Vědecký průlom v onkologii přináší naději pacientům s jednou z nejagresivnějších forem rakoviny. Perorální lék daraxonrasib, který útočí přímo na mutaci zodpovědnou přibližně za devět z deseti případů rakoviny slinivky, vykázal v klinických testech schopnost téměř zdvojnásobit medián přežití. Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) nyní v mimořádném režimu umožnil jeho nasazení prvním pacientům.

Rakovina slinivky břišní dlouhodobě platí za diagnózu s velmi nepříznivou prognózou, především kvůli své odolnosti vůči běžné léčbě. Nový preparát daraxonrasib (označovaný také jako RMC-6236) od společnosti Revolution Medicines však mění pravidla hry. Tento inhibitor se zaměřuje na protein RAS, jehož mutace pohání růst nádoru u více než 90 % pacientů s tímto onemocněním.

Schválení v rekordním čase

Data z klinického výzkumu ukazují, že u pacientů v pokročilém stadiu, u kterých už selhala standardní chemoterapie, došlo k dramatickému zlepšení. Riziko úmrtí se díky nové léčbě snížilo o 60 % a doba přežití se oproti dosavadním možnostem téměř zdvojnásobila. Vzhledem k těmto výsledkům se FDA rozhodla jednat s maximální rychlostí.

Americký regulační úřad minulý týden vydal povolení k zahájení takzvaného protokolu rozšířeného přístupu (EAP). Ten umožňuje lékařům podávat tento experimentální lék pacientům s metastatickým duktálním adenokarcinomem slinivky (PDAC) ještě před jeho definitivní registrací na trhu.

FDA v tiskové zprávě zdůraznila, že žádost obdržela 28. dubna a podepsala ji už o dva dny později. „Schválení žádosti dva dny po jejím obdržení odráží silný závazek FDA usnadnit včasný přístup k terapiím pro závažné a život ohrožující stavy, včetně rakoviny slinivky,“ uvedl komisař úřadu Marty Makary.

Průlomová terapie

Lék už dříve obdržel status „průlomové terapie“. Pro onkology i samotné nemocné představuje daraxonrasib zásadní posun v personalizované medicíně. „Jako člověk, který pečoval o mnoho pacientů s metastatickou rakovinou, doufám, že nynější krok zlepší životy pacientů trpících touto nemocí,“ dodal komisař Makary v oficiálním prohlášení.

Společnost Revolution Medicines nyní plánuje podat žádost o plné schválení léku do prodeje. Do té doby bude daraxonrasib dostupný vybraným pacientům v USA prostřednictvím jejich ošetřujících lékařů v rámci schváleného protokolu.