. červencem, od té doby už ale dalším nasazován není. Panují přitom obavy, že by trvalá úhrada mohla být zamítnuta i u druhého dostupného léku.
„Máme k dispozici nintedanib, který je také v režimu vysoce inovativního léčebného prostředku, a to pro pacienty s vitální kapacitou mezi 50 až 90 procenty náležitých hodnot. Bohužel platí takzvané stopping rules, což znamená, že máte-li rychle progradující plicní fibrózu – vitální kapacita klesne o více než 10 procent a difuze o 15 procent oproti předchozí hodnotě, tak pojišťovna přestane platit léčbu. To je podle mne neetické z jakékoliv stránky. Předem víme, že pak dojde k ještě většímu pokroku choroby,“ popisuje profesorka Vašáková. Podle ní zároveň není dobré, že pojišťovna jediný hrazený lék nezaplatí těm pacientům, kteří ještě mají plicní funkce v normě, tedy nad 90 procent. Ti tak musí tak čekat, až se jim plicní funkce zhorší.
Jak nenitedanib, tak pirfenidon vyjdou na 50 tisíc měsíčně, tedy 600 tisíc za rok. Každý působí jiným mechanismem, jejich efektivita je ovšem srovnatelná. Lékaři přitom využívali pirfenidon i v situacích, kdy byly u nintedanibu použity zmíněné stopping rules kvůli rychle se horšícímu stavu. Nyní bohužel o tuto možnost přišli.
Že je systém VILPů problematický, jsou si přitom vědomy i pojišťovny a SÚKL. „Jakkoliv máme skvěle zmapovánu oblast centrové péče, tak v případě VILP, kdy není třeba při vstupu dokládat data o nákladové efektivitě, jde o nekoordinovaný a neřízený vstup přípravků do systému, který je v podstatě nárokový. Po třech letech pak může dojít k situaci, kdy lék vypadne,“ řekl na kulatém stole Platformy NNO k potřebám pacientek s metastatickou rakovinou prsu, který se konal na konci června na ministerstvu zdravotnictví, ředitel lékového ústavu Zdeněk Blahuta. „V takovémto sytému bude čím dál více přípravků, a po třech letech budou vypadávat,“ doplnila Alena Miková z VZP. K tomu, aby se systém změnil, by ovšem byla potřeba úprava legislativy.
V dostupnosti léčby řadu zemí trumfneme
Vedle toho, že čeští odborníci bojují za zajištění úhrady, se ale mohou pochlubit ještě jednou záslužnou věcí. Díky nim byl totiž založen evropský registr EMPIRE pro idiopatickou plicní fibrózu. V tuto chvíli jsou v něm zapojeny hlavně státy střední a východní Evropy (Rakousko, Polsko, Maďarsko, Slovensko, Slovinsko, Srbsko, Chorvatsko) plus Izrael a Turecko. „Díky registru máme pevné argumenty z reálného života, jak situace v České republice vypadá. Dokázali jsme i efektivitu obou léků, která je lepší než v registračních studiích,“ doplňuje Vašáková. V tuto chvíli jsou přitom v registru zahrnuty více než dva tisíce pacientů, v Česku je registrováno kolem 800 lidí. Kritéria pro nasazení léčby pak splňuje zhruba polovina, podle lékařů by to ale měly být dvě třetiny (viz zmíněná stopping rules a 90 procentní hranice pro nasazení terapie). Zbytek pacientů dostává symptomatickou léčbu, případně se je lékaři snaží odtransplantovat.
„Na druhou stranu musím předeslat, že situace v České republice je ve srovnání s okolními zeměmi růžová. Třeba v Polsku se lék na plicní fibrózu začíná hradit teprve teď, na Slovensku je úhrada řízena ministerstvem zdravotnictví a je velmi nevalná, Maďarsko úhrady dosáhlo v minulém roce a Srbsko či Chorvatsko ji nemají vůbec. Jsme na tom tedy dobře, ale bojujeme o to, abychom na tom byli ještě lépe,“ říká Martina Vašáková, která dodává, že prognóza pacientů je dnes úplně někde jinde, než byla několik let zpátky.
Lidé, kteří se k nové terapii nedostali, nebo u nich náležitě nezabrala, pak mají ještě možnost zapojit se do klinických studií. Thomayerova nemocnice má totiž centrum pro tyto pacienty, které je zároveň jedním z 18 uznaných center v EU. Nyní tak v Thomayerce běží čtyři klinické studie, z toho jedna, zaměřená na kombinaci pirfenidonu a sildenafilu, je ještě pro pacienty otevřená.
Pokud navzdory léčbě nemoc postupuje, mohou lékaři pacientům bez kontraindikací nabídnout transplantaci plic. „Ty se u nás díkybohu rozvíjejí vysokým tempem. Počty pacientů jsou násobně vyšší, než byly na začátku transplantačního programu,“ dodává Vašáková.
Michaela Koubová
