Moderní genové a buněčné terapie jsou sice drahé, ale protože obykle stačí k trvalému léčebnému efektu jejich jednorázové podání, výrazně šetří dlouhodobé náklady zdravotnímu i sociálnímu systému. Se vstupem těchto léků na trh se ovšem pojí i značná nejistota – v oblasti nákladů i klinické evidence. O snižování této nejistoty a o hledání vhodných řešení pro vstup nákladných moderních terapií na trh, promluvil na sympozium Zdravotnického deníku Genové a buněčné terapie – financování a management péče ředitel Value Outcomes Tomáš Doležal. Ten upozornil i na to, že je třeba tuzemské procesy urychlit, protože rozhodně nestačí začít diskutovat, až když léky dostanou evropskou registraci.
Vlnu naděje podle Doležala přináší léčivé přípravky moderní terapie ATMP (advanced therapy medicinal products, česky léčivé přípravky pro moderní terapie – společné označení pro genové, tkáňové a buněčné terapie – pozn redakce). „Je to skupina terapeutik, která má bezpochyby obrovský potenciál pro určité specifické skupiny pacientů. Často se mluví o kurativní a regenerativní terapii s potenciálem úplného vyléčení dnes neléčitelných nebo nevyléčitelných onemocnění. Často se od těchto léků očekává i významné prodloužení života, zlepšení kvality života pro pacienty i jejich okolí a v některých případech i úspora dlouhodobých nákladů, které systém musí nést, pokud jsou pacienti od raného věku dlouhodobě závislí na zdravotním a sociálním systému,“ uvedl Doležal. Různé analýzy podle něj ukazují, že roky života ve standardní kvalitě jsou u těchto moderních terapií násobně vyšší než u standardních chemických nebo biologických léků.
Upozornil, že počet léčivých přípravků moderní terapie ATMP, které budou na trh vstupovat v nejbližší době prudce naroste. „Dosud jich EMA registrovala necelých dvacet, ale od příštího roku se očekává, že jich bude pravděpodobně do registrace vstupovat deset až dvacet ročně. Převažovat mezi nimi budou léky na hematoonkologická onemocnění,“ upozornil Doležal.
Nezůstat jen u úvodního hodnocení
Ředitel Value Outcomes spolu s výčtem kladů moderní léčby zároveň upozornil i na to, že není vše tak jednoduché a bezpodmínečně pozitivní, jak se může zdát. „S těmito terapiemi se pojí několik výzev. Bezpochyby existuje nejistota v klinické evidenci. Zatím máme k dispozici krátkodobé studie, ale nevíme jestli bude účinnost potvrzena při dlouhodobém sledování v horizontu pěti a více let,“ upozornil Doležal a dodal, že problémem může být i to, že se klinické studie často týkají malé populace pacientů nebo že léky často vstupují na trh s jednoramennými studiemi bez vhodného komparátora. Řešení je podle Doležala jednoznačné – důsledný dlouhodobý sběr dat.
Komplikací je také fakt, že je cena léčby koncentrovaná na úvod terapie, tedy na vlastní aplikaci. „Proto je dopad do rozpočtu extrémně vysoký,“ vysvětlil Doležal. Podle dostupných analýz je proto klíčové nezůstat u těchto léků jen u úvodního hodnocení a kvůli finančnímu aspektu se soustředit na sběr dat. „Při jednorázové aplikaci je náklad jen na začátku. Efekt je ale rozložený dlouho v čase, takže významně roste nejistota, zda bude efekt doručen a jaká bude nákladová efektivita. Proto když děláme analýzy toho, zda se vyplatí investovat do dalšího sběru dat, abychom si potvrdili, zda lék je, nebo není nákladově efektivní, zjišťujeme, že je taková investice potřebná,“ popsal Doležal. Data pro risk sharing se přitom budou i v dalších letech týkat převážně malých skupin pacientů.
„Třetí možností, pokud máte nejistotu finanční i v klinické evidenci, je úhrada podmíněná doložením efektu, kdy jsou náklady hrazené ve splátkách v závislosti na tom, zda pacient dosáhne předem definovaného klinického výsledku,“ řekl na sympoziu Doležal a uvedl, že český systém může užívat všechny popsané cesty. „Hodně z těchto léků mají a budou mít status orphanu, tedy léku na vzácná onemocnění, a byly by kvalifikovatelné i do systému třetí cesty, tedy úhrad léků na vzácná onemocnění,“ doplnil.
V neposlední řadě je podle Doležala tato skupina léků specifická i kvůli „mediálně-politické senzitivitě“. „Česká republika si to už prožila opakovaně. Často jsou tyto léky provázeny mediálními kampaněmi s dramatickými osobními příběhy těžce nemocných malých dětí, které jsou, ať se nám to líbí, nebo ne, mimořádně atraktivní pro medializaci. Tyto léky tak promlouvají do veřejného diskurzu a občas mohou zastihnout systém nepřipravený,“ popsal Doležal.
Posunout celý proces v čase dopředu
Plátci a výrobci se tedy podle Doležala musí začít bavit o implementaci nových schémat sdílení rizik, která je nezbytná pro dlouhodobé udržení financování a zachování principu value for money, tedy hodnoty za peníze.
Zákonný rámec je podle ředitele Value Outcomes postaven dobře, je ale potřeba udělat několik věcí, abychom vstup ATMP na trh zvládli. „Je potřeba celý proces posunout v čase dopředu. Nestačí začít diskutovat, když lék dostane registraci EMA, to už je prostě pozdě. Nedá se začít diskutovat ani tři měsíce před tou registrací, ideálně bychom se o tom měli bavit už rok nebo dva předtím, než registrace nastane a vznikne tlak na vstup léku na trh,“ upozornil Doležal.
Ten se také domnívá, že je nutné všechny léky ATMP přenést pod hodnocení SÚKL. „Nemocniční vstupy mi osobně nepřijdou úplně vhodné,“ uzavřel Doležal.
Jakub Němec
Foto: Radek Čepelák
Zdravotnický deník děkuje za laskavou podporu sympozia společnostem:
Gilead Sciences s.r.o., hlavní partner
Roche, Janssen a Česká průmyslová zdravotní pojišťovna.
