Evropská léková agentura poslala do světa několik novinek. Na svém květnovém zasedání odsouhlasila registraci osmi nových léků. Vedle přelomového schválení vůbec první perorální formy populárního léku Wegovy dostal zelenou také medikament určený lidem s plicní fibrózou a historicky první lék na vzácnou poruchu nadměrného růstu tkání. Jeden z žadatelů ale odešel s nepořízenou.

Prvním ze schválených léků je Jascayd (nerandomilast) společnosti Boehringer Ingelheim k léčbě idiopatické plicní fibrózy (IPF) a progresivní plicní fibrózy (PPF). Jde o dvě závažné choroby, které způsobují progresivní a nevratné zjizvení (fibrózu) plicní tkáně. Možnosti léčby pro osoby trpící IPF nebo PPF zůstávají omezené. Obě onemocnění mohou způsobit potíže s dýcháním, které vedou k hospitalizaci a nakonec k úmrtí během několika let od diagnózy.

Jascayd má od stávajících registrovaných léků jiný mechanizmus účinku. Léčivá látka, nerandomilast, patří do třídy inhibitorů PDE4 a blokuje aktivitu enzymu, který hraje důležitou roli při vzniku fibrózy a zánětu. Lék se užívá perorálně dvakrát denně.

Schválení vychází z údajů ze dvou studií zahrnujících 2 355 pacientů s IPF nebo PPF. Obě se zaměřovaly na pokles plicních funkcí v průběhu jednoho roku léčby. A v obou se ukázalo, že pacienti užívající Jascayd měli významně menší pokles plicních funkcí než ti na placebu. Vedle zpomalení progrese onemocnění také studie naznačují, že lék snižuje úmrtnost.

Doposud bez registrované léčby

Dalším schváleným lékem se stal Vijoice (alpelisib) od Novartisu k léčbě pacientů se závažnými poruchami spektra nadměrného růstu souvisejícími s genem PIK3CA. Jde o různorodou skupinu vzácných genetických onemocnění, která se vyznačují nekontrolovaným růstem některých tkání v těle. To způsobuje malformace a nádory postihující kůži, kosti, cévy a mozek. Závažnost se pohybuje od lokalizovaného nadměrného růstu až po život ohrožující nadměrný růst postihující důležité orgány nebo cévy.

V současné době na tyto poruchy neexistuje žádný registrovaný lék. Léčba tak spočívá v podpůrné péči, včetně chirurgického zákroku a blokování přerostlých cév.

Poruchu způsobuje mutace v genu PIK3CA, která vede k produkci abnormální formy enzymu podílejícího se na růstu buněk. Léčivá látka v nově schváleném přípravku přitom blokuje aktivitu enzymu, čímž brzdí abnormální růst tkání. Vijoice se užívá perorálně a slouží pacientům se závažnými nebo život ohrožujícími projevy, které vyžadují systémovou terapii.

Mohlo by vás zajímat

Účinnost ověří další studie

Schválení se opírá o studii, která zahrnovala retrospektivní přezkoumání lékařských záznamů 57 pacientů ve věku 2 let a starších. Ti dostávali léčivou látku alpelisib v rámci programu soucitného užívání. Hlavním měřítkem účinnosti se stal počet pacientů, u nichž po 24 týdnech léčby došlo ke zmenšení velikosti jednoho až tří abnormálních výrůstků nebo lézí o alespoň 20 %. Z 32 pacientů, kteří byli posouzeni po 24 týdnech, reagovalo na léčbu přípravkem Vijoice 37,5 % (12 z 32).

Následná studie zahrnující pacienty, kteří se zúčastnili programu soucitného užívání, poskytla další podpůrné důkazy o bezpečnosti a účinnosti tohoto léku. Rozhodnutí léková agentura konzultovala s odborníky, kteří se na léčbu poruch nadměrného růstu specializují.

Lék získal souhlas s registrací podmíněně. Jde o jeden z mechanismů EU usnadňujících včasný přístup k lékům, které uspokojují nenaplněnou lékařskou potřebu. Společnost nyní provede studii, která dále potvrdí účinnost a bezpečnost přípravku.

Ne diagnostickému přípravku k detekci nádorů

Agentura dala zelenou také léku Etcamah (camizestrant) od AstraZenecy k léčbě dospělých s lokálně pokročilým nebo metastatickým karcinomem prsu se specifickou mutací v genu ESR1. Souhlas získal i přípravek Boey (trenibotulinumtoxin E) společnosti AbbVie. Ten má sloužit pro dočasné zlepšení vzhledu středně těžkých až těžkých vrásek mezi obočím, pokud mají u dospělých významný psychologický dopad.

Souhlas dále získaly tři hybridní žádosti, které se částečně opírají o výsledky předklinických testů a klinických studií již registrovaného referenčního přípravku a částečně o nové údaje. Jde o lék Ablymico (liraglutid) indikovaný pro regulaci hmotnosti, Liraglutid STADA (liraglutid) pro léčbu nedostatečně kontrolovaného diabetu 2. typu (oba od společnosti Stada Arzneimittel) a Kolchicin (kolchicin) firmy Agepha Pharma k sekundární prevenci aterotrombotických příhod u dospělých s ischemickou chorobou srdeční.

Vedle toho dostal požehnání také biosimilární léčivý přípravek Vislyfa (ranibizumab) k léčbě několika očních onemocnění způsobujících zhoršení zraku. Žhavou novinkou je pak rozšíření registrace pro lék na hubnutí Wegovy (semaglutid) od Novo Nordisku na vůbec první perorální formu agonisty GLP-1.

Tentokrát ale agentura řekla i jedno ne. A to přípravku Deqtynet (oxodotreotid měďnatý, 64Cu) společnosti Cis Bio International. Jde o diagnostický lék určený k použití při zobrazování pozitronovou emisní tomografií (PET) k detekci dobře diferencovaných neuroendokrinních nádorů u dospělých.