V labyrintu evropských systémů zdravotní péče se pacienti, kteří se potýkají se vzácnými onemocněními, ocitají na cestě plné nejistot, prodlev a nerovností. Hledání diagnózy a přístupu k život zachraňující léčbě je poznamenáno tím, co se často označuje jako „loterie poštovních směrovacích čísel“, kdy zeměpisná poloha určuje kvalitu a včasnost péče. O rozdílech v dostupnosti a kvalitě péče pro pacienty se vzácnými onemocněními píše zpravodajský web Euractiv.
Vzácná onemocnění, kterých je dosud známo více než 6 tisíc, postihují podle odhadů v Evropě na 30 milionů lidí. Přesto zůstává zajištění rovného přístupu ke zdravotní péči velkou výzvou. První překážkou je již získání správné diagnózy, což má zásadní vliv na zahájení adekvátního léčebného procesu – tedy pokud existuje. „Důvodem toho je na jedné straně nedostatečná znalost těchto nemocí a na druhé straně nerovný přístup k existujícím zdrojům,“ cituje Euractiv předsedu Španělské federace pro vzácná onemocnění (FEDER) Juana Carrióna Tudelu.
„Pokud léčba představuje jedinou možnost u život ohrožujících onemocnění u dětí nebo dospělých, vede tento časový rozdíl jednoznačně k progresi onemocnění, což pro tyto pacienty představuje ,rozsudek smrti’,“ přidává se k němu ředitel oddělení pro vzácná a dědičná kardiovaskulární onemocnění v nemocnici Monaldi a ředitel Koordinačního centra pro vzácná onemocnění regionu Kampánie Giuseppe Limongelli. „Obecně vzato platí, že lidé v chudších zemích musí na schválenou léčbu čekat podstatně déle než v bohatších zemích,“ dodal.
Německo v čele pelotonu
Jak už to u inovativních terapií v Evropě bývá, jako první si na ně obvykle sáhne vyspělé Německo, kde pacientům poskytují léčbu hned, jakmile ji schválí Evropská léková agentura (EMA). Až za rok následně odborné orgány zkoumají dokumentaci a rozhodují o komerční ceně. „Do konce roku 2023 bude v EU na evropské úrovni schváleno 147 léčivých přípravků pro vzácná onemocnění, ale ve Španělsku je k dispozici pouze 53 procent z nich. Jiné státy, například Německo, financují většinu z nich,“ uvedl Carrión Tudela, podle nějž je rozdílný přístup k diagnostice a léčbě největším příkladem nerovnosti mezi členskými státy EU a jako příklad uvedl screeningové programy pro novorozence.
Předseda FEDERu uznává, že jedním z důvodů špatné dostupnosti orphanových léků ve Španělsku jsou i různé regulační rámce v jednotlivých regionech. „Máme různé podpůrné prostředky a zdroje v různých komunitách, které mají vlastní veřejnou podporu například pro terapie nebo ortoprotetické výrobky,“ vysvětlil.
Jiný region, jiná pravidla
O zrychlení dostupnosti léčebných terapií usilují i v dalších zemích. Například v Itálii na ně po schválení čekají několik měsíců, ale někdy i let. I zde se potýkají s podobnými příčinami jako ve Španělsku. „Nezřídka se stává, že jeden region schválí lék dříve než druhý, což vede k pochopitelné frustraci pacientů a příbuzných,“ uvedl pro Euractiv Limongelli. K dalšímu zpoždění dochází v důsledku povinnosti jednotlivých regionů zařadit schválenou léčbu na svůj regionální seznam.
V Itálii se průměrná doba diagnózy u vzácných onemocnění pohybuje kolem čtyř let. Jako jedno z řešení se nabízí využít Evropský fond pro velmi vzácná onemocnění, který by měl zajistit přístup k léčbě co nejdříve od schválení EMA.
Přestože se nabízí, aby pacienti odcestovali za léčbou do jiného regionu, i tak mohou narazit. „Některé léčebné postupy by mohly být předepsány, ale jsou mimo rozpočet, takže některé regiony, které jsou v takzvaném ,Piano di Rientro’ (ozdravném plánu), je pacientům nemohou poskytnout,“ popsala prezidentka Italské federace pro vzácná onemocnění (UNIAMO) Annalisa Scopinarová.
Nejlépe na tom je z italských regionů Kampánie, která nedávno schválila již druhý regionální plán pro vzácná onemocnění.
Důraz na souhru všech aktérů
K překonání nerovností v péči o pacienty se vzácnými onemocněními Limongelli navrhuje řadu opatření, jako je například posílení tzv. horizon scanningu pro včasné odhalení nových léčivých přípravků pro tento druh onemocnění, které přicházejí na trh, a zlepšení spolupráce mezi národními regulačními agenturami pro léčivé přípravky a regionálními orgány, mimo jiné s cílem překonat problém meziregionální mobility.
Zdůrazňuje také potřebu národního seznamu léků, které jsou rychle dostupné ve všech regionech, a klinického postupu pro diagnostiku a léčbu schváleného na národní úrovni a následně upraveného na regionální podmínky.
„Bohužel neexistuje žádný zázračný recept, ale ve světě vzácných onemocnění existuje také obecná jistota – ať už zvolíme jakýkoli model nebo se ho budeme snažit vyvinout, může fungovat pouze za všeobecné shody a souhry všech zúčastněných stran, jako jsou tvůrci politik, průmysl, sdružení pacientů, výzkumníci, kliničtí lékaři, lékárníci a všichni další aktéři v této oblasti,“ cituje web závěrem ředitele oddělení pro vzácná onemocnění v nemocnici Monaldi.
-fk-
