Takzvaná „třetí cesta“ pro léky na vzácná onemocnění přinesla možnost hodnocení nákladů a přínosů z celospolečenské perspektivy, a to například i z pohledu pečovatelů, což lékový ústav ve svých analýzách předtím nezohledňoval. K datům z celospolečenské perspektivy je ale zatím shovívavý. Na sympoziu Zdravotnického deníku o vzácných onemocněních to uvedl ředitel Value Outcomes Tomáš Doležal, který zhodnotil, že cesta v dynamickém odvětví vzácných onemocnění by se dala zlepšit sběrem dat o sociálních dopadech. Obrovská pochvala podle něj náleží zástupcům pacientů i odborných společností.
Legislativní změna pro léky na vzácná onemocnění, která je v Česku zavedena už dva roky, představuje modifikovaný způsob vstupu do úhrady s určitými změnami oproti standardnímu vstupu léků do Česka a představuje tak systémový doplněk k výjimečné úhradě přes paragraf 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění.
„Z důvodu nesplnění podmínky nákladové efektivity neměla většina léků na vzácná onemocnění šanci projít řádným systémem do trvalé úhrady, proto byla tato změna pro nás tak zásadní,“ zdůraznil Doležal a dodal, že díky systémové změně se na vzácná onemocnění nahlíží z několika různých úhlů – ze strany pacienta, poskytovatelů, plátců i sociálního systému, a mechanismy úhrad by měly mít vazbu k tomu, jak moc je daný lék v léčbě efektivní. „Taková změna je za mě revoluční, protože v mnohém předbíháme naše evropské sousedy. Lidem na západ od nás padá brada z toho, jaká je v Česku účast pacientů i jak se snažíme o celospolečenské hodnocení dopadů,“ vychválil Doležal.
Vzácná onemocnění se totiž nedotýkají pouze zdravotního systému, ale také systému sociálního, kde je klíčový aspekt pacienta, jeho rodiny a kvality jejich života. O tématu kvality života pacientů na sympoziu podrobně promluvil další z řečníků, docent lékařské etiky Jan Payne (psali jsme zde).
Ke vzácným onemocněním a jejich úhradám existuje několik různých přístupů napříč evropskými zeměmi. Řada zemí léky ze svých systémů zcela vyčlenila s tím, že pro ně bude stanovený speciální rozpočet a nebudou nijak hodnoceny. Takové země podle Doležala ale dřív nebo později dojdou k tomu, že se takové rozpočty nepodaří ufinancovat. Příkladem může být sousední Německo.
Slovensko, Maďarsko a Skotsko pracují s nákladovou efektivitou i hranicí ochoty platit, která je u orphanů vyšší než u jiných léků. „Na Slovensku mají od srpna 2023 díky legislativní změně orphany stopku, přestože jejich hranice ochoty platit je desetinásobek standardní ceny. My jsme řekli ne, informaci o nákladové efektivitě jsme v systému ponechali, ale chceme s ní pracovat v kontextu několika různých parametrů,“ vysvětlil Doležal, podle kterého bylo takové rozhodnutí správné. Otázkou zůstává, zda se v Česku daří dobře využívat možnosti systému pro poznání hodnoty léků.
Mezi parametry pro rozhodování o léčbě se tak například řadí terapeutická účinnost a bezpečnost, celospolečenský význam možnosti terapeutického ovlivnění onemocnění, k jehož léčbě je určen, dopady léčby na systém zdravotního pojištění a sociálního zabezpečení, reálné možnosti pro zajištění poskytování úspěšné a efektivní léčby v síti poskytovatelů zdravotních služeb či dopady do rozpočtu.
Od ledna 2021 bylo zahájeno již 33 správních řízení pro léky na vzácná onemocnění, přičemž 32 z nich je na žádost držitele a jedna na žádost VZP. I taková možnost je podle Doležala správná, protože stále budou existovat případy, kdy se držitel nemusí aktivně snažit vstupovat do všech zemí Evropy. Dokončeno je v současné době zhruba 14 správních řízení, které zahrnují terapie jako je například Spinraza a Evrysdi na vzácná onemocnění spinální muskulární atrofie nebo Kaftrio na cystickou fibrózu.
Posouzení pacientů i odborných společností
Třetí cesta vstupu léků na vzácná onemocnění měla v první řadě za cíl pokles žádostí přes paragraf 16, což se podle Doležala stalo, byť systém nabíhá postupně.
Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL) se postavil do pozice hodnotitele důkazů, které předkládá k rozhodnutí poradním orgánům k doporučujícímu stanovisku. „Poradní orgán má posuzovat mimo jiné u medicínských dat i veřejný zájem, což je věc, která je v celé legislativní změně dominantní,“ uvedl Doležal s tím, že do celého procesu se významně zahrnují další účastníci – zástupci pacientů a odborných společností, což je zcela unikátní.
Se změnou legislativy došlo také k hodnocení nákladů a přínosů z celospolečenské perspektivy, to znamená z hlediska dopadů na sociální rozpočty, na ekonomickou produktivitu, ale také například na pečovatele, které předtím SÚKL ve svých analýzách nezohledňoval. Doležal nicméně dále upozornil na to, že očekával větší uplatnění multikriteriálního hodnocení, tedy více informací o tom, na co jednotliví hráči v systému kladou důraz a co je u jakého typu léku preferováno či nikoliv.
Kromě pozitivních výstupů po dvou letech Doležal zmínil také pár oblastí, na kterých je třeba do budoucna zapracovat. Jednou z nich je konstruktivnější výstup poradního orgánu o tom, co si o lécích myslí plátci a pacienti. Stejně mírná kritika jde i do řad těch, kdo připravují analýzy nákladové efektivity. „Existují diagnózy, u kterých nejsou žádné záznamy. Pacienty nejde vysledovat ve zdravotním ani sociálním systému a všichni víme, že za jeden měsíc sesbírat kvalitní data prostě nejde. Je to signál k metodickému zlepšení i směrem k výrobcům, aby procesy úhrad zahajovali dříve,“ apeloval Doležal. Zároveň doplnil, že se daří najít dohoda mezi výrobci a plátci, což pramení z toho, že hodně léků přecházelo do systému z paragrafu 16.
Z pojišťoven aplikuje multidimenzionální princip Všeobecná zdravotní pojišťovna (VZP), která počítá zisk QALY (Quality Adjusted Life Years), ICER (Incremental cost-effectiveness ratio) i dopady do rozpočtu.
Evidence o celospolečenském dopadu onemocnění podle Doležala v Česku zatím moc nefunguje, stejně jako práce s parametrem tzv. nenaplněné medicínské potřeby („unmet medical need“), kterou neumíme spočítat.
„Pokud chceme udržet finanční stabilitu, musíme implementovat nová finanční schémata založená na sdílení rizik a na výsledcích. Jednotlivé strany se v tomto zatím příliš neposouvají. Bojím se, že bez těchto schémat bude příchod nových terapií zpomalený nebo znemožněný,“ uzavřel Doležal.
Nela Slivková
Foto: Radek Čepelák
Sympozium se konalo za laskavé podpory společností Takeda, Vertex a Všeobecná zdravotní pojišťovna.
