Evropská léková agentura sáhla k radikálnímu kroku a doporučila zrušit registraci léku, který měl pomáhat pacientům se vzácným zánětem cév. Kontrola totiž odhalila, že data z klíčové studie byla nesprávná a zavádějící. Úřad vedle toho řekl ne třem novým lékům, šesti pak dal své požehnání.

Evropská léková agentura (EMA) chce zrušit registraci léku Tavneos (avacopan). Ten se používá k léčbě dospělých s dvěma vzácnými zánětlivými onemocněními cév. Dospěla totiž k tomu, že přínosy léku nepřevažují jeho rizika.

Úřad začal lék přezkoumávat kvůli pochybnostem ohledně integrity dat z hlavní studie, na níž se zakládala registrace léku. Studie zahrnovala 331 pacientů s těžkou aktivní granulomatózou s polyangiitidou (GPA) nebo mikroskopickou polyangiitidou (MPA). Během 52týdenní kúry se přípravek Tavneos porovnával s placebem a 20týdenní léčbou kortikosteroidy. U obou skupin pacientů šlo o doplněk ke standardní léčbě (buď rituximab, nebo režim sestávající z cyklofosfamidu následovaného azathioprinem).

Riziko poškození jater

Podle studie Tavneos při navození remise u pacientů účinkoval přinejmenším stejně jako srovnávací terapie a vedl k lepší dlouhodobé míře remise. Po přezkoumání toho, jak se s údaji nakládalo, ale agentura došla k závěru, že studie proběhla v rozporu se zásadami správné klinické praxe. Data podle ní byla nesprávná a zavádějící, takže se na ně nešlo spolehnout k prokázání účinnosti.

Lék je na druhou stranu spojovaný se zvýšeným rizikem lékově indukovaného poškození jater a syndromu mizejících žlučovodů (vzácného onemocnění, kdy se malé žlučovody uvnitř jater poškozují). A to včetně případů s fatálním koncem. Proto bylo třeba u pacientů pečlivě sledovat jaterní funkce každé dva až čtyři týdny.

Při doporučení zrušit léku registraci agentura zohlednila i názory zástupců pacientů a zdravotnických pracovníků. A zároveň radí, aby žádní noví pacienti nezahajovali léčbu.

Letos 6 zamítnutí

Agentura také tentokrát řekla ne registraci tří nových léků (celkově přitom letos vydala šest negativních stanovisek). Jde o terapii Tacquell (autologní infiltrující lymfocyty nádoru odvozené z melanomu) vyvinutou Netherlands Cancer Institute k léčbě pokročilého melanomu.

Druhé negativní stanovisko dostal přípravek Xervyteg (alogenní fekální mikrobiota) společnosti MaaT Pharma, který slouží k léčbě akutní reakce štěpu proti hostiteli. Jde o život ohrožující stav, kdy dárcovské buňky transplantované kostní dřeně nebo kmenových buněk napadají po transplantaci tělo hostitele.

Třetí ne dostal lék Yartemlea (narsoplimab) firmy Omeros Ireland Limited k léčbě trombotické mikroangiopatie spojené s transplantací hematopoetických kmenových buněk.

Ano očkování na chřipku či dvěma biosimilars

Šest léků naopak dostalo souhlas. Jde o:

  • vakcínu pro lidi od 50 let proti chřipce Aujemflu (inaktivované povrchové antigeny viru chřipky) od Seqirus Netherlands
  • Hopledo (levodopa/karbidopa) společnosti Zambon k léčbě dospělých s Parkinsonovou chorobou a středně těžkými až těžkými motorickými fluktuacemi
  • Onswik (inzulin efsitora alfa) od Eli Lilly k léčbě diabetu mellitu 2. typu u dospělých
  • Daybu (trofinetid) od Acadia Pharmaceuticals k léčbě neurobehaviorálních symptomů Rettova syndromu
  • biosimilární přípravek Denosumab Ascend (denosumab) společnost Ascend k prevenci kostních komplikací u dospělých s pokročilým karcinomem postihujícím kosti a lidí s obrovskobuněčným nádorem kostí
  • biosimilární přípravek Nylaspeg (pegfilgrastim) od Qilu Pharmy k zkrácení trvání neutropenie (nízké hladiny neutrofilů, typu bílých krvinek) a ke snížení výskytu febrilní neutropenie v důsledku chemoterapie.

Agentura také posvětila rozšíření indikace u 12 léčiv. Mimo jiné snížila minimální věk pro očkování vakcínou Imvanex proti neštovicím, mpox a dalším onemocněním způsobeným viry z čeledi poxvirus, a to z 12 na 2 roky.

Nosní vakcínou mohou očkovat i nezdravotníci pod dohledem

Zelenou navíc dostalo očkování živou nosní vakcínou Fluenz nezdravotnickými pracovníky pod dohledem zdravotníka. Vakcína pomáhá chránit děti a dospívající od dvou let do 18 let před sezónní chřipkou.

A řešil se také přípravek Mounjaro (tirzepatid) k léčbě cukrovky a obezity. Na stole totiž ležela žádost o rozšíření použití ke snížení rizika závažných kardiovaskulárních příhod u dospělých s diabetem 2. typu, kteří trpí kardiovaskulárním onemocněním. Nová indikace sice neprošla, agentura ale posvětila zahrnutí relevantních údajů do informací o léčivém přípravku. Díky tomu získají zdravotníci přístup k aktuálním údajům o účincích přípravku u pacientů s diabetem 2. typu, kteří trpí kardiovaskulární chorobou.