Místo narození by nemělo rozhodovat, zda se dočkáte včasné diagnózy a léčby. Přesto v Evropské unii stále panují propastné rozdíly v péči o pacienty se vzácnými chorobami. Úterní prezentace nové studie expertů z Výzkumné služby Evropského parlamentu (EPRS) na schůzi Výboru pro veřejné zdraví (SANT) však vykreslila cestu k nápravě. Odborníci přišli s ambiciózním akčním plánem čítajícím 31 opatření. Jejich cílem je sjednotit roztříštěné národní přístupy a využít sílu celoevropské spolupráce.

Změna v přístupu ke vzácným onemocněním, o níž se debatovalo v Bruselu, by mohla zásadně změnit životy milionů Evropanů. Podle odhadů totiž žije v EU 27 až 36 milionů lidí se vzácným onemocněním. Ačkoliv se tyto diagnózy týkají zlomku populace u každé jednotlivé nemoci, v součtu představují obrovskou výzvu nejen pro zdravotní systémy.

Hlavní autorka studie Mariana Datesová a konzultantka Deimanté Kazlauskaité vysvětlily europoslancům z výboru SANT, v čem spočívá hlavní přínos takzvané evropské přidané hodnoty – tedy konkrétní výhody, které mohou státy dosáhnout pouze tehdy, když budou spolupracovat, místo aby postupovaly samy.

Pro jednotlivé členské státy je totiž kvůli nízkému počtu pacientů s konkrétní chorobou téměř nemožné samostatně zajistit dostatek odborníků, dat či množství pacientů pro výzkum. Podle závěrů studie by proto silnější a lépe koordinovaný postup na úrovni EU přinesl zásadní prospěch nejen samotným nemocným a jejich rodinám, ale také poskytovatelům péče, vědcům a celému farmaceutickému průmyslu.

Mohlo by vás zajímat

Klíčový nástroj již existuje

Jedním z nejpalčivějších problémů, které studie pojmenovává, je čas. „Dlouhotrvající prodlevy v diagnostice zůstávají určujícím rysem situace pacientů se vzácným onemocněním,“ uvedla Kazlauskaité. Většina těchto chorob má navíc genetický původ a projevuje se už v dětství, což znamená, že rodiny často tráví roky v nejistotě.

Studie proto navrhuje 31 opatření v šesti klíčových oblastech:

  1. Diagnostika a screening: Například expertní koordinace u screeningu novorozenců.
  2. Dostupnost léčby: Společné vyjednávání o cenách a sdílení dat o účinnosti léků.
  3. Výzkum a inovace: Propojování zdrojů tam, kde jednotlivé státy nestačí.
  4. Sdílení dat: Překonání roztříštěnosti informací díky společným standardům.
  5. Podpora rodin: Boj proti nerovnostem, které dopadají zejména na ženy-samoživitelky.
  6. Správa a koordinace: Posílení role Evropských referenčních sítí (ERN).

Právě sítě ERN jsou považované za klíč k úspěchu. „Evropské referenční sítě byly identifikovány jako klíčový hybatel přidané hodnoty EU napříč tematickými oblastmi,“ uvádí studie.

Europoslanci: Místo narození nesmí být osudem

Debata se členy výboru SANT navíc ukázala, že téma má silnou podporu napříč politickým spektrem. Španělský europoslanec Nicolás González Casares (S&D) neskrýval znepokojení nad současným stavem, který označil za „loterii poštovních směrovacích čísel“.

„Důležitá je počáteční diagnóza a nemůže záviset na tom, kde se v Evropě narodíte. To nesmí rozhodovat,“ zdůraznil. Podle něj je celoevropské řešení logické, protože u konkrétních nemocí má každý stát často jen hrstku pacientů, což znemožňuje efektivní národní řešení.

Francouzská europoslankyně Marie-Luce Brasier-Clainová (Patrioti pro Evropu) se zaměřila na ekonomické bariéry. „Musíme podpořit nejlepší společný výzkum. Z definice se vzácné choroby týkají pouze malé skupiny pacientů, takže je na tom malý ekonomický zájem,“ upozornila. Vyzvala státy, aby snížily nerovnou dostupnost léčby a více podpořily národní plány v součinnosti s evropskými sítěmi.

Cena za nečinnost

Studie EPRS neřeší pouze lidský, ale i ekonomický rozměr. Náklady na vzácná onemocnění jsou multidimenzionální – od přímých výdajů na zdravotní péči až po ztrátu produktivity a závislost na neformální péči. Pokud tedy EU nezačne jednat jednotně, budou tyto náklady i nadále zatěžovat rozpočty i rodiny.

Společný postup slibuje nejen kratší diagnostické cesty a dřívější léčbu, ale také snížení psychického stresu a úmrtnosti dětí. Jak zaznělo v závěru prezentace, cílem je zajištění „rovnějšího přístupu ke specializované péči napříč členskými státy“.